Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Epäliittymätön hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) verisolujen geneettisiin sairauksiin

tiistai 21. kesäkuuta 2016 päivittänyt: Hisham Abdel-Azim, Children's Hospital Los Angeles

Vaiheen I/II koe hematopoieettisten kantasolujen siirrosta (HSCT) lapsille, joilla on geneettinen verisolusairaus ilman HLA-vastaavaa sisarusluovuttajaa

Tämä on kliininen tutkimus luuytimensiirrosta potilaille, joilla on diagnosoitu geneettinen verisolusairaus, jolla ei ole HLA-vastaavaa sisarusluovuttajaa. Verisolujen geneettisiä sairauksia ovat: Punasolujen viat esim. hemoglobinopatiat (sirppisolusairaus ja talassemia), Blackfan-Diamond anemia ja synnynnäiset tai krooniset hemolyyttiset anemiat; Valkosoluvauriot/immuunipuutokset esim. krooninen granulomatoottinen sairaus, Wiskott-Aldrichin oireyhtymä, osteopetroosi, Kostmannin oireyhtymä (synnynnäinen neutropenia), perinnöllinen lymfohistiosytoosi (HLH); Verihiutalevauriot, esim. synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia; Aineenvaihdunta/varastointihäiriöt esim. leukodystrofiat, mukopolysakkaridoosit, kuten Hurlerin tauti; kantasoluvauriot, esim. retikulaarinen ageneesi, monien muiden harvinaisten vastaavien sairauksien joukossa.

Tutkimushoitosuunnitelmassa käytetään uutta elinsiirtohoito-ohjelmaa, jonka tavoitteena on vähentää tavanomaisiin hoitosuunnitelmiin liittyviä akuutteja toksisuuksia ja komplikaatioita sekä parantaa lopputulosta.

Veren kantasolut ovat peräisin joko etuyhteydettömästä luovuttajasta tai napanuoraverestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on hematopoieettisten kantasolujen siirron kliininen pilottikoe potilaille, joilla on diagnosoitu geneettinen verisolusairaus, jolla ei ole HLA-vastaavaa sisarusluovuttajaa. Kantasolut saadaan 1) vastaavasta riippumattomasta luovuttajasta (MUD) tai 2) ei-sukuisesta napanuoraverestä (UCB). Potilaat saavat uuden hoito-ohjelman busulfaanilla, sytoksaanilla ja fludarabiinilla (Bu/Cy/Flu) ja joko alemtutsumabilla (Campath 1H) MUD:n tai kanin antitymosyyttiglobuliinin (rATG) saajille ennen hematopoieettisten kantasolujen siirtoa. (HSCT).

Oletuksena on, että pienemmät Cytoxan-annokset vähentävät Busulfaanin ja Cytoxanin tavanomaisiin kemoterapioihin liittyviä akuutteja toksisuuksia (ts. sinusoidaalinen obstruktiivinen oireyhtymä (SOS), hemorraginen kystiitti ja mukosiitti). Ja fludarabiinin lisääminen hoito-ohjelmaan, jossa on myeloablatiivisia busulfaaniannoksia ja pienempiä Cytoxan-annoksia ennen HSCT:tä, voitetaan ehjän immuunijärjestelmän aiheuttaman siirtoesteen, joka näkyy potilailla, joilla on geneettinen sairaus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children Hospital Los Angeles

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Verisolujen tappava tai subletaali geneettinen sairaus, jolta puuttuu täysin histoyhteensopiva sisarus tai muu perheen luovuttaja
  • Geneettiset sairaudet, jotka soveltuisivat tähän protokollaan, sisältävät ne, joiden on osoitettu hyötyvän allogeenisesta HSCT:stä: punasoluvauriot, leukosyyttivauriot/ primaariset immuunipuutokset, verihiutalevauriot, aineenvaihdunta-/varastointihäiriöt ja kantasoluvauriot.
  • Munuaiset: kreatiniinipuhdistuma tai glomerulussuodatusnopeus (GFR) ≥50 ml/min/1,73 m2 eikä vaadi dialyysihoitoa.
  • Keuhko: FEV1, FVC ja DLCO (korjattu hemoglobiinilla) ≥ 50 % ennustettu. jos ei voida suorittaa keuhkojen toimintakokeita, O2-saturaatio ≥ 92 % huoneilmassa.
  • Sydän: Lepotilassa vasemman kammion ejektiofraktion on oltava ≥ 40 % tai lyhenevän fraktion ≥ 26 %
  • Maksa: Bilirubiini ≤ 3x normaalin yläraja (ULN) ja ALAT ja ASAT ≤ 5x iän mukaan (lukuun ottamatta Gilbertin oireyhtymästä johtuvaa eristettyä hyperbilirubinemiaa).
  • Potilaat ovat 0-21-vuotiaita.
  • Tautikohtaiset sisällyttämiskriteerit (protokollan mukaan).

Poissulkemiskriteerit:

  • Vastaanottajilla ei pitäisi olla mitään yleisiä poissulkemiskriteereitä tai tautikohtaisia ​​poissulkemiskriteereitä soveltuvin osin.
  • Potilas, jolla on histoyhteensopiva sisarus
  • Loppuelimen vajaatoiminta, joka estää kyvyn sietää elinsiirtoa, mukaan lukien hoito-ohjelma.
  • Kreatiniinipuhdistuma tai GFR < 50 ml/min/1,73 m2 tai dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta.
  • Synnynnäinen sydänsairaus, joka johtaa sydämen vajaatoimintaan.
  • Vaikea jäljellä oleva keskushermostosairaus/vajaus [(muu kuin pelkkä hemiplegia) esim. kooma tai vaikeaselkoiset kohtaukset]
  • Tuuletushäiriö
  • Suuret synnynnäiset epämuodostumat, jotka vaikuttavat haitallisesti eloonjäämiseen, esim. Keskushermoston epämuodostumat
  • Lanskyn pistemäärä < 40 % tai Karnofskyn pistemäärä < 60 %
  • HIV-seropositiivisuus
  • Fanconin anemian diagnoosi, vaikea yhdistetty immuunikato (SCID)
  • Positiivinen raskaustesti (naispotilaille raskauden aikana)
  • Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot (käytetään parhaillaan lääkitystä, mutta kliiniset oireet edistyvät)
  • Tautikohtaiset poissulkemiskriteerit (protokollan mukaan).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1
Etuyhteydetön luovuttaja
Menettely: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
hematopoieettisen kantasolusiirron hoito-ohjelma siirteen lähteestä riippuen
KOKEELLISTA: 2
Napanuoraverta
Menettely: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
hematopoieettisen kantasolusiirron hoito-ohjelma siirteen lähteestä riippuen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
juurruttaminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
myrkyllisyydet
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta
vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta
immuunijärjestelmän palauttaminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta
kokonais- ja tapahtumavapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Los Angeles

Tutkijat

  • Päätutkija: Hisham Abdel-Azim, MD, Childrens Hospital Los Angeles, University of Southern California

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. elokuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. elokuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 8. elokuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 23. kesäkuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCI #07-00119
  • CHLA-#07-00119

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa