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Teste de transição de imiglucerase para glucocerebrosidase humana recombinante expressa em células vegetais

5 de setembro de 2018 atualizado por: Pfizer

Um estudo multicêntrico, aberto e de transição de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia da glucocerebrosidase humana recombinante expressa em células vegetais em pacientes com doença de Gaucher tratados com imiglucerase

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de transição para avaliar a segurança da taliglucerase alfa em 30 pacientes com doença de Gaucher que estão sendo tratados atualmente com terapia de reposição enzimática de imiglucerase (Cerezyme®).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de transição para avaliar a segurança da taliglucerase alfa em 30 pacientes com doença de Gaucher que estão atualmente sendo tratados com imiglucerase (Cerezyme®) ERT. Os pacientes elegíveis entrarão em um período de avaliação de estabilidade de 12 semanas para estabelecer a estabilidade de sua doença. Os pacientes com doença estável serão então trocados de seu tratamento com imiglucerase para receber infusões intravenosas (IV) de taliglucerase alfa a cada duas semanas para um total de 20 infusões IV. A dose de taliglucerase alfa será igual à dose anterior de imiglucerase de cada doente. As infusões serão administradas no local de investigação selecionado (clínica/hospital), centro de infusão ou em casa. No final do período de tratamento de 9 meses (20 consultas, 38 semanas), será oferecido aos pacientes elegíveis a inscrição em um estudo de extensão aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

31

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, 2 anos ou mais
  • Diagnóstico confirmado de doença de Gaucher pelo ensaio de atividade enzimática
  • Doença de Gaucher estável
  • Tratamento com imiglucerase (Cerezyme®) por pelo menos 2 anos e em regime de manutenção estável (dose e esquema inalterados, exceto em situação de escassez do medicamento) por pelo menos seis meses
  • Capaz de fornecer consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • Atualmente tomando outra droga experimental para qualquer condição
  • História de alergia a cenouras
  • História de alergia a antibióticos beta-lactâmicos
  • Reação prévia à infusão com suspeita de natureza alérgica a Cerezyme® ou Ceredase® ou recebendo pré-medicação para prevenir reações à infusão
  • Presença de infecção por HIV e/ou HBsAg e/ou hepatite C
  • Presença de anemia não resolvida por deficiência de ferro, ácido fólico ou vitamina B12
  • Presença de qualquer comorbidade significativa que possa confundir a interpretação da resposta clínica à taliglucerase alfa
  • Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na adesão do paciente aos requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Taliglucerase alfa
Tratamento aberto de taliglucerase alfa
Medicamento: Taliglucerase alfa
Infusão intravenosa a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • Célula vegetal expressa glicocerebrosidase recombinante (prGCD)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Hemoglobina
Prazo: A cada 3 meses desde a linha de base até o mês 9
A cada 3 meses desde a linha de base até o mês 9

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Contagem de plaquetas
Prazo: A cada 3 meses desde a linha de base até o mês 9
A cada 3 meses desde a linha de base até o mês 9
Volume Baço
Prazo: Linha de base e 9 meses
Volume do baço medido por ressonância magnética em mL
Linha de base e 9 meses
Volume do Fígado
Prazo: Linha de base e 9 meses
Volume do fígado medido por ressonância magnética
Linha de base e 9 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de julho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

10 de julho de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de setembro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PB-06-002

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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