Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Orelaterad hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för genetiska sjukdomar i blodceller

21 juni 2016 uppdaterad av: Hisham Abdel-Azim, Children's Hospital Los Angeles

Fas I/II-studie av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för barn med en genetisk sjukdom av blodkroppar utan en HLA-matchad syskondonator

Detta är en klinisk prövning av benmärgstransplantation för patienter med diagnosen en genetisk sjukdom i blodkroppar som inte har en HLA-matchad syskondonator. Genetiska sjukdomar i blodkroppar inkluderar: Röda blodkroppsdefekter t.ex. hemoglobinopatier (sicklecellssjukdom och talassemi), Blackfan-Diamond-anemi och medfödd eller kronisk hemolytisk anemi; Vita blodkroppsdefekter/immunbrister t.ex. kronisk granulomatös sjukdom, Wiskott-Aldrichs syndrom, osteopetros, Kostmanns syndrom (medfödd neutropeni), ärftlig lymfohistiocytos (HLH); Trombocytdefekter, t.ex. medfödd amegakaryocytisk trombocytopeni; Metabola/lagringsstörningar t.ex. leukodystrofier, mukopolysackaridoser som Hurlers sjukdom; Stamcellsdefekter t.ex. retikulär agenesis, bland många andra sällsynta liknande tillstånd.

Studiens behandlingsplan använder en ny transplantationsbehandlingsregim som syftar till att försöka minska de akuta toxiciteterna och komplikationerna i samband med standardbehandlingsplanerna och att förbättra resultatet

Blodets stamceller kommer att härröra från antingen obesläktad givare eller obesläktat navelsträngsblod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en klinisk pilotprövning av hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med diagnosen en genetisk sjukdom i blodkroppar som inte har en HLA-matchad syskondonator. Stamcellerna kommer att härledas från en 1) matchad icke-relaterad donator (MUD) eller 2) obesläktad navelsträngsblod (UCB). Patienterna kommer att få en ny konditioneringsregim med Busulfan, Cytoxan och Fludarabin (Bu/Cy/Flu) och antingen Alemtuzumab (Campath 1H) för mottagare av en MUD eller kanin Antithymocyte Globulin (rATG) för mottagare av obesläktad UCB före hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT).

Det antas att reducerade doser av Cytoxan kommer att minska de akuta toxiciteterna som är förknippade med standardkemoterapierna av Busulfan och Cytoxan (dvs. sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS), hemorragisk cystit och mukosit). Och tillägget av fludarabin till en konditioneringskur med myeloablativa doser av Busulfan och reducerade doser av Cytoxan före HSCT kommer att övervinna engraftmentbarriären som utgörs av ett intakt immunsystem, vilket ses hos patienter med en genetisk sjukdom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children Hospital Los Angeles

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 21 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dödlig eller subletal genetisk sjukdom i blodkroppar, som saknar ett fullt histokompatibelt syskon eller annan familjegivare
  • Genetiska sjukdomar som skulle kunna vara kandidater för detta protokoll inkluderar de som har visat sig dra nytta av allogen HSCT: Röda blodkroppsdefekter, Leukocytdefekter/ Primär immunbrist, Trombocytdefekter, Metabola/lagringsstörningar och stamcellsdefekter.
  • Njure: kreatininclearance eller glomerulär filtrationshastighet (GFR) ≥50 ml/min/1,73m2 och inte kräver dialys.
  • Lung: FEV1, FVC och DLCO (korrigerat för hemoglobin) ≥ 50 % förutspått. om det inte går att utföra lungfunktionstester, då O2-mättnad ≥ 92 % i rumsluft.
  • Hjärta: Vänsterkammars ejektionsfraktion i vila måste vara ≥ 40 %, eller förkortningsfraktion ≥ 26 %
  • Lever: Bilirubin ≤3x övre normalgräns (ULN) och ALAT och ASAT ≤ 5x för ålder (med undantag för isolerad hyperbilirubinemi på grund av Gilberts syndrom).
  • Patienterna kommer att vara 0-21 år gamla.
  • Sjukdomsspecifika inklusionskriterier (som tillämpligt enligt protokoll).

Exklusions kriterier:

  • Mottagare bör inte ha något av de allmänna uteslutningskriterierna, och sjukdomsspecifika uteslutningskriterier i tillämpliga fall.
  • Patient med histokompatibla syskon
  • Ändorgansvikt som utesluter förmågan att tolerera transplantationsproceduren, inklusive konditioneringsregimen.
  • Kreatininclearance eller GFR < 50 ml/min/1,73m2 eller njursvikt som kräver dialys.
  • Medfödd hjärtsjukdom som resulterar i hjärtsvikt.
  • Allvarlig kvarvarande CNS-sjukdom/nedsättning [(annat än enbart hemiplegi) t.ex. koma eller svårlösta anfall]
  • Ventilationsfel
  • Stora medfödda anomalier som påverkar överlevnaden negativt, t.ex. CNS missbildningar
  • Lansky-poäng < 40 % eller Karnofsky-poäng < 60 %
  • HIV seropositivitet
  • Diagnos av Fanconis anemi, allvarlig kombinerad immunbrist (SCID)
  • Positivt graviditetstest (för kvinnliga patienter i fertil ålder)
  • Okontrollerade bakteriella, virus- eller svampinfektioner (tar för närvarande medicin men kliniska symtom utvecklas)
  • Sjukdomsspecifika uteslutningskriterier (som tillämpligt enligt protokoll).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 1
Onärstående givare
Procedur: Hematopoetisk stamcellstransplantation
hematopoetisk stamcellstransplantation konditioneringsregim beroende på transplantatkälla
EXPERIMENTELL: 2
Navelsträngsblod
Procedur: Hematopoetisk stamcellstransplantation
hematopoetisk stamcellstransplantation konditioneringsregim beroende på transplantatkälla

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
engraftment
Tidsram: 1 år
1 år
toxicitet
Tidsram: 3 år
3 år
negativa händelser
Tidsram: 3 år
3 år
immunrekonstitution
Tidsram: 3 år
3 år
total och evenemangsfri överlevnadsöverlevnad
Tidsram: 3 år
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Utredare

  • Huvudutredare: Hisham Abdel-Azim, MD, Childrens Hospital Los Angeles, University of Southern California

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 augusti 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 augusti 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2008

Första postat (UPPSKATTA)

8 augusti 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

23 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2016

Senast verifierad

1 juni 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCI #07-00119
  • CHLA-#07-00119

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Granulom

Kliniska prövningar på Hematopoetisk stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera