重度の行為およびその他の破壊的行動障害に対するジプラシドン

トライアルデザイン:

プラセボ対照、並行群、無作為化、二重盲検、単一施設のデザイン。最適な個人用量を見つけるための 3 週間のベースライン期間、6 週間の治療期間、および 2 週間の休薬期間が含まれます。

研究薬剤/プラセボ - 投与量と投与経路:

研究薬は、まず来院 2 (1 日目) に投与されます。 治療の割り当ては、ランダム化の順序に従って行われます。 各投薬訪問(訪問2から訪問7)で、被験者は次の週(訪問2から訪問4)にそれぞれ1本のボトルを受け取ります。 次の 2 週間 (訪問 5 から訪問 7)。 有資格者のみが治験薬を調剤できます。

研究対象集団は、訪問 2 でベルム群またはプラセボ群に均等にランダム化されます。すべての患者は、5mg/日塩酸ジプラシドンまたは体重 ≤ 50 kg の患者には 10mg/日塩酸ジプラシドンから始まる初回経口コースを受けます。研究の最初の1週間は、体重が50kgを超える患者にはプラセボを投与します。

訪問 3 では、セラピストは臨床反応と忍容性に応じて、初回用量の 2 倍に用量を増やすことができます。 来院 4 では、用量を最後の用量の 2 倍に増やすことも、初回用量に減らすこともできます。 訪問 5 では、試験の 6 週間の固定用量段階で最も効果的で最も許容される用量が投与されます。 したがって、1 日の最大用量は 20 mg (体重 ≤ 50 kg の患者) または 40 mg (体重 > 50 kg の患者) です。 全量を分割し、半分の量を1日2回（朝と夕方）与えます。

計画された学習時間のスケジュール:

この研究は、最後の患者の登録後 11 週間で終了します (研究全体の終了)。 各患者の研究期間は、（組み込みから）最後の来院（終了来院）まで 11 週間です。 向精神薬の前治療を受けた患者には、研究に参加する前に個別の休薬期間が設けられます。 この個別の休薬期間は、服用した薬剤の排出半減期の 5 倍続きます。

ランダム化後、患者は毎週の来院で 3 週間の用量漸増段階に入ります。 その後、6 週間の安定した薬物投与期間が続き、2 週間ごとに来院され、その後 2 週間の休薬期間と最後の来院が続きます。

統計：

サンプルサイズの計算:

サンプルサイズの計算は、ジプラシドンによる治療がプラセボによる治療と比較して効果量 ES=1 を示すという仮定に基づいています。 この差異を有意水準 5% および検出力 80% で証明するには、グループあたり 17 人の患者が必要であり、グループあたり約 8 人の脱落率が必要です (分析に使用できるデータはありません)。治療意図の原則）を考慮する必要があります。

有効性の分析:

治験は治療意図の原則に従って分析されます。 ジプラシドンによる治療の効果は、上記のスケールのスコアの変化を分析することによって評価されます。 治療前後の評価から算出された変化は、ベースライン測定値を共変量として考慮した共分散分析によって分析されます。 治療グループ間の差異は 95% 信頼区間で推定され、このモデル内で対応する両側検定によって 5% の有意水準で検定されます。

安全性の分析:

安全性分析は、治験薬を少なくとも 1 回投与された患者に対して実施されます。 有害事象および重篤な有害事象の割合は、対応する 95% 信頼区間を使用して計算されます。