Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неродственная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) при генетических заболеваниях клеток крови

21 июня 2016 г. обновлено: Hisham Abdel-Azim, Children's Hospital Los Angeles

Фаза I / II испытания трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для детей с генетическим заболеванием клеток крови без HLA-совместимого родственного донора

Это клиническое испытание трансплантации костного мозга для пациентов с диагнозом генетического заболевания клеток крови, у которых нет HLA-совместимого родственного донора. Генетические заболевания клеток крови включают: Дефекты эритроцитов, например. гемоглобинопатии (серповидно-клеточная анемия и талассемия), анемия Блэкфана-Даймонда и врожденные или хронические гемолитические анемии; Дефекты лейкоцитов / иммунодефициты, например. хроническая гранулематозная болезнь, синдром Вискотта-Олдрича, остеопетроз, синдром Костманна (врожденная нейтропения), наследственный лимфогистиоцитоз (ГЛГ); Дефекты тромбоцитов, например, врожденная амегакариоцитарная тромбоцитопения; Нарушения обмена веществ/накопления лейкодистрофии, мукополисахаридозы, такие как болезнь Гурлера; дефекты стволовых клеток, например ретикулярная агенезия, среди многих других редких подобных состояний.

В плане исследуемого лечения используется новая схема лечения трансплантата, целью которой является снижение острой токсичности и осложнений, связанных со стандартными планами лечения, и улучшение результатов.

Стволовые клетки крови будут получены либо от неродственного донора, либо от неродственной пуповинной крови.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это пилотное клиническое испытание трансплантации гемопоэтических стволовых клеток для пациентов с диагнозом генетического заболевания клеток крови, у которых нет HLA-совместимого родственного донора. Стволовые клетки будут получены от 1) совместимого неродственного донора (MUD) или 2) неродственной пуповинной крови (UCB). Пациенты получат новый режим кондиционирования с бусульфаном, цитоксаном и флударабином (Bu/Cy/Flu) и либо алемтузумабом (Campath 1H) для реципиентов MUD, либо кроличьим антитимоцитарным глобулином (rATG) для реципиентов неродственных UCB перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток. (ТГСК).

Предполагается, что уменьшенные дозы цитоксана уменьшат острую токсичность, связанную со стандартной химиотерапией бусульфаном и цитоксаном (т.е. синусоидальный обструктивный синдром (СОС), геморрагический цистит и мукозит). А добавление флударабина к режиму кондиционирования с миелоаблативными дозами бусульфана и сниженными дозами цитоксана перед ТГСК позволит преодолеть барьер приживления, создаваемый интактной иммунной системой, который наблюдается у пациентов с генетическим заболеванием.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 21 год (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Летальное или сублетальное генетическое заболевание клеток крови при отсутствии полностью гистосовместимого брата, сестры или другого семейного донора
  • Генетические заболевания, которые могут быть кандидатами для этого протокола, включают те, которые, как было показано, выигрывают от аллогенной ТГСК: дефекты эритроцитов, дефекты лейкоцитов/первичный иммунодефицит, дефекты тромбоцитов, метаболические нарушения/нарушения хранения и дефекты стволовых клеток.
  • Почки: клиренс креатинина или скорость клубочковой фильтрации (СКФ) ≥50 мл/мин/1,73 м2 и не требующие диализа.
  • Легочные: ОФВ1, ФЖЕЛ и DLCO (с поправкой на гемоглобин) ≥ 50% от должного. если невозможно выполнить тесты функции легких, то сатурация O2 ≥ 92% в комнатном воздухе.
  • Сердечная: фракция выброса левого желудочка в покое должна быть ≥ 40% или фракция укорочения ≥ 26%.
  • Печень: билирубин ≤3х верхней границы нормы (ВГН) и АЛТ и АСТ ≤5х по возрасту (за исключением изолированной гипербилирубинемии из-за синдрома Жильбера).
  • Пациенты будут в возрасте от 0 до 21 года.
  • Критерии включения по конкретному заболеванию (в соответствии с протоколом).

Критерий исключения:

  • У реципиентов не должно быть каких-либо общих критериев исключения и критериев исключения по конкретному заболеванию, когда это применимо.
  • Пациент с гистосовместимым братом или сестрой
  • Отказ органов-мишеней, препятствующий переносимости процедуры трансплантации, включая режим кондиционирования.
  • Клиренс креатинина или СКФ < 50 мл/мин/1,73 м2 или почечная недостаточность, требующая диализа.
  • Врожденный порок сердца, приводящий к застойной сердечной недостаточности.
  • Тяжелое остаточное заболевание/нарушение ЦНС [(кроме только гемиплегии) ​​например. кома или некупируемые судороги]
  • Вентиляционная недостаточность
  • Основные врожденные аномалии, отрицательно влияющие на выживаемость, напр. пороки развития ЦНС
  • Оценка Лански < 40% или оценка Карновски < 60%
  • ВИЧ-серопозитивность
  • Диагностика анемии Фанкони, тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД)
  • Положительный тест на беременность (для пациенток в детородном периоде)
  • Неконтролируемые бактериальные, вирусные или грибковые инфекции (в настоящее время принимает лекарства, но клинические симптомы прогрессируют)
  • Критерии исключения по конкретному заболеванию (в соответствии с протоколом).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1
Неродственный донор
Процедура: Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
режим кондиционирования трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в зависимости от источника трансплантата
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 2
Пуповинная кровь
Процедура: Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
режим кондиционирования трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в зависимости от источника трансплантата

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
приживление
Временное ограничение: 1 год
1 год
токсичность
Временное ограничение: 3 года
3 года
неблагоприятные события
Временное ограничение: 3 года
3 года
восстановление иммунитета
Временное ограничение: 3 года
3 года
общая и бессобытийная выживаемость
Временное ограничение: 3 года
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital Los Angeles

Следователи

  • Главный следователь: Hisham Abdel-Azim, MD, Childrens Hospital Los Angeles, University of Southern California

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 августа 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

8 августа 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

23 июня 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 июня 2016 г.

Последняя проверка

1 июня 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CCI #07-00119
  • CHLA-#07-00119

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malta

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться