Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по переходу с имиглюцеразы на рекомбинантную глюкоцереброзидазу человека, экспрессируемую растительными клетками

5 сентября 2018 г. обновлено: Pfizer

Многоцентровое, открытое, переходное испытание фазы 3 для оценки безопасности и эффективности рекомбинантной человеческой глюкоцереброзидазы, экспрессируемой растительными клетками, у пациентов с болезнью Гоше, получавших имиглюцеразу

Это многоцентровое открытое переключение для оценки безопасности талиглюцеразы альфа у 30 пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время получают заместительную терапию ферментом имиглюцеразой (Cerezyme®).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, открытое, переходное исследование для оценки безопасности талиглюцеразы альфа у 30 пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечатся имиглюцеразой (Cerezyme®) ERT. Подходящие пациенты пройдут 12-недельный период оценки стабильности, чтобы установить стабильность их заболевания. Затем пациенты со стабильным заболеванием будут переведены с лечения имиглюцеразой на внутривенные (в/в) вливания талиглюцеразы альфа каждые две недели, всего 20 в/в вливаний. Доза талиглюцеразы альфа будет равна предыдущей дозе имиглюцеразы каждого пациента. Инфузии будут проводиться в выбранном исследовательском центре (клиника/больница), инфузионном центре или дома. В конце 9-месячного периода лечения (20 посещений, 38 недель) подходящим пациентам будет предложено зачисление в открытое расширенное исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

31

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Израиль
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Самцы и самки от 2 лет и старше
  • Подтвержденный диагноз болезни Гоше с помощью анализа ферментативной активности
  • Стабильная болезнь Гоше
  • Лечение имиглюцеразой (Церезим®) в течение не менее 2 лет и по стабильному поддерживающему режиму (доза и режим без изменений, за исключением ситуации нехватки лекарств) в течение не менее последних шести месяцев
  • Возможность предоставить письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • В настоящее время принимает другой экспериментальный препарат для любого состояния
  • История аллергии на морковь
  • Аллергия на бета-лактамные антибиотики в анамнезе.
  • Предыдущая инфузионная реакция с подозрением на аллергию на Церезим® или Цередазу® или получение премедикации для предотвращения инфузионных реакций
  • Наличие ВИЧ и/или HBsAg и/или инфекции гепатита С
  • Наличие неразрешенной анемии из-за дефицита железа, фолиевой кислоты или витамина B12
  • Наличие любого значимого сопутствующего заболевания, которое может затруднить интерпретацию клинического ответа на талиглюцеразу альфа.
  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать соблюдению пациентом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Талиглюцераза альфа
Открытое лечение талиглюцеразой альфа
Лекарство: Талиглюцераза альфа
Внутривенное вливание каждые 2 недели
Другие имена:
  • Растительная клетка экспрессирует рекомбинантную глюкоцереброзидазу (prGCD)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Гемоглобин
Временное ограничение: Каждые 3 месяца от исходного уровня до 9 месяца
Каждые 3 месяца от исходного уровня до 9 месяца

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Каждые 3 месяца от исходного уровня до 9 месяца
Каждые 3 месяца от исходного уровня до 9 месяца
Объем селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень и 9 месяцев
Объем селезенки, измеренный МРТ в мл
Исходный уровень и 9 месяцев
Объем печени
Временное ограничение: Исходный уровень и 9 месяцев
Объем печени, измеренный с помощью МРТ
Исходный уровень и 9 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 июля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 октября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PB-06-002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться