혈액 세포의 유전 질환에 대한 비혈연 조혈모세포 이식(HSCT)

포함 기준:

• 완전히 조직적합성이 있는 형제자매 또는 다른 가족 기증자가 없는 혈액 세포의 치명적이거나 준치사적인 유전 질환
• 이 프로토콜의 후보가 될 유전 질환에는 적혈구 결함, 백혈구 결함/일차 면역 결핍, 혈소판 결함, 대사/저장 장애 및 줄기 세포 결함과 같은 동종이계 조혈모세포이식에서 혜택을 받는 것으로 나타난 질병이 포함됩니다.
• 신장: 크레아티닌 청소율 또는 사구체 여과율(GFR) ≥50 ml/min/1.73m2 투석이 필요하지 않습니다.
• 폐: FEV1, FVC 및 DLCO(헤모글로빈에 대해 보정됨) ≥ 50% 예측됨. 폐 기능 검사를 수행할 수 없는 경우 실내 공기 중 O2 포화도 ≥ 92%입니다.
• 심장: 휴식 시 좌심실 박출률이 40% 이상이거나 단축률이 26% 이상이어야 합니다.
• 간: 빌리루빈 ≤3x 정상 상한치(ULN) 및 ALT 및 AST ≤5x(길버트 증후군으로 인한 고립성 고빌리루빈혈증 제외).
• 환자의 나이는 0-21세입니다.
• 질병 특이적 포함 기준(프로토콜에 따라 적용 가능).

제외 기준:

• 수혜자는 일반 제외 기준 및 해당되는 경우 특정 질병 제외 기준이 없어야 합니다.
• 조직적합성 형제가 있는 환자
• 컨디셔닝 요법을 포함하여 이식 절차를 견딜 수 있는 능력을 배제하는 말단 기관 부전.
• 크레아티닌 청소율 또는 GFR < 50 ml/min/1.73m2 또는 투석이 필요한 신부전.
• 울혈성 심부전을 일으키는 선천성 심장병.
• 중증 잔류 CNS 질환/손상[(단독 편마비 제외) 예. 혼수 상태 또는 난치성 발작]
• 환기 장애
• 생존에 악영향을 미치는 주요 선천성 기형, 예. CNS 기형
• Lansky 점수 < 40% 또는 Karnofsky 점수 < 60%
• HIV 혈청 양성
• Fanconi 빈혈, 중증복합면역결핍증(SCID)의 진단
• 양성 임신 검사 (가임기 여성 환자의 경우)
• 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염(현재 약물을 복용하고 있지만 임상 증상이 진행됨)
• 질병 특정 제외 기준(프로토콜에 따라 적용 가능).