Siirtyminen imigluseraasista kasvisoluissa ilmennettyyn rekombinantti ihmisen glukoserebrosidaasiin
keskiviikko 5. syyskuuta 2018 päivittänyt: Pfizer
Vaiheen 3 monikeskus, avoin, siirtymäkoe kasvisoluissa ilmennetyn rekombinantin ihmisen glukoserebrosidaasin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Gaucherin tauti ja joita hoidetaan imigluseraasilla
Tämä on monikeskus, avoin vaihtotutkimus, jolla arvioidaan taligluseraasi alfan turvallisuutta 30 Gaucherin tautia sairastavalla potilaalla, joita hoidetaan parhaillaan imigluseraasi (Cerezyme®) -entsyymikorvaushoidolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin vaihtotutkimus, jolla arvioidaan taligluseraasi alfan turvallisuutta 30 Gaucherin tautia sairastavalla potilaalla, joita hoidetaan tällä hetkellä imigluseraasi (Cerezyme®) ERT:llä.
Tukikelpoiset potilaat aloittavat 12 viikon stabiilisuuden arviointijakson sairautensa stabiilisuuden varmistamiseksi.
Potilaat, joilla on vakaa sairaus, siirretään sitten imigluseraasihoidosta ja saavat taligluseraasi alfaa suonensisäisinä (IV) infuusioina kahden viikon välein yhteensä 20 laskimonsisäistä infuusiota varten.
Taligluseraasialfa-annos on sama kuin kunkin potilaan aiempi imigluseraasiannos.
Infuusiot annetaan valitussa tutkimuspaikassa (klinikka/sairaala), infuusiokeskuksessa tai kotona.
9 kuukauden hoitojakson (20 käyntiä, 38 viikkoa) lopussa ehdot täyttäville potilaille tarjotaan ilmoittautumista avoimeen jatkotutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
31
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia
- Bone Marrow Transplant Service, The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Sala de Hematologia, Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Israel
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Lysosomal Disorders Service, Addenbrookes Hospital NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Neurogenetics, NYU at Rivergate
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Urokset ja naaraat, vähintään 2 vuotta
- Vahvistettu Gaucherin taudin diagnoosi entsymaattisen aktiivisuuden määrityksellä
- Stabiili Gaucherin tauti
- Hoito imigluseraasilla (Cerezyme®) vähintään 2 vuoden ajan ja vakaa ylläpito-ohjelma (annos ja hoito ennallaan, lukuun ottamatta lääkepulatilannetta) vähintään viimeisen kuuden kuukauden ajan
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tällä hetkellä käytän toista kokeellista lääkettä mihin tahansa sairauteen
- Porkkanoiden allergiahistoria
- Aiemmat allergiat beetalaktaamiantibiooteille
- Aiempi infuusioreaktio, jonka epäillään olevan allerginen Cerezyme®- tai Ceredase®-valmisteelle tai saanut esilääkitystä infuusioreaktioiden estämiseksi
- HIV- ja/tai HBsAg- ja/tai hepatiitti C -infektio
- Raudan, foolihapon tai B12-vitamiinin puutteesta johtuva ratkaisematon anemia
- Merkittävän samanaikaisen sairauden esiintyminen, joka voisi sekoittaa taligluseraasi alfan kliinisen vasteen tulkintaa
- Mikä tahansa lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymiseen liittyvä tai psykologinen tila, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Taligluseraasi alfa
Avoin taligluseraasi alfa -hoito
|
Laskimonsisäinen infuusio 2 viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein lähtötilanteesta 9. kuukauteen
|
3 kuukauden välein lähtötilanteesta 9. kuukauteen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutalemäärä
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein lähtötilanteesta 9. kuukauteen
|
3 kuukauden välein lähtötilanteesta 9. kuukauteen
|
|
|
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: Perustaso ja 9 kuukautta
|
MRI:llä mitattu pernan tilavuus ml
|
Perustaso ja 9 kuukautta
|
|
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: Perustaso ja 9 kuukautta
|
MRI:llä mitattu maksan tilavuus
|
Perustaso ja 9 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. joulukuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. heinäkuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. heinäkuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. heinäkuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. lokakuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. syyskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. syyskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- PB-06-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .