イミグルセラーゼから植物細胞発現組換えヒトグルコセレブロシダーゼへの切り替え試験
2018年9月5日 更新者：Pfizer
イミグルセラーゼで治療されたゴーシェ病患者における植物細胞発現組換えヒトグルコセレブロシダーゼの安全性と有効性を評価するための第3相多施設共同非盲検切り替え試験
これは、現在イミグルセラーゼ (Cerezyme®) 酵素補充療法で治療されているゴーシェ病患者 30 人を対象に、タリグルセラーゼ アルファの安全性を評価する多施設非盲検切り替え試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、現在イミグルセラーゼ (Cerezyme®) ERT で治療されている 30 人のゴーシェ病患者におけるタリグルセラーゼ アルファの安全性を評価するための多施設非盲検切り替え試験です。
適格な患者は、疾患の安定性を確立するために12週間の安定性評価期間に入ります。
その後、疾患が安定している患者は、イミグルセラーゼ治療から、タリグルセラーゼ アルファの静脈内 (IV) 注入に 2 週間ごとに切り替えられ、合計 20 回の IV 注入が行われます。
タリグルセラーゼ アルファの投与量は、各患者の以前のイミグルセラーゼ投与量と同じになります。
輸液は、選択された治験施設（診療所/病院）、輸液センター、または自宅で投与されます。
9か月の治療期間（20回の訪問、38週間）の終わりに、適格な患者は非盲検延長研究への登録が提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
31
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Neurogenetics, NYU at Rivergate
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Cambridge、イギリス
- Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Haifa、イスラエル、31096
- Rambam Medical Center
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Jerusalem、イスラエル
- Shaare Zedek Medical Center
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア
- Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Zaragoza、スペイン、50009
- Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳以上の男女
- -酵素活性アッセイによるゴーシェ病の確定診断
- 安定したゴーシェ病
- -少なくとも2年間イミグルセラーゼ（Cerezyme®）で治療し、少なくとも過去6か月間は安定した維持療法（薬剤不足の状況を除いて用量と療法を変更しない）を行っている
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる
除外基準:
- 現在、任意の状態で別の治験薬を服用中
- 人参アレルギー歴あり
- -ベータラクタム系抗生物質に対するアレルギーの病歴
- -Cerezyme®またはCeredase®に対して本質的にアレルギーが疑われる以前の注入反応、または注入反応を防ぐために前投薬を受けている
- -HIVおよび/またはHBsAgおよび/またはC型肝炎感染の存在
- 鉄、葉酸、またはビタミン B12 欠乏による未解決の貧血の存在
- -タリグルセラーゼアルファに対する臨床反応の解釈を混乱させる可能性のある重大な併存疾患の存在
- -治験責任医師の判断で、研究の要件に対する患者の遵守を妨げる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タリグルセラーゼ アルファ
オープンラベルタリグルセラーゼアルファ治療
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2週間ごとの静脈内注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ヘモグロビン
時間枠：ベースラインから月 9 まで 3 か月ごと
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ベースラインから月 9 まで 3 か月ごと
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血小板数
時間枠：ベースラインから月 9 まで 3 か月ごと
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ベースラインから月 9 まで 3 か月ごと
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脾臓容積
時間枠：ベースラインと 9 か月
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ML で MRI によって測定された脾臓の容積
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ベースラインと 9 か月
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肝容積
時間枠：ベースラインと 9 か月
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MRIで測定した肝容積
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ベースラインと 9 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年12月1日
一次修了 (実際)
2013年4月1日
研究の完了 (実際)
2013年5月1日
試験登録日
最初に提出
2008年7月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年7月7日
最初の投稿 (見積もり)
2008年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年10月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月5日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PB-06-002
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。