Effetto del galattosio orale sul fattore di permeabilità della glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS)
Effetto del galattosio sul fattore di permeabilità nei pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti con FSGS resistente hanno proteinuria persistente e un alto rischio di progressione verso la malattia renale allo stadio terminale (ESKD). Un fattore circolante che aumenta la permeabilità glomerulare all'albumina (Palb) è stato rilevato in oltre il 50% di questi pazienti. Sebbene l'identità molecolare del fattore non sia stata completamente stabilita, gli studi in vitro e l'esperienza clinica limitata suggeriscono che il galattosio può ridurre il livello del fattore di permeabilità FSGS.
Questo studio è uno studio pilota per determinare se la somministrazione orale di galattosio può abbassare il livello circolante del fattore di permeabilità FSGS.
Saranno studiati due gruppi di pazienti con FSGS primaria comprovata da biopsia che sono resistenti agli steroidi e un altro agente immunosoppressore:
l. FSGS, pre-ESKD 2. FSGS, con ESKD in terapia sostitutiva renale
L'unico fattore di ammissibilità è la presenza del fattore di permeabilità FSGS.
Cinque pazienti saranno inclusi in ciascun gruppo.
L'intervento sperimentale è la somministrazione di galattosio, per via orale, 0,2 g/kg di peso corporeo/dose due volte al giorno. la durata del trattamento sarà di 28 giorni.
I pazienti saranno visitati nei giorni 0, 14 e 28 del trattamento. Saranno visti alla settimana 8, 16 e 24 dopo l'interruzione del galattosio.
L'esame fisico e i test di laboratorio di routine (SMAC, emocromo, rapporto proteine urinarie:creatinina in un campione mattutino) verranno eseguiti ad ogni visita. Il fattore di permeabilità FSGS sarà dosato ai giorni 0 e 28 del trattamento e 6 mesi dopo la sospensione del galattosio. Il fattore di permeabilità sarà testato nel laboratorio del Virginia Savin MD (Medical college of Wisconsin) utilizzando metodi precedentemente descritti.
Tutti gli altri trattamenti rimarranno invariati durante il Periodo di trattamento orale con galattosio di 28 giorni.
Lo studio sarà analizzato in base al numero di pazienti in cui il fattore di permeabilità FSGS è abbassato a livelli normali.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- FSGS primario
- Resistenza agli steroidi e ad un altro farmaco immunosoppressore
Criteri di esclusione:
- FSGS secondario
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: 1
Galattosio
|
Galattosio orale, 0,2 g/kg/dose due volte al giorno per 28 giorni
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Riduzione del fattore di permeabilità FSGS
Lasso di tempo: 28 giorni
|
28 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Howard Trachtman, MD, Schneider Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NEPHCURE 1
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .