Vaiheen I/II tutkimus ProSavinin turvallisuudesta, tehokkuudesta ja annoksen arvioinnista kahdenvälisen idiopaattisen Parkinsonin taudin hoidossa
torstai 9. toukokuuta 2013 päivittänyt: Oxford BioMedica
Vaiheen I/II tutkimus ProSavin®:n turvallisuudesta, tehokkuudesta ja annoksen arvioinnista. ProSavin® annetaan stereotaktisella injektiolla kahdenvälistä, idiopaattista Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden striatumiin.
Kokeen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ProSavinin turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimukseen osallistuvilla potilailla on diagnosoitu Parkinsonin tauti, ja nykyinen L-DOPA-hoito epäonnistuu, mutta he eivät ole edenneet lääkkeiden aiheuttamiin dyskinesioihin. Ensimmäinen vaihe on avoin annoskorotus, jossa arvioidaan enintään kolme ProSavin-annostasoa kolmen potilaan kohortteissa. DMC:n suosituksen mukaisesti tutkimus voidaan edetä tutkimuksen toiseen vaiheeseen, ja 12 potilasta rekrytoidaan lisää varmistamaan optimaalisen annoksen tehokkuus tutkimuksen satunnaistetussa vaiheessa.
ProSavinin tehoa arvioidaan Unified Parkinson's Disease Rating Score (UPDRS) -arvioinnin avulla. Potilaita seurataan säännöllisin väliajoin, ja ensisijainen päätetapahtuma on tehon arviointi kuuden kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä. Kokeen toissijaisena tavoitteena on arvioida, missä määrin potilaiden nykyistä hoitoa (L-DOPA) voidaan vähentää ProSavinin annon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Henri Mondor Hospital
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
48 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen
- Diagnosoitu bilateraalinen idiopaattinen PD
- PD:n diagnoosi > viisi vuotta käyttäen diagnostisia kriteerejä kirurgisten interventiohoitojen perusarviointiohjelmasta CAPSIT (1999)
- Miehet/naiset 48-65-vuotiaat
- Naisten on oltava postmenopausaalisia, ja viimeiset kuukautiset ovat yli kaksi vuotta sitten
- Miespotilaiden on suostuttava käyttämään vähintään kahta ehkäisymenetelmää vähintään 3 kuukauden ajan ProSavinin annon jälkeen, jos he ja heidän kumppaninsa ovat hedelmällisiä
- Reaktio L-DOPA:lle, kun potilas ei hyväksy annoksen lisäystä motoristen toimintojen vaihteluiden voimistamisen vuoksi
- Hoehn ja Yahr vaiheet 3 ja 4
- UPDRS (osa III) 20 ja 60 välillä "OFF"-tilassa
- Vakaa PD-lääkitys, mukaan lukien L-DOPA, kuusi viikkoa ennen leikkausta
- Positiivinen vaste dopaminergiseen hoitoon, joka määritellään 50 %:n parantuneena UPDRS:ssä (osa III) "OFF"- ja "ON"-tilojen välillä
- Moottorin heilahtelujen esiintyminen
- Haluan keskeyttää nykyisen hoidon jopa 24 tuntia ennen leikkausta, joten hän on "OFF"-tilassa leikkausta varten
- Haluavat pienentää/poistaa L-DOPA-annosta päätutkijan harkinnan mukaan säännöllisin väliajoin leikkauksen jälkeen, jotta ProSavin voidaan arvioida ilman samanaikaista {Parkinsonin taudin vastaista lääkitystä
- Liittynyt Ranskan sosiaaliturvan terveydenhuoltojärjestelmään (vain Ranskassa kirjoitetut potilaat)
Poissulkemiskriteerit:
- Suuri leikkaus 28 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Vakavat vammauttavat dyskinesiat > tai = 51 % vuorokaudesta UPDRS:n (osa IV) määrittelemällä tavalla
- Aiempi psykoosi tai meneillään oleva hoito kaikenlaisilla dopamiinisalpaajilla
- Vaikea masennus, jonka BDI-pistemäärä on >16. Kaikki masennuksen hoidot tulisi rajoittaa seretonergisiin hoitoihin ja sellaisiin hoitoihin, jotka eivät kohdistu dopaminergisiin reitteihin
- Aiempi tolkaponihoito kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista, koska se pystyy muokkaamaan aivojen dopaminergisiä reittejä
- Aiempi epilepsia tai mikä tahansa muu samanaikainen sairaus, jonka tutkija uskoo aiheuttavan potilaalle ei-hyväksyttävän terveysriskin tämän protokollan toimenpiteiden yhteydessä
- Henkeä uhkaava sairaus, joka ei liity PD:hen
- Aiemmat stereotaktiset tai muut leikkaukset PD:n hoitoon
- Premenopausaaliset naiset
- Alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö
- Kliinisesti merkittävät laboratoriotestien poikkeavuudet, mukaan lukien täydellinen verenkuva, kemiallinen paneeli, maksan toimintakokeet, EKG, rintakehän röntgenkuvat
- Kaikki vasta-aiheet pään MRI-tutkimukselle
- Väliaikainen sairaus tai infektio 28 päivää ennen ilmoittautumista
- Epänormaalit MRI-löydökset, kuten megakiviterna, septum pellucidum, vakavan aivokuoren tai subkortikaalisen surkastumisen merkit, aivokasvaimet, verisuonisairaudet, trauma tai arteriovenoosin epämuodostumat (AVM)
- Aiempi säännöllinen altistuminen neurolepteille
- Aiempi hoito millä tahansa aineella, joka voi aiheuttaa PD- tai PD-oireita viimeisten kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Vasta-aiheet anestesian käytölle
- Hoidettu dopaminergisillä antagonisteilla kuusi kuukautta ennen seulontaa
- Samanaikainen antiretroviraalinen hoito, joka inaktivoi tutkittavan aineen
- Kaikki tutkittavat aineet 28 päivän aikana ennen ProSavinin antamista
- Osallistuminen aikaisempaan geeninsiirtoterapiatutkimukseen
- Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa sairauden vuoksi, mukaan lukien PD:hen liittyvät sairaudet, koko ProSavin-tutkimuksen ajan
- Nykyinen odotettu antikoagulanttihoito tai antikoagulanttihoidon käyttö neljän viikon aikana ennen leikkausta
- Useiden järjestelmien atrofian (MSA) diagnoosi autonomisen hermoston toiminnan arvioinnin jälkeen (esim. verenpaine, virtsaamisvaikeudet ja seksuaalinen aktiivisuus) ja MRI seulontaprosessin aikana
- Ihonalaisen pelastuslääke apomorfiinin antaminen
- Potilas ei pysty noudattamaan hänelle määrättyä Parkinsonin taudin hoito-ohjelmaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annoksen arviointi
Arvioida enintään kolmen ProSavin-annostason turvallisuutta ja tehoa
|
ProSavin on geeniterapia, joka on suunniteltu kuljettamaan kolme avainentsyymiä, jotka osallistuvat dopamiinin synteesiin
|
|
Huijausvertailija: Huijaus elementti
Huijausvertailuaineen mahdollinen käyttö tehon vahvistamiseksi
|
ProSavin on geeniterapia, joka on suunniteltu kuljettamaan kolme avainentsyymiä, jotka osallistuvat dopamiinin synteesiin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus mitattuna haittatapahtumien lukumäärällä ja vakavuudella
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tehokkuus UPDRS:llä mitattuna
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Stephane Palfi, Professor, Henri Mondor University Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. tammikuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. tammikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. helmikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 3. maaliskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 13. toukokuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. toukokuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PS-001-07
- EudraCT Number: 2007-001109-26
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .