Effekt av oral galaktos på fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS) permeabilitetsfaktor

Patienter med resistent FSGS har ihållande proteinuri och hög risk för progression till njursjukdom i slutstadiet (ESKD). En cirkulerande faktor som ökar glomerulär permeabilitet för albumin (Palb) har upptäckts hos över 50 % av dessa patienter. Även om faktorns molekylära identitet inte har fastställts helt, tyder in vitro-studier och begränsad klinisk erfarenhet på att galaktos kan minska nivån av FSGS-permeabilitetsfaktorn.

Denna studie är en pilotstudie för att fastställa om oral administrering av galaktos kan sänka den cirkulerande nivån av FSGS-permeabilitetsfaktorn.

Två grupper av patienter med biopsibeprövad primär FSGS som är resistenta mot steroider och ett annat immunsuppressivt medel kommer att studeras:

l. FSGS, pre-ESKD 2. FSGS, med ESKD på njurersättningsterapi

Den enda behörighetsfaktorn är närvaron av FSGS-permeabilitetsfaktorn.

Fem patienter kommer att ingå i varje grupp.

Den experimentella interventionen är administrering av galaktos, oralt, 0,2 g/kg kroppsvikt/dos två gånger dagligen. behandlingstiden kommer att vara 28 dagar.

Patienterna kommer att ses dag 0, 14 och 28 av behandlingen. De kommer att ses i vecka 8, 16 och 24 efter utsättning av galaktosen.

Fysisk undersökning och rutinmässiga laboratorietester (SMAC, CBC, urinprotein:kreatininförhållande i ett tidigt morgonprov) kommer att göras vid varje besök. FSGS-permeabilitetsfaktorn kommer att analyseras på dag 0 och 28 av behandlingen och 6 månader efter utsättning av galaktosen. Permeabilitetsfaktorn kommer att testas i laboratoriet vid Virginia Savin MD (Medical College of Wisconsin) med tidigare beskrivna metoder.

Alla andra behandlingar kommer att vara oförändrade under den 28 dagar långa orala galaktosbehandlingsperioden.

Studien kommer att analyseras baserat på antalet patienter hos vilka FSGS permeabilitetsfaktorn är sänkt till normala nivåer.