Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja niepowiązanych hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w przypadku chorób genetycznych komórek krwi

21 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Hisham Abdel-Azim, Children's Hospital Los Angeles

Faza I/II Badanie Transplantacji Hematopoetycznych Komórek Macierzystych (HSCT) u dzieci z genetyczną chorobą komórek krwi bez rodzeństwa dawcy dopasowanego pod względem HLA

Jest to badanie kliniczne przeszczepu szpiku kostnego dla pacjentów z rozpoznaniem genetycznej choroby krwinek, którzy nie mają rodzeństwa dawcy dopasowanego pod względem HLA. Do genetycznych chorób krwinek należą: Wady krwinek czerwonych, np. hemoglobinopatie (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa i talasemia), niedokrwistość Blackfana-Diamonda i wrodzone lub przewlekłe niedokrwistości hemolityczne; Defekty białych krwinek/niedobory odporności, np. przewlekła choroba ziarniniakowa, zespół Wiskotta-Aldricha, osteopetroza, zespół Kostmanna (neutropenia wrodzona), dziedziczna limfohistiocytoza (HLH); defekty płytek krwi, np. wrodzona trombocytopenia amegakariocytowa; Zaburzenia metaboliczne/przechowywania np. leukodystrofie, mukopolisacharydozy, takie jak choroba Hurlera; defekty komórek macierzystych, np. agenezja siateczkowa, wśród wielu innych rzadkich podobnych stanów.

Badany plan leczenia wykorzystuje nowy schemat leczenia transplantacyjnego, którego celem jest próba zmniejszenia ostrej toksyczności i powikłań związanych ze standardowymi planami leczenia oraz poprawa wyników

Komórki macierzyste krwi będą pochodzić od niespokrewnionego dawcy lub niespokrewnionej krwi pępowinowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pilotażowe badanie kliniczne transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z rozpoznaniem genetycznej choroby komórek krwi, u których nie ma rodzeństwa dawcy dopasowanego pod względem HLA. Komórki macierzyste będą pochodzić od 1) dopasowanego niespokrewnionego dawcy (MUD) lub 2) niespokrewnionej krwi pępowinowej (UCB). Pacjenci otrzymają nowy schemat kondycjonowania z busulfanem, cytoksanem i fludarabiną (Bu/Cy/Flu) oraz alemtuzumabem (Campath 1H) dla biorców MUD lub króliczą globuliną antytymocytarną (rATG) dla biorców niespokrewnionego UCB przed przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

Przypuszcza się, że zmniejszone dawki Cytoxanu zmniejszą ostrą toksyczność związaną ze standardowymi chemioterapiami Busulfanem i Cytoxanem (tj. sinusoidalny zespół obturacyjny (SOS), krwotoczne zapalenie pęcherza moczowego i zapalenie błony śluzowej). A dodanie fludarabiny do schematu kondycjonowania z mieloablacyjnymi dawkami busulfanu i zmniejszonymi dawkami cytoxanu przed HSCT pokona barierę wszczepienia, jaką stanowi nienaruszony układ odpornościowy, co obserwuje się u pacjentów z chorobą genetyczną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children Hospital Los Angeles

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Śmiertelna lub subletalna choroba genetyczna komórek krwi, u których brakuje w pełni zgodnego histologicznie rodzeństwa lub innego dawcy rodzinnego
  • Choroby genetyczne, które byłyby kandydatami do tego protokołu, obejmują te, w przypadku których wykazano korzyści z allogenicznego HSCT: defekty krwinek czerwonych, defekty leukocytów/pierwotne niedobory odporności, defekty płytek krwi, zaburzenia metaboliczne/przechowywania i defekty komórek macierzystych.
  • Nerki: klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) ≥50 ml/min/1,73 m2 i nie wymaga dializy.
  • Płuc: FEV1, FVC i DLCO (z uwzględnieniem hemoglobiny) ≥ 50% wartości należnej. jeśli nie można wykonać badań czynnościowych płuc, wówczas wysycenie O2 ≥ 92% w powietrzu pokojowym.
  • Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory w spoczynku musi wynosić ≥ 40% lub frakcja skrócenia ≥ 26%
  • Wątroba: Bilirubina ≤3x górna granica normy (GGN) oraz ALT i AST ≤5x dla wieku (z wyjątkiem izolowanej hiperbilirubinemii spowodowanej zespołem Gilberta).
  • Pacjenci będą w wieku 0-21 lat.
  • Kryteria włączenia specyficzne dla choroby (zgodnie z protokołem).

Kryteria wyłączenia:

  • Biorcy nie powinni spełniać żadnych ogólnych kryteriów wykluczenia ani kryteriów wykluczenia związanych z chorobą, jeśli ma to zastosowanie.
  • Pacjent ze zgodnym histologicznie rodzeństwem
  • Niewydolność narządu końcowego, która uniemożliwia tolerowanie procedury przeszczepu, w tym schematu kondycjonowania.
  • Klirens kreatyniny lub GFR < 50 ml/min/1,73 m2 lub niewydolność nerek wymagająca dializy.
  • Wrodzona wada serca prowadząca do zastoinowej niewydolności serca.
  • Ciężka resztkowa choroba/upośledzenie OUN [(inne niż sama hemiplegia) np. śpiączka lub nieuleczalne drgawki]
  • Awaria wentylacji
  • Poważne wady wrodzone, które niekorzystnie wpływają na przeżycie, np. Wady OUN
  • Wynik Lansky'ego < 40% lub wynik Karnofsky'ego < 60%
  • seropozytywność HIV
  • Rozpoznanie niedokrwistości Fanconiego, ciężki złożony niedobór odporności (SCID)
  • Pozytywny wynik testu ciążowego (dla pacjentek w okresie rozrodczym)
  • Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze (obecnie przyjmowane leki, ale objawy kliniczne postępują)
  • Kryteria wykluczenia specyficzne dla choroby (zgodnie z protokołem).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Niespokrewniony dawca
Procedura: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
schemat kondycjonowania przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w zależności od źródła przeszczepu
EKSPERYMENTALNY: 2
Krwi pępowinowej
Procedura: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
schemat kondycjonowania przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w zależności od źródła przeszczepu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
wszczepienie
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
toksyczności
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
rekonstytucja immunologiczna
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
przeżycie całkowite i wolne od zdarzeń
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Śledczy

  • Główny śledczy: Hisham Abdel-Azim, MD, Childrens Hospital Los Angeles, University of Southern California

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 sierpnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

23 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCI #07-00119
  • CHLA-#07-00119

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj