血液細胞の遺伝病に対する非血縁造血幹細胞移植（HSCT）

包含基準:

• 血液細胞の致死的または亜致死的な遺伝病で、完全に組織適合性のある同胞または他の家族のドナーがいない
• このプロトコルの候補となる遺伝性疾患には、同種 HSCT の恩恵を受けることが示されている疾患が含まれます: 赤血球欠損、白血球欠損/一次免疫欠損、血小板欠損、代謝/貯蔵障害、幹細胞欠損。
• 腎臓：クレアチニンクリアランスまたは糸球体濾過率（GFR）≧50ml/分/1.73m2 そして透析を必要としません。
• 肺: FEV1、FVC、および DLCO (ヘモグロビン補正) ≥ 50% 予測。 肺機能検査を実施できない場合、室内空気中の O2 飽和度が 92% 以上。
• 心臓: 安静時の左心室駆出率は 40% 以上、または短縮率 26% 以上でなければなりません
• 肝臓：ビリルビンが正常上限の3倍以下（ULN）、ALTおよびASTが年齢の5倍以下（ギルバート症候群による孤立性高ビリルビン血症を除く）。
• 患者は0～21歳です。
• 疾患固有の選択基準 (プロトコルごとに該当する場合)。

除外基準:

• 受信者は、一般的な除外基準、および該当する場合は疾患固有の除外基準を持ってはなりません。
• 組織適合性同胞を有する患者
• 条件付けレジメンを含む移植手順に耐える能力を排除する末端臓器不全。
• クレアチニンクリアランスまたはGFR < 50 ml/分/1.73m2 または透析を必要とする腎不全。
• うっ血性心不全を引き起こす先天性心疾患。
• 重度の残存CNS疾患/機能障害[(片麻痺のみを除く) 昏睡または難治性発作]
• 換気不全
• 生存に悪影響を及ぼす主要な先天異常。 中枢神経系の奇形
• Lansky スコア < 40% または Karnofsky スコア < 60%
• HIV血清陽性
• ファンコニー貧血、重症複合免疫不全症（SCID）の診断
• 妊娠検査薬陽性（出産期の女性患者）
• コントロールされていない細菌、ウイルス、または真菌感染症（現在薬を服用しているが、臨床症状が進行している）
• 疾患固有の除外基準 (プロトコルごとに該当する場合)。