Efecto de la galactosa oral sobre el factor de permeabilidad de la glomeruloesclerosis segmentaria focal (GEFS)
Efecto de la galactosa sobre el factor de permeabilidad en pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con FSGS resistente tienen proteinuria persistente y un alto riesgo de progresión a enfermedad renal en etapa terminal (ESKD). Se ha detectado un factor circulante que aumenta la permeabilidad glomerular a la albúmina (Palb) en más del 50% de estos pacientes. Si bien la identidad molecular del factor no se ha establecido por completo, los estudios in vitro y la experiencia clínica limitada sugieren que la galactosa puede reducir el nivel del factor de permeabilidad de la FSGS.
Este estudio es un estudio piloto para determinar si la administración oral de galactosa puede reducir el nivel circulante del factor de permeabilidad de la GEFS.
Se estudiarán dos grupos de pacientes con GEFS primaria comprobada por biopsia que son resistentes a los esteroides y a otros agentes inmunosupresores:
yo GEFS, pre-IRT 2. GEFS, con ERT en terapia de reemplazo renal
El único factor de elegibilidad es la presencia del factor de permeabilidad FSGS.
Se incluirán cinco pacientes en cada grupo.
La intervención experimental es la administración de galactosa, por vía oral, 0,2 g/kg de peso corporal/dosis dos veces al día. la duración del tratamiento será de 28 días,.
Los pacientes serán atendidos los días 0, 14 y 28 de tratamiento. Se verán en la semana 8, 16 y 24 después de suspender la galactosa.
En cada visita se realizará un examen físico y pruebas de laboratorio de rutina (SMAC, CBC, proporción de proteína en orina: creatinina en una muestra de la mañana). El factor de permeabilidad de la FSGS se ensayará los días 0 y 28 de tratamiento y 6 meses después de la suspensión de la galactosa. El factor de permeabilidad se probará en el laboratorio de Virginia Savin MD (Facultad de Medicina de Wisconsin) utilizando los métodos descritos anteriormente.
Todos los demás tratamientos permanecerán sin cambios durante el período de tratamiento de galactosa oral de 28 días.
El estudio se analizará en función del número de pacientes en los que el factor de permeabilidad de la GEFS se reduzca a niveles normales.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- GFS primaria
- Resistencia a esteroides y otros medicamentos inmunosupresores
Criterio de exclusión:
- GFS secundaria
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: 1
Galactosa
|
Galactosa oral, 0,2 g/kg/dosis dos veces al día durante 28 días
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Reducción del factor de permeabilidad de FSGS
Periodo de tiempo: 28 días
|
28 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Howard Trachtman, MD, Schneider Children's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NEPHCURE 1
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