Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) Permeability Factor に対する経口ガラクトースの効果

耐性 FSGS の患者は、持続的なタンパク尿があり、末期腎疾患 (ESKD) に進行するリスクが高くなります。 アルブミン (Palb) への糸球体透過性を高める循環因子は、これらの患者の 50% 以上で検出されています。 この因子の分子的同一性は完全には確立されていませんが、in vitro 研究と限られた臨床経験から、ガラクトースが FSGS 透過性因子のレベルを低下させる可能性があることが示唆されています。

この研究は、ガラクトースの経口投与が FSGS 透過性因子の循環レベルを低下させることができるかどうかを判断するためのパイロット研究です。

生検で証明されたプライマリ FSGS を有する患者の 2 つのグループは、ステロイドと他の 1 つの免疫抑制剤に耐性があります。

l. FSGS、ESKD前 2. FSGS、腎代替療法中のESKD

唯一の適格性要因は、FSGS 透過性要因の存在です。

各グループには5人の患者が含まれます。

実験的介入は、ガラクトースを 0.2 g/kg 体重/用量で 1 日 2 回経口投与することです。 治療期間は28日間です。

患者は、治療の0、14、および28日目に見られます。 それらは、ガラクトースの中止後、8、16、および24週目に見られます。

身体検査と定期的な臨床検査（SMAC、CBC、尿タンパク質：早朝のサンプルのクレアチニン比）は、各訪問で行われます。 FSGS透過係数は、治療の0日目と28日目、およびガラクトースの中止から6か月後にアッセイされます。 透過係数は、以前に説明した方法を使用して、Virginia Savin MD (ウィスコンシン医科大学) の研究室でテストされます。

他のすべての治療は、28 日間の経口ガラクトース治療期間中変更されません。

この研究は、FSGS透過係数が正常レベルまで低下した患者の数に基づいて分析されます。