이미글루세라아제에서 식물 세포 발현 재조합 인간 글루코세레브로시다아제로의 전환 시험
2018년 9월 5일 업데이트: Pfizer
이미글루세라아제로 치료한 고셔병 환자에서 식물 세포 발현 재조합 인간 글루코세레브로시다아제의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 다기관, 공개 라벨, 전환 시험
이것은 현재 이미글루세라제(Cerezyme®) 효소 대체 요법으로 치료를 받고 있는 고셔병 환자 30명을 대상으로 탈리글루세라제 알파의 안전성을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 전환 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 현재 이미글루세라제(Cerezyme®) ERT로 치료를 받고 있는 고셔병 환자 30명을 대상으로 탈리글루세라제 알파의 안전성을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 전환 시험입니다.
적격 환자는 질병의 안정성을 확립하기 위해 12주 안정성 평가 기간에 들어갑니다.
안정적인 질병이 있는 환자는 이미글루세라아제 치료에서 탈리글루세라아제 알파를 2주마다 총 20회 IV 주입으로 전환합니다.
탈리글루세라제 알파의 용량은 각 환자의 이전 이미글루세라제 용량과 같습니다.
주입은 선택된 조사 장소(클리닉/병원), 주입 센터 또는 집에서 투여될 것입니다.
9개월 치료 기간(20회 방문, 38주)이 끝나면 자격이 있는 환자에게 공개 연장 연구에 등록하도록 제안합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
31
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Coral Springs, Florida, 미국, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- Neurogenetics, NYU at Rivergate
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Zaragoza, 스페인, 50009
- Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
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Cambridge, 영국
- Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘
- Shaare Zedek Medical Center
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주
- Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남녀, 2세 이상
- 효소 활성 분석으로 고셔병 진단 확인
- 안정적인 고셔병
- 최소 2년 동안 이미글루세라제(Cerezyme®)로 치료하고 최소 지난 6개월 동안 안정적인 유지 요법(약물 부족 상황을 제외하고 용량 및 요법 변경되지 않음)
- 서면 동의서를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 현재 모든 조건에 대해 다른 실험 약물을 복용 중입니다.
- 당근 알레르기의 역사
- 베타 락탐 항생제에 대한 알레르기 병력
- Cerezyme® 또는 Ceredase®에 본질적으로 알레르기가 있는 것으로 의심되거나 주입 반응을 예방하기 위해 사전 투약을 받은 이전 주입 반응
- HIV 및/또는 HBsAg 및/또는 C형 간염 감염의 존재
- 철분, 엽산 또는 비타민 B12 결핍으로 인한 해결되지 않은 빈혈의 존재
- 탈리글루세라아제 알파에 대한 임상 반응의 해석을 혼동시킬 수 있는 유의한 동반이환의 존재
- 연구자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 탈리글루세라제 알파
오픈 라벨 탈리글루세라아제 알파 치료
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2주마다 정맥주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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헤모글로빈
기간: 기준선부터 9개월차까지 3개월마다
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기준선부터 9개월차까지 3개월마다
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수
기간: 기준선부터 9개월차까지 3개월마다
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기준선부터 9개월차까지 3개월마다
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비장 용적
기간: 기준선 및 9개월
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MRI로 측정한 비장 부피(mL)
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기준선 및 9개월
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간 부피
기간: 기준선 및 9개월
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MRI로 측정한 간 부피
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기준선 및 9개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 7월 7일
처음 게시됨 (추정)
2008년 7월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 9월 5일
마지막으로 확인됨
2018년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PB-06-002
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