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Ensayo de cambio de imiglucerasa a glucocerebrosidasa humana recombinante expresada en células vegetales

5 de septiembre de 2018 actualizado por: Pfizer

Un ensayo de cambio abierto, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia de la glucocerebrosidasa humana recombinante expresada en células vegetales en pacientes con enfermedad de Gaucher tratados con imiglucerasa

Este es un ensayo multicéntrico, abierto y de cambio para evaluar la seguridad de la taliglucerasa alfa en 30 pacientes con la enfermedad de Gaucher que actualmente están siendo tratados con terapia de reemplazo de la enzima imiglucerasa (Cerezyme®).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo multicéntrico, abierto y de cambio para evaluar la seguridad de la taliglucerasa alfa en 30 pacientes con enfermedad de Gaucher que actualmente están siendo tratados con ERT de imiglucerasa (Cerezyme®). Los pacientes elegibles entrarán en un período de evaluación de estabilidad de 12 semanas para establecer la estabilidad de su enfermedad. A los pacientes con enfermedad estable se les cambiará el tratamiento con imiglucerasa para recibir infusiones intravenosas (IV) de taliglucerasa alfa cada dos semanas hasta un total de 20 infusiones IV. La dosis de taliglucerasa alfa será igual a la dosis previa de imiglucerasa de cada paciente. Las infusiones se administrarán en el sitio de investigación seleccionado (clínica/hospital), centro de infusión o en el hogar. Al final del período de tratamiento de 9 meses (20 visitas, 38 semanas), a los pacientes elegibles se les ofrecerá la inscripción en un estudio de extensión de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • España
      • Zaragoza, España, 50009
        • Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres, a partir de 2 años
  • Diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gaucher por el ensayo de actividad enzimática
  • Enfermedad de Gaucher estable
  • Tratamiento con imiglucerasa (Cerezyme®) durante al menos 2 años y en régimen de mantenimiento estable (dosis y régimen sin cambios, salvo situación de desabastecimiento del fármaco) durante al menos los últimos 6 meses
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Actualmente tomando otro fármaco experimental para cualquier condición.
  • Historia de alergia a las zanahorias.
  • Antecedentes de alergia a antibióticos betalactámicos.
  • Reacción previa a la infusión sospechosa de ser de naturaleza alérgica a Cerezyme® o Ceredase® o recibir premedicación para prevenir reacciones a la infusión
  • Presencia de infección por VIH y/o HBsAg y/o hepatitis C
  • Presencia de anemia no resuelta por déficit de hierro, ácido fólico o vitamina B12
  • Presencia de cualquier comorbilidad significativa que pudiera confundir la interpretación de la respuesta clínica a la taliglucerasa alfa
  • Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, podría interferir con el cumplimiento del paciente con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Taliglucerasa alfa
Tratamiento abierto con taliglucerasa alfa
Droga: Taliglucerasa alfa
Infusión intravenosa cada 2 semanas
Otros nombres:
  • Glucocerebrosidasa recombinante expresada en células vegetales (prGCD)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Hemoglobina
Periodo de tiempo: Cada 3 meses desde el inicio hasta el mes 9
Cada 3 meses desde el inicio hasta el mes 9

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Cada 3 meses desde el inicio hasta el mes 9
Cada 3 meses desde el inicio hasta el mes 9
Volumen del bazo
Periodo de tiempo: Línea base y 9 meses
Volumen del bazo medido por resonancia magnética en ml
Línea base y 9 meses
Volumen hepático
Periodo de tiempo: Línea base y 9 meses
Volumen hepático medido por resonancia magnética
Línea base y 9 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de julio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de julio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2018

Última verificación

1 de septiembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PB-06-002

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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