Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Overgangsforsøk fra imiglukerase til plantecelleuttrykt rekombinant human glucocerebrosidase

5. september 2018 oppdatert av: Pfizer

Et fase 3 multisenter, åpent, bytteforsøk for å vurdere sikkerheten og effekten av plantecelleuttrykt rekombinant human glucocerebrosidase hos pasienter med Gauchers sykdom behandlet med imiglukerase

Dette er en multisenter, åpen overgangsstudie for å vurdere sikkerheten til taliglucerase alfa hos 30 pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med imiglucerase (Cerezyme®) enzymerstatningsterapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen overgangsstudie for å vurdere sikkerheten til taliglucerase alfa hos 30 pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med imiglucerase (Cerezyme®) ERT. Kvalifiserte pasienter vil gå inn i en 12-ukers stabilitetsevalueringsperiode for å fastslå stabiliteten til sykdommen. Pasienter med stabil sykdom vil deretter byttes fra imiglukerasebehandlingen til å motta intravenøse (IV) infusjoner av taliglucerase alfa annenhver uke i totalt 20 IV infusjoner. Dosen av taliglucerase alfa vil være lik hver pasients tidligere imiglukerasedose. Infusjonene vil bli administrert på valgt undersøkelsessted (klinikk/sykehus), infusjonssenter eller hjemme. Ved slutten av den 9-måneders behandlingsperioden (20 besøk, 38 uker) vil kvalifiserte pasienter bli tilbudt å delta i en åpen utvidelsesstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner og kvinner, 2 år eller eldre
  • Bekreftet diagnose av Gauchers sykdom ved den enzymatiske aktivitetsanalysen
  • Stabil Gauchers sykdom
  • Behandling med imiglukerase (Cerezyme®) i minst 2 år og på et stabilt vedlikeholdsregime (dose og kur uendret, bortsett fra situasjoner med legemiddelmangel) i minst de siste seks månedene
  • Kunne gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tar for tiden et annet eksperimentelt medikament for enhver tilstand
  • Historie med allergi mot gulrøtter
  • Historie med allergi mot betalaktamantibiotika
  • Tidligere infusjonsreaksjon mistenkt å være allergisk mot Cerezyme® eller Ceredase® eller mottatt premedisinering for å forhindre infusjonsreaksjoner
  • Tilstedeværelse av HIV og/eller HBsAg og/eller hepatitt C-infeksjon
  • Tilstedeværelse av uløst anemi på grunn av jern-, folsyre- eller vitamin B12-mangel
  • Tilstedeværelse av enhver signifikant komorbiditet som kan forvirre tolkningen av den kliniske responsen på taliglucerase alfa
  • Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre pasientens etterlevelse av kravene i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Taliglucerase alfa
Åpen taliglucerase alfa-behandling
Legemiddel: Taliglucerase alfa
Intravenøs infusjon hver 2. uke
Andre navn:
  • Plantecelleuttrykt rekombinant glucocerebrosidase (prGCD)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hemoglobin
Tidsramme: Hver tredje måned fra baseline til måned 9
Hver tredje måned fra baseline til måned 9

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall blodplater
Tidsramme: Hver tredje måned fra baseline til måned 9
Hver tredje måned fra baseline til måned 9
Miltvolum
Tidsramme: Baseline og 9 måneder
Miltvolum målt ved MR i ml
Baseline og 9 måneder
Levervolum
Tidsramme: Baseline og 9 måneder
Levervolum målt ved MR
Baseline og 9 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. juli 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2008

Først lagt ut (Anslag)

10. juli 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PB-06-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere