デフェラシロクスに対する反応が悪い患者を対象としたパイロット研究

パート I: 不適切な回答者の参加基準

• サラセミア症候群、鎌状赤血球症、骨髄不全の患者を含む、輸血依存性鉄過剰症の男性または女性の患者。
• 現在デスフェラル（デスフェリオキサミン）療法を受けている患者は、治験薬の初回投与前に1日の洗い流しが必要となる。
• デフェラシロクスの用量: >30 mg/kg/日のデフェラシロクスを少なくとも 3 か月間投与
• ベースライン研究に先立つ 3 か月間にデフェラシロクスで評価された場合、肝鉄含有量 (LIC) の改善または悪化は見られません。
• 6歳以上の年齢
• 血清フェリチン: フェリチン > 1500 ng/ml で、デフェラシロクス投与中に 3 か月にわたって上昇します。
• 患者は前述のように「失敗」を達成する必要があり、現在デフェラシロクスを服用している場合もそうでない場合もあり、現在、デフェラシロクスの 35 mg/kg/日以上の用量で適切な反応が得られている可能性があります。
• 平均余命 ≥ 6 か月
• 患者による書面によるインフォームドコンセント、または小児患者の場合は患者の法的保護者の同意。 登録および研究実施における「小児科」という用語の定義は、小児病院の治験審査委員会に準拠します。 両親または法定後見人には、研究の要件について研究者から十分な説明が行われます。 小児患者自身は、彼らの能力に応じて、理解できる言語で説明されます。 国内法に従って、患者に代わって法的保護者から書面によるインフォームドコンセントが取得されます。 可能であれば、すべての患者も書面によるインフォームドコンセントに個人的に署名する必要があります。

パート I: 優れた回答者の参加基準:

• サラセミア症候群、鎌状赤血球症、骨髄不全の患者を含む、輸血依存性鉄過剰症の男性または女性の患者。
• 現在デスフェラル（デスフェリオキサミン）療法を受けている患者は、治験薬の初回投与前に1日の洗い流しが必要となる。
• 血清フェリチンが 1000 ng/ml 以下であるか、または 30 mg/kg 未満の用量のデフェラシロクスで 3 か月にわたって減少している。
• 6歳以上の年齢
• 平均余命 ≥ 6 か月
• 患者による書面によるインフォームドコンセント、または小児患者の場合は患者の法的保護者の同意。 登録および研究実施における「小児科」という用語の定義は、小児病院の治験審査委員会に準拠します。 両親または法定後見人には、研究の要件について研究者から十分な説明が行われます。 小児患者自身は、彼らの能力に応じて、理解できる言語で説明されます。 国内法に従って、患者に代わって法的保護者から書面によるインフォームドコンセントが取得されます。 可能であれば、すべての患者も書面によるインフォームドコンセントに個人的に署名する必要があります。

パート I の除外基準:

• 妊娠（必要なスクリーニング臨床検査に記載されているとおり）または授乳中
• 潜在的に信頼性が低い、および/または協力的ではないと考えられる医療レジメンまたは患者に対する不遵守歴
• 3 週間ごと以上の頻度で輸血が必要な患者。
• スクリーニング中のASTまたはALT > 400 U/L
• コントロールされていない全身性高血圧症の患者
• 重度の心不全（NYHA IIIまたはIV）、標準的な医学療法では制御できない制御不能および/または不安定な心臓または冠状動脈疾患を伴う
• -過去4週間以内に全身性治験薬による治療を受けた患者、または過去7日以内に局所治験薬による治療を受けた患者、または研究参加中に他の治験薬の投与を計画している患者
• デフェロキサミンに対するアレルギー
• 核医学研究に対する既知の禁忌
• 研究者が治験の完了を妨げると判断したその他の状態。
• 患者が必要とするキレート剤が 2 人しかないため、以前に考えられた毒性はパート I の除外基準ではありません。スクリーニング手順後に不適格であることが判明した患者は、これをスクリーニング記録に記録します。 これらの患者については、CRF でそれ以上のデータは収集されません。

パート II の除外基準:

• 腎不全や心機能の悪化など、デフェラシロクスに対する許容できない毒性のある患者
• デフェラシロクスの最大耐量でマイナスの鉄バランスを達成できなかった患者
• 特定の理由により代替キレート剤を必要とする患者
• 現在矛盾する治療試験に登録されている患者
• スクリーニング時の血清フェリチン値が500 ng/ml未満の患者
• 治験の完了を妨げると治験責任医師が判断するその他の状態