Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška přechodu od imiglucerázy k rekombinantní lidské glukocerebrosidáze exprimované rostlinnými buňkami

5. září 2018 aktualizováno: Pfizer

Multicentrická, otevřená, přechodová studie fáze 3 k posouzení bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské glukocerebrosidázy exprimované rostlinnými buňkami u pacientů s Gaucherovou chorobou léčených imiglucerázou

Toto je multicentrická, otevřená, přechodná studie k posouzení bezpečnosti taliglucerázy alfa u 30 pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současné době léčeni enzymatickou substituční terapií imigluceráza (Cerezyme®).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, přechodná studie k posouzení bezpečnosti taliglucerázy alfa u 30 pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současné době léčeni imiglucerázou (Cerezyme®) ERT. Způsobilí pacienti vstoupí do 12týdenního období hodnocení stability, aby se zjistila stabilita jejich onemocnění. Pacienti se stabilizovaným onemocněním budou poté převedeni z léčby imiglucerázou na intravenózní (IV) infuze taliglucerázy alfa každé dva týdny, celkem 20 IV infuzí. Dávka taliglucerázy alfa bude u každého pacienta stejná jako předchozí dávka imiglucerázy. Infuze budou podávány na vybraném vyšetřovacím místě (klinika/nemocnice), v infuzním centru nebo doma. Na konci 9měsíčního léčebného období (20 návštěv, 38 týdnů) bude vhodným pacientům nabídnuto zařazení do otevřené rozšířené studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, 2 roky nebo starší
  • Potvrzená diagnóza Gaucherovy choroby testem enzymatické aktivity
  • Stabilní Gaucherova choroba
  • Léčba imiglucerázou (Cerezyme®) po dobu nejméně 2 let a ve stabilním udržovacím režimu (dávka a režim nezměněny, s výjimkou situace nedostatku léku) po dobu nejméně posledních šesti měsíců
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • V současné době užívám jiný experimentální lék na jakýkoli stav
  • Alergie na mrkev v anamnéze
  • Alergie na beta-laktamová antibiotika v anamnéze
  • Předchozí infuzní reakce s podezřením na alergickou povahu na Cerezyme® nebo Ceredase® nebo užívající premedikaci k prevenci infuzních reakcí
  • Přítomnost infekce HIV a/nebo HBsAg a/nebo hepatitidy C
  • Přítomnost nevyřešené anémie v důsledku nedostatku železa, kyseliny listové nebo vitamínu B12
  • Přítomnost jakékoli významné komorbidity, která by mohla zmást interpretaci klinické odpovědi na taliglucerázu alfa
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval pacientovo dodržování požadavků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Taligluceráza alfa
Otevřená léčba taliglucerázou alfa
Lék: Taligluceráza alfa
Intravenózní infuze každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • Rekombinantní glukocerebrosidáza (prGCD) exprimovaná rostlinnými buňkami

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hemoglobin
Časové okno: Každé 3 měsíce od základního do 9. měsíce
Každé 3 měsíce od základního do 9. měsíce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krevních destiček
Časové okno: Každé 3 měsíce od základního do 9. měsíce
Každé 3 měsíce od základního do 9. měsíce
Objem sleziny
Časové okno: Výchozí stav a 9 měsíců
Objem sleziny měřený pomocí MRI v ml
Výchozí stav a 9 měsíců
Objem jater
Časové okno: Výchozí stav a 9 měsíců
Objem jater měřený pomocí MRI
Výchozí stav a 9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2008

První zveřejněno (Odhad)

10. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-06-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit