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Nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für genetische Erkrankungen der Blutzellen

21. Juni 2016 aktualisiert von: Hisham Abdel-Azim, Children's Hospital Los Angeles

Phase-I/II-Studie zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) für Kinder mit einer genetischen Erkrankung der Blutzellen ohne einen HLA-abgeglichenen Geschwisterspender

Dies ist eine klinische Studie zur Knochenmarktransplantation für Patienten mit der Diagnose einer genetischen Erkrankung der Blutzellen, die keinen HLA-passenden Geschwisterspender haben. Genetische Erkrankungen der Blutkörperchen umfassen: Defekte der roten Blutkörperchen, z. Hämoglobinopathien (Sichelzellanämie und Thalassämie), Blackfan-Diamond-Anämie und angeborene oder chronische hämolytische Anämien; Defekte der weißen Blutkörperchen/Immunschwäche, z. chronische Granulomatose, Wiskott-Aldrich-Syndrom, Osteopetrose, Kostmann-Syndrom (angeborene Neutropenie), hereditäre Lymphohistiozytose (HLH); Thrombozytendefekte, z. B. angeborene amegakaryozytäre Thrombozytopenie; Stoffwechsel-/Speicherstörungen z.B. Leukodystrophien, Mucopolysaccharidosen wie Hurler-Krankheit; Stammzelldefekte, z. B. retikuläre Agenesie, neben vielen anderen seltenen ähnlichen Erkrankungen.

Der Studienbehandlungsplan verwendet ein neues Transplantationsbehandlungsschema, das darauf abzielt, die mit den Standardbehandlungsplänen verbundenen akuten Toxizitäten und Komplikationen zu verringern und das Ergebnis zu verbessern

Die Blutstammzellen werden entweder aus nicht verwandtem Spender oder aus nicht verwandtem Nabelschnurblut gewonnen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine klinische Pilotstudie zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen für Patienten mit der Diagnose einer genetischen Erkrankung der Blutzellen, die keinen HLA-passenden Geschwisterspender haben. Die Stammzellen stammen von einem 1) passenden, nicht verwandten Spender (MUD) oder 2) nicht verwandtem Nabelschnurblut (UCB). Die Patienten erhalten ein neuartiges Konditionierungsschema mit Busulfan, Cytoxan und Fludarabin (Bu/Cy/Flu) und entweder Alemtuzumab (Campath 1H) für Empfänger eines MUD oder Kaninchen-Antithymozyten-Globulin (rATG) für Empfänger von nicht verwandten UCB vor der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT).

Es wird die Hypothese aufgestellt, dass reduzierte Dosierungen von Cytoxan die akuten Toxizitäten verringern, die mit den Standard-Chemotherapien von Busulfan und Cytoxan (d. h. sinusoidales obstruktives Syndrom (SOS), hämorrhagische Zystitis und Mukositis). Und die Zugabe von Fludarabin zu einem Konditionierungsschema mit myeloablativen Dosen von Busulfan und reduzierten Dosen von Cytoxan vor der HSCT wird die Engraftment-Barriere überwinden, die ein intaktes Immunsystem darstellt, das bei Patienten mit einer genetischen Erkrankung beobachtet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children Hospital Los Angeles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Tödliche oder subletale genetische Erkrankung von Blutzellen, denen ein vollständig histokompatibles Geschwister oder ein anderer Familienspender fehlt
  • Zu den genetischen Krankheiten, die Kandidaten für dieses Protokoll wären, gehören solche, die nachweislich von einer allogenen HSCT profitieren: Erythrozytendefekte, Leukozytendefekte/Primäre Immunschwäche, Blutplättchendefekte, Stoffwechsel-/Speicherstörungen und Stammzelldefekte.
  • Nieren: Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Filtrationsrate (GFR) ≥ 50 ml/min/1,73 m2 und nicht dialysepflichtig.
  • Pulmonal: FEV1, FVC und DLCO (korrigiert für Hämoglobin) ≥ 50 % des Sollwerts. wenn keine Lungenfunktionstests durchgeführt werden können, dann O2-Sättigung ≥ 92 % in der Raumluft.
  • Herz: Linksventrikuläre Ejektionsfraktion in Ruhe muss ≥ 40 % oder Verkürzungsfraktion ≥ 26 % betragen
  • Leber: Bilirubin ≤ 3x Obergrenze des Normalwerts (ULN) und ALT und AST ≤ 5x für das Alter (mit Ausnahme einer isolierten Hyperbilirubinämie aufgrund des Gilbert-Syndroms).
  • Die Patienten sind 0-21 Jahre alt.
  • Krankheitsspezifische Einschlusskriterien (je nach Protokoll).

Ausschlusskriterien:

  • Die Empfänger sollten keines der allgemeinen Ausschlusskriterien und gegebenenfalls krankheitsspezifischer Ausschlusskriterien haben.
  • Patient mit histokompatiblem Geschwister
  • Endorganversagen, das die Fähigkeit ausschließt, das Transplantationsverfahren, einschließlich des Konditionierungsschemas, zu tolerieren.
  • Kreatinin-Clearance oder GFR < 50 ml/min/1,73 m2 oder Nierenversagen, das eine Dialyse erfordert.
  • Angeborene Herzfehler, die zu kongestiver Herzinsuffizienz führen.
  • Schwerwiegende ZNS-Resterkrankung/-beeinträchtigung [(außer Hemiplegie allein) z. Koma oder hartnäckige Anfälle]
  • Beatmungsversagen
  • Große angeborene Anomalien, die das Überleben beeinträchtigen, z. ZNS-Fehlbildungen
  • Lansky-Score < 40 % oder Karnofsky-Score < 60 %
  • HIV-Seropositivität
  • Diagnose von Fanconi-Anämie, schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID)
  • Positiver Schwangerschaftstest (Für Patientinnen im gebärfähigen Alter)
  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen (aktuelle Einnahme von Medikamenten, aber fortschreitende klinische Symptome)
  • Krankheitsspezifische Ausschlusskriterien (je nach Protokoll).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
Nicht verwandter Spender
Verfahren: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
hämatopoetische Stammzelltransplantation Konditionierungsschema in Abhängigkeit von der Transplantatquelle
EXPERIMENTAL: 2
Nabelschnurblut
Verfahren: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
hämatopoetische Stammzelltransplantation Konditionierungsschema in Abhängigkeit von der Transplantatquelle

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Einpflanzung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Toxizitäten
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Immunrekonstitution
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Gesamtüberleben und ereignisfreies Überleben Überleben
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Ermittler

  • Hauptermittler: Hisham Abdel-Azim, MD, Childrens Hospital Los Angeles, University of Southern California

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

8. August 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

23. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCI #07-00119
  • CHLA-#07-00119

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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NEIN

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