Účinek orální galaktózy na faktor permeability fokální segmentové glomerulosklerózy (FSGS)

Pacienti s rezistentní FSGS mají přetrvávající proteinurii a vysoké riziko progrese do konečného stádia onemocnění ledvin (ESKD). Cirkulační faktor, který zvyšuje glomerulární permeabilitu pro albumin (Palb), byl zjištěn u více než 50 % těchto pacientů. I když molekulární identita faktoru nebyla plně stanovena, studie in vitro a omezené klinické zkušenosti naznačují, že galaktóza může snížit hladinu faktoru permeability FSGS.

Tato studie je pilotní studií ke stanovení, zda orální podávání galaktózy může snížit hladinu cirkulujícího faktoru permeability FSGS.

Budou studovány dvě skupiny pacientů s biopsií prokázaným primárním FSGS, kteří jsou rezistentní na steroidy a další imunosupresiva:

l. FSGS, pre-ESKD 2. FSGS, s ESKD na renální substituční terapii

Jediným faktorem způsobilosti je přítomnost faktoru permeability FSGS.

V každé skupině bude zahrnuto pět pacientů.

Experimentální intervencí je podávání galaktózy orálně, 0,2 g/kg tělesné hmotnosti/dávka dvakrát denně. doba léčby bude 28 dní,.

Pacienti budou sledováni ve dnech 0, 14 a 28 léčby. Budou vidět v 8., 16. a 24. týdnu po vysazení galaktózy.

Při každé návštěvě bude provedeno fyzikální vyšetření a rutinní laboratorní testy (SMAC, CBC, poměr protein/kreatinin v moči v ranním vzorku). Faktor permeability FSGS bude testován ve dnech 0 a 28 léčby a 6 měsíců po přerušení podávání galaktózy. Faktor propustnosti bude testován v laboratoři Virginia Savin MD (Medical College of Wisconsin) pomocí dříve popsaných metod.

Všechny ostatní léčby budou během 28denního období léčby orální galaktózou nezměněny.

Studie bude analyzována na základě počtu pacientů, u kterých je faktor permeability FSGS snížen na normální hodnoty.