Próba przejścia z imiglucerazy na rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę eksprymowaną w komórkach roślinnych
5 września 2018 zaktualizowane przez: Pfizer
Wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 3, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy eksprymowanej w komórkach roślinnych u pacjentów z chorobą Gauchera leczonych imiglucerazą
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie, mające na celu ocenę bezpieczeństwa taliglucerazy alfa u 30 pacjentów z chorobą Gauchera, którzy są obecnie leczeni enzymatyczną terapią zastępczą imiglucerazą (Cerezyme®).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie z zamianą, mające na celu ocenę bezpieczeństwa taliglucerazy alfa u 30 pacjentów z chorobą Gauchera, którzy są obecnie leczeni imiglucerazą (Cerezyme®) ERT.
Kwalifikujący się pacjenci przejdą 12-tygodniowy okres oceny stabilności w celu ustalenia stabilności ich choroby.
Pacjenci ze stabilną chorobą zostaną następnie przestawieni z leczenia imiglucerazą na dożylne wlewy taliglucerazy alfa co dwa tygodnie, łącznie 20 wlewów dożylnych.
Dawka taliglucerazy alfa będzie równa poprzedniej dawce imiglucerazy stosowanej przez każdego pacjenta.
Wlewy będą podawane w wybranym ośrodku badawczym (przychodnia/szpital), ośrodku infuzyjnym lub w domu.
Pod koniec 9-miesięcznego okresu leczenia (20 wizyt, 38 tygodni) kwalifikującym się pacjentom zostanie zaproponowane włączenie do otwartego badania przedłużającego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
31
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia
- Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Neurogenetics, NYU at Rivergate
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Samce i samice, 2 lata lub starsze
- Potwierdzona diagnoza choroby Gauchera za pomocą testu aktywności enzymatycznej
- Stabilna choroba Gauchera
- Leczenie imiglucerazą (Cerezyme®) przez co najmniej 2 lata i na stałym schemacie podtrzymującym (dawka i schemat niezmieniony, z wyjątkiem sytuacji niedoboru leku) przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy
- Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie biorę inny eksperymentalny lek na każdy stan
- Historia alergii na marchew
- Historia alergii na antybiotyki beta-laktamowe
- Wcześniejsza reakcja na infuzję podejrzewana o alergię na Cerezyme® lub Ceredase® lub otrzymywanie premedykacji w celu zapobiegania reakcjom na infuzję
- Obecność wirusa HIV i/lub HBsAg i/lub wirusowego zapalenia wątroby typu C
- Obecność nierozwiązanej niedokrwistości spowodowanej niedoborem żelaza, kwasu foliowego lub witaminy B12
- Obecność jakiejkolwiek istotnej choroby współistniejącej, która mogłaby zakłócić interpretację odpowiedzi klinicznej na taliglucerazę alfa
- Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Taligluceraza alfa
Otwarte leczenie taliglucerazą alfa
|
Wlew dożylny co 2 tygodnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Hemoglobina
Ramy czasowe: Co 3 miesiące od wartości początkowej do miesiąca 9
|
Co 3 miesiące od wartości początkowej do miesiąca 9
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Co 3 miesiące od wartości początkowej do miesiąca 9
|
Co 3 miesiące od wartości początkowej do miesiąca 9
|
|
|
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 9 miesięcy
|
Objętość śledziony mierzona metodą MRI w ml
|
Wartość bazowa i 9 miesięcy
|
|
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 9 miesięcy
|
Objętość wątroby mierzona metodą MRI
|
Wartość bazowa i 9 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 lipca 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 lipca 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 lipca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 października 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 września 2018
Ostatnia weryfikacja
1 września 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Gauchera
Inne numery identyfikacyjne badania
- PB-06-002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .