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Prova di passaggio dall'imiglucerasi alla glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali

5 settembre 2018 aggiornato da: Pfizer

Uno studio multicentrico di fase 3, in aperto, di passaggio per valutare la sicurezza e l'efficacia della glucocerebrosidasi umana ricombinante espressa da cellule vegetali in pazienti con malattia di Gaucher trattati con imiglucerasi

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di switchover per valutare la sicurezza della taliglucerasi alfa in 30 pazienti con malattia di Gaucher che sono attualmente in trattamento con la terapia sostitutiva dell'enzima imiglucerasi (Cerezyme®).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, di switchover per valutare la sicurezza della taliglucerasi alfa in 30 pazienti con malattia di Gaucher attualmente in trattamento con imiglucerasi (Cerezyme®) ERT. I pazienti idonei entreranno in un periodo di valutazione della stabilità di 12 settimane per stabilire la stabilità della loro malattia. I pazienti con malattia stabile passeranno quindi dal trattamento con imiglucerasi a ricevere infusioni endovenose (IV) di taliglucerasi alfa ogni due settimane per un totale di 20 infusioni IV. La dose di taliglucerasi alfa sarà uguale alla precedente dose di imiglucerasi di ciascun paziente. Le infusioni saranno somministrate presso il sito sperimentale selezionato (clinica/ospedale), centro di infusione oa casa. Al termine del periodo di trattamento di 9 mesi (20 visite, 38 settimane) ai pazienti idonei verrà offerto l'arruolamento in uno studio di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, dai 2 anni in su
  • Diagnosi confermata della malattia di Gaucher dal test dell'attività enzimatica
  • Malattia di Gaucher stabile
  • Trattamento con imiglucerasi (Cerezyme®) per almeno 2 anni e in regime di mantenimento stabile (dose e regime invariati, salvo situazioni di carenza di farmaci) per almeno gli ultimi sei mesi
  • In grado di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione
  • Storia di allergia alle carote
  • Storia di allergia agli antibiotici beta lattamici
  • Precedente reazione all'infusione sospettata di essere di natura allergica a Cerezyme® o Ceredase® o che ha ricevuto una premedicazione per prevenire reazioni all'infusione
  • Presenza di infezione da HIV e/o HBsAg e/o epatite C
  • Presenza di anemia irrisolta dovuta a carenza di ferro, acido folico o vitamina B12
  • Presenza di comorbidità significative che potrebbero confondere l'interpretazione della risposta clinica alla taliglucerasi alfa
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Taliglucerasi alfa
Trattamento con taliglucerasi alfa in aperto
Droga: Taliglucerasi alfa
Infusione endovenosa ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • Glucocerebrosidasi ricombinante espressa da cellule vegetali (prGCD)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Emoglobina
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi dal basale al mese 9
Ogni 3 mesi dal basale al mese 9

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi dal basale al mese 9
Ogni 3 mesi dal basale al mese 9
Volume Milza
Lasso di tempo: Basale e 9 mesi
Volume della milza misurato dalla risonanza magnetica in ml
Basale e 9 mesi
Volume del fegato
Lasso di tempo: Basale e 9 mesi
Volume del fegato misurato dalla risonanza magnetica
Basale e 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2008

Primo Inserito (Stima)

10 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-06-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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