Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Omschakelingsonderzoek van imiglucerase naar recombinant humaan glucocerebrosidase dat in plantencellen tot expressie wordt gebracht

5 september 2018 bijgewerkt door: Pfizer

Een fase 3 multicenter, open-label, switchover-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van in plantencellen tot expressie gebracht recombinant humaan glucocerebrosidase te beoordelen bij patiënten met de ziekte van Gaucher die worden behandeld met imiglucerase

Dit is een open-label switchover-onderzoek in meerdere centra om de veiligheid van taliglucerase alfa te beoordelen bij 30 patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met imiglucerase (Cerezyme®)-enzymsubstitutietherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label switchover-onderzoek in meerdere centra om de veiligheid van taliglucerase alfa te beoordelen bij 30 patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met imiglucerase (Cerezyme®) ERT. Patiënten die hiervoor in aanmerking komen, gaan een stabiliteitsevaluatieperiode van 12 weken in om de stabiliteit van hun ziekte vast te stellen. Patiënten met stabiele ziekte zullen dan worden overgezet van hun behandeling met imiglucerase naar intraveneuze (IV) infusies van taliglucerase alfa om de twee weken voor een totaal van 20 IV infusies. De dosis taliglucerase alfa zal gelijk zijn aan de vorige dosis imiglucerase van elke patiënt. De infusies worden toegediend op de geselecteerde onderzoekslocatie (kliniek/ziekenhuis), infuuscentrum of thuis. Aan het einde van de behandelingsperiode van 9 maanden (20 bezoeken, 38 weken) wordt deelname aan in aanmerking komende patiënten aangeboden voor een open-label extensieonderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannetjes en vrouwtjes, 2 jaar of ouder
  • Bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher door de enzymatische activiteitstest
  • Stabiele ziekte van Gaucher
  • Behandeling met imiglucerase (Cerezyme®) gedurende minstens 2 jaar en op een stabiel onderhoudsregime (dosis en regime ongewijzigd, behalve in geval van medicijntekort) gedurende minstens de laatste zes maanden
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt momenteel een ander experimenteel medicijn voor elke aandoening
  • Geschiedenis van allergie voor wortelen
  • Geschiedenis van allergie voor bètalactam-antibiotica
  • Eerdere infusiereacties waarvan vermoed wordt dat ze allergisch zijn voor Cerezyme® of Ceredase® of premedicatie krijgen om infusiereacties te voorkomen
  • Aanwezigheid van hiv- en/of HBsAg- en/of hepatitis C-infectie
  • Aanwezigheid van onopgeloste bloedarmoede als gevolg van ijzer-, foliumzuur- of vitamine B12-tekort
  • Aanwezigheid van enige significante comorbiditeit die de interpretatie van de klinische respons op taliglucerase alfa zou kunnen verwarren
  • Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Taliglucerase alfa
Open-label taliglucerase alfa-behandeling
Geneesmiddel: Taliglucerase alfa
Intraveneuze infusie om de 2 weken
Andere namen:
  • Plantencel tot expressie gebracht recombinant glucocerebrosidase (prGCD)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Hemoglobine
Tijdsspanne: Elke 3 maanden vanaf baseline tot maand 9
Elke 3 maanden vanaf baseline tot maand 9

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Elke 3 maanden vanaf baseline tot maand 9
Elke 3 maanden vanaf baseline tot maand 9
Milt volume
Tijdsspanne: Basislijn en 9 maanden
Miltvolume gemeten met MRI in ml
Basislijn en 9 maanden
Lever volume
Tijdsspanne: Basislijn en 9 maanden
Levervolume gemeten met MRI
Basislijn en 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juli 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juli 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PB-06-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren