Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Overgangsforsøg fra imiglucerase til plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase

5. september 2018 opdateret af: Pfizer

Et fase 3 multicenter, åbent, omskiftningsforsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase hos patienter med Gauchers sygdom behandlet med imiglucerase

Dette er et multicenter, åbent omskiftningsforsøg til vurdering af sikkerheden af ​​taliglucerase alfa hos 30 patienter med Gauchers sygdom, som i øjeblikket behandles med imiglucerase (Cerezyme®) enzymerstatningsterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent multicenterforsøg med henblik på at vurdere sikkerheden af ​​taliglucerase alfa hos 30 patienter med Gauchers sygdom, som i øjeblikket behandles med imiglucerase (Cerezyme®) ERT. Kvalificerede patienter vil gå ind i en 12-ugers stabilitetsevalueringsperiode for at fastslå stabiliteten af ​​deres sygdom. Patienter med stabil sygdom vil derefter blive skiftet fra deres imiglucerasebehandling til at modtage intravenøse (IV) infusioner af taliglucerase alfa hver anden uge i i alt 20 IV infusioner. Dosis af taliglucerase alfa vil være lig med hver patients tidligere imiglucerasedosis. Infusionerne vil blive administreret på det valgte undersøgelsessted (klinik/hospital), infusionscenter eller derhjemme. Ved afslutningen af ​​den 9-måneders behandlingsperiode (20 besøg, 38 uger) vil kvalificerede patienter blive tilbudt optagelse i et åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder, 2 år eller ældre
  • Bekræftet diagnose af Gauchers sygdom ved den enzymatiske aktivitetsanalyse
  • Stabil Gauchers sygdom
  • Behandling med imiglucerase (Cerezyme®) i mindst 2 år og på et stabilt vedligeholdelsesregime (dosis og regime uændret, bortset fra situationen med medicinmangel) i mindst de sidste seks måneder
  • Kan give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet eksperimentelt lægemiddel til enhver tilstand
  • Historie med allergi over for gulerødder
  • Anamnese med allergi over for beta-lactam-antibiotika
  • Tidligere infusionsreaktion, der mistænkes for at være allergisk over for Cerezyme® eller Ceredase® eller modtagelse af præmedicinering for at forhindre infusionsreaktioner
  • Tilstedeværelse af HIV og/eller HBsAg og/eller hepatitis C-infektion
  • Tilstedeværelse af uløst anæmi på grund af jern-, folinsyre- eller vitamin B12-mangel
  • Tilstedeværelse af enhver signifikant komorbiditet, der kan forvirre fortolkningen af ​​det kliniske respons på taliglucerase alfa
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter investigatorens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Taliglucerase alfa
Åben etiket taliglucerase alfa behandling
Medicin: Taliglucerase alfa
Intravenøs infusion hver 2. uge
Andre navne:
  • Plantecelle udtrykt rekombinant glucocerebrosidase (prGCD)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hæmoglobin
Tidsramme: Hver 3. måned fra baseline til 9. måned
Hver 3. måned fra baseline til 9. måned

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladeantal
Tidsramme: Hver 3. måned fra baseline til 9. måned
Hver 3. måned fra baseline til 9. måned
Miltvolumen
Tidsramme: Baseline og 9 måneder
Miltvolumen målt ved MRI i ml
Baseline og 9 måneder
Levervolumen
Tidsramme: Baseline og 9 måneder
Levervolumen målt ved MR
Baseline og 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2008

Først opslået (Skøn)

10. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-06-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner