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Umstellungsversuch von Imiglucerase auf Pflanzenzellen-exprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase

5. September 2018 aktualisiert von: Pfizer

Eine multizentrische, offene Phase-3-Switchover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von in Pflanzenzellen exprimierter rekombinanter humaner Glucocerebrosidase bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die mit Imiglucerase behandelt wurden

Dies ist eine multizentrische, offene Umstellungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Taliglucerase alfa bei 30 Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit einer Enzymersatztherapie mit Imiglucerase (Cerezyme®) behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Umstellungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Taliglucerase alfa bei 30 Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit Imiglucerase (Cerezyme®) ERT behandelt werden. Berechtigte Patienten werden in einen 12-wöchigen Stabilitätsbewertungszeitraum eintreten, um die Stabilität ihrer Krankheit festzustellen. Patienten mit stabilem Krankheitsverlauf werden dann von ihrer Imiglucerase-Behandlung auf intravenöse (IV) Infusionen von Taliglucerase alfa alle zwei Wochen für insgesamt 20 IV-Infusionen umgestellt. Die Dosis von Taliglucerase alfa entspricht der vorherigen Imiglucerase-Dosis jedes Patienten. Die Infusionen werden am ausgewählten Untersuchungsort (Klinik/Krankenhaus), Infusionszentrum oder zu Hause verabreicht. Am Ende des 9-monatigen Behandlungszeitraums (20 Besuche, 38 Wochen) wird geeigneten Patienten die Aufnahme in eine offene Verlängerungsstudie angeboten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männchen und Weibchen ab 2 Jahren
  • Bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit durch den enzymatischen Aktivitätstest
  • Stabile Gaucher-Krankheit
  • Behandlung mit Imiglucerase (Cerezyme®) für mindestens 2 Jahre und mit einer stabilen Erhaltungstherapie (Dosis und Behandlungsschema unverändert, außer bei Arzneimittelknappheit) für mindestens die letzten sechs Monate
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit nehme ich ein anderes experimentelles Medikament für irgendeinen Zustand
  • Geschichte der Allergie gegen Karotten
  • Vorgeschichte einer Allergie gegen Beta-Lactam-Antibiotika
  • Frühere Infusionsreaktion mit Verdacht auf allergische Natur gegen Cerezyme® oder Ceredase® oder Erhalt einer Prämedikation zur Vorbeugung von Infusionsreaktionen
  • Vorhandensein einer HIV- und/oder HBsAg- und/oder Hepatitis-C-Infektion
  • Vorhandensein einer ungelösten Anämie aufgrund von Eisen-, Folsäure- oder Vitamin-B12-Mangel
  • Vorhandensein einer signifikanten Komorbidität, die die Interpretation des klinischen Ansprechens auf Taliglucerase alfa verfälschen könnte
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Taliglucerase alfa
Offene Behandlung mit Taliglucerase alfa
Arzneimittel: Taliglucerase alfa
Intravenöse Infusion alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • In Pflanzenzellen exprimierte rekombinante Glucocerebrosidase (prGCD)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Hämoglobin
Zeitfenster: Alle 3 Monate von Baseline bis Monat 9
Alle 3 Monate von Baseline bis Monat 9

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Alle 3 Monate von Baseline bis Monat 9
Alle 3 Monate von Baseline bis Monat 9
Milzvolumen
Zeitfenster: Baseline und 9 Monate
Durch MRT gemessenes Milzvolumen in ml
Baseline und 9 Monate
Lebervolumen
Zeitfenster: Baseline und 9 Monate
Lebervolumen gemessen durch MRT
Baseline und 9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juli 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Juli 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-06-002

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