Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) for genetiske sygdomme i blodceller

21. juni 2016 opdateret af: Hisham Abdel-Azim, Children's Hospital Los Angeles

Fase I/II forsøg med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) til børn med en genetisk sygdom af blodceller uden en HLA-matchet søskendedonor

Dette er et klinisk forsøg med knoglemarvstransplantation til patienter med diagnosen en genetisk sygdom i blodceller, som ikke har en HLA-matchet søskendedonor. Genetiske sygdomme i blodlegemer omfatter: Røde blodlegemedefekter f.eks. hæmoglobinopatier (seglcellesygdom og thalassæmi), Blackfan-Diamond anæmi og medfødt eller kronisk hæmolytisk anæmi; Hvide blodlegemer defekter/immunmangler f.eks. kronisk granulomatøs sygdom, Wiskott-Aldrich syndrom, osteopetrose, Kostmanns syndrom (medfødt neutropeni), arvelig lymfohistiocytose (HLH); Blodpladedefekter, f.eks. medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni; Stofskifte-/lagringsforstyrrelser f.eks. leukodystrofier, mucopolysaccharidoser som Hurlers sygdom; Stamcelledefekter, f.eks. retikulær agenesis, blandt mange andre sjældne lignende tilstande.

Studiets behandlingsplan bruger et nyt transplantationsbehandlingsregime, der har til formål at forsøge at reducere de akutte toksiciteter og komplikationer forbundet med standardbehandlingsplanerne og at forbedre resultatet

Blodets stamceller vil være afledt af enten ubeslægtet donor eller ubeslægtet navlestrengsblod.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et klinisk pilotforsøg med hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med diagnosen en genetisk sygdom i blodceller, som ikke har en HLA-matchet søskendedonor. Stamcellerne vil være afledt af en 1) matchet ubeslægtet donor (MUD) eller 2) ikke-relateret navlestrengsblod (UCB). Patienterne vil modtage et nyt konditioneringsregime med Busulfan, Cytoxan og Fludarabin (Bu/Cy/Flu) og enten Alemtuzumab (Campath 1H) til modtagere af en MUD eller kanin Antithymocyte Globulin (rATG) til modtagere af ikke-relateret UCB før hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Det antages, at reducerede doser af Cytoxan vil reducere de akutte toksiciteter forbundet med standardkemoterapierne af Busulfan og Cytoxan (dvs. sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS), hæmoragisk blærebetændelse og mucositis). Og tilføjelsen af ​​fludarabin til et konditioneringsregime med myeloablative doser af Busulfan og reducerede doser af Cytoxan før HSCT vil overvinde engraftment-barrieren fra et intakt immunsystem, som ses hos patienter med en genetisk sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children Hospital Los Angeles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dødelig eller subletal genetisk sygdom i blodceller, som mangler en fuldt histokompatibel søskende eller anden familiedonor
  • Genetiske sygdomme, der ville være kandidater til denne protokol, inkluderer dem, der har vist sig at drage fordel af allogen HSCT: Røde blodlegemedefekter, Leukocytdefekter/Primære immundefekter, Blodpladedefekter, Metaboliske/lagringsforstyrrelser og stamcelledefekter.
  • Nyre: kreatininclearance eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) ≥50 ml/min/1,73m2 og ikke kræver dialyse.
  • Pulmonal: FEV1, FVC og DLCO (korrigeret for hæmoglobin) ≥ 50 % forudsagt. hvis ude af stand til at udføre lungefunktionstest, så O2-mætning ≥ 92 % i rumluft.
  • Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion i hvile skal være ≥ 40 %, eller afkortningsfraktion ≥ 26 %
  • Lever: Bilirubin ≤3x øvre normalgrænse (ULN) og ALAT og ASAT ≤ 5x for alder (med undtagelse af isoleret hyperbilirubinæmi på grund af Gilberts syndrom).
  • Patienterne vil være i alderen 0-21 år.
  • Sygdomsspecifikke inklusionskriterier (alt efter protokol).

Ekskluderingskriterier:

  • Modtagere bør ikke have nogen af ​​de generelle udelukkelseskriterier og sygdomsspecifikke udelukkelseskriterier, når det er relevant.
  • Patient med histokompatibel søskende
  • Endorgansvigt, der udelukker evnen til at tolerere transplantationsproceduren, herunder konditioneringsregimet.
  • Kreatininclearance eller GFR < 50 ml/min/1,73m2 eller nyresvigt, der kræver dialyse.
  • Medfødt hjertesygdom, der resulterer i kongestiv hjertesvigt.
  • Alvorlig tilbageværende CNS-sygdom/svækkelse [(ud over hemiplegi alene) f.eks. koma eller vanskelige anfald]
  • Ventilationsfejl
  • Større medfødte anomalier, der påvirker overlevelsen negativt, f.eks. CNS misdannelser
  • Lansky-score < 40 % eller Karnofsky-score < 60 %
  • HIV seropositivitet
  • Diagnose af Fanconis anæmi, svær kombineret immundefekt (SCID)
  • Positiv graviditetstest (for kvindelige patienter i den fødedygtige periode)
  • Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner (tager i øjeblikket medicin, men kliniske symptomer udvikler sig)
  • Sygdomsspecifikke eksklusionskriterier (alt efter protokol).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1
Ubeslægtet donor
Procedure: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
hæmatopoietisk stamcelletransplantation konditioneringsregime afhængig af transplantatkilde
EKSPERIMENTEL: 2
Navlestrengsblod
Procedure: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
hæmatopoietisk stamcelletransplantation konditioneringsregime afhængig af transplantatkilde

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
indpodning
Tidsramme: 1 år
1 år
toksiciteter
Tidsramme: 3 år
3 år
uønskede hændelser
Tidsramme: 3 år
3 år
immunrekonstitution
Tidsramme: 3 år
3 år
samlet og begivenhedsfri overlevelsesoverlevelse
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hisham Abdel-Azim, MD, Childrens Hospital Los Angeles, University of Southern California

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2008

Først opslået (SKØN)

8. august 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

23. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCI #07-00119
  • CHLA-#07-00119

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Granulom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner