- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00816478
Effekt af oral galactose på fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS) permeabilitetsfaktor
Effekt af galactose på permeabilitetsfaktor hos patienter med fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienter med resistent FSGS har vedvarende proteinuri og en høj risiko for progression til slutstadiet af nyresygdom (ESKD). En cirkulerende faktor, der øger glomerulær permeabilitet for albumin (Palb), er blevet påvist hos over 50 % af disse patienter. Mens den molekylære identitet af faktoren ikke er fuldt ud fastslået, tyder in vitro-undersøgelser og begrænset klinisk erfaring på, at galactose kan reducere niveauet af FSGS-permeabilitetsfaktoren.
Denne undersøgelse er en pilotundersøgelse for at bestemme, om oral administration af galactose kan sænke det cirkulerende niveau af FSGS-permeabilitetsfaktoren.
To grupper af patienter med biopsipåvist primær FSGS, som er resistente over for steroider og et andet immunsuppressivt middel, vil blive undersøgt:
l. FSGS, præ-ESKD 2. FSGS, med ESKD på nyresubstitutionsterapi
Den eneste berettigelsesfaktor er tilstedeværelsen af FSGS-permeabilitetsfaktoren.
Fem patienter vil blive inkluderet i hver gruppe.
Den eksperimentelle intervention er administration af galactose, oralt, 0,2 g/kg kropsvægt/dosis to gange dagligt. behandlingens varighed vil være 28 dage,.
Patienterne vil blive set på dag 0, 14 og 28 af behandlingen. De vil blive set i uge 8, 16 og 24 efter seponering af galactosen.
Fysisk undersøgelse og rutinemæssige laboratorietests (SMAC, CBC, urinprotein:kreatinin-forhold i en tidlig morgenprøve) vil blive udført ved hvert besøg. FSGS-permeabilitetsfaktoren vil blive analyseret på dag 0 og 28 af behandlingen og 6 måneder efter seponering af galactosen. Permeabilitetsfaktoren vil blive testet i laboratoriet hos Virginia Savin MD (Medical College of Wisconsin) ved hjælp af tidligere beskrevne metoder.
Alle andre behandlinger vil være uændrede i den 28-dages orale galactosebehandlingsperiode.
Studiet vil blive analyseret ud fra antallet af patienter, hvor FSGS permeabilitetsfaktoren er sænket til normale niveauer.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Primær FSGS
- Resistens over for steroider og anden immunsuppressiv medicin
Ekskluderingskriterier:
- Sekundær FSGS
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: 1
Galaktose
|
Oral galactose, 0,2 g/kg/dosis to gange dagligt i 28 dage
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Reduktion i FSGS permeabilitetsfaktor
Tidsramme: 28 dage
|
28 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Howard Trachtman, MD, Schneider Children's Hospital
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NEPHCURE 1
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fokal Segmental Glomerulosklerose
-
FibroGenAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Italien
-
Health Science Center of Xi'an Jiaotong UniversityUkendtFokal Segmental GlomeruloskleroseKina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetPrimær Fokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater, Brasilien, Tyskland, Italien, Spanien
-
Nanjing University School of MedicineAfsluttet
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater, Canada
-
Stanford UniversityMallinckrodtAfsluttetNyresygdommeForenede Stater
-
Dimerix Bioscience Pty LtdIqvia Pty LtdAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseAustralien
-
Northwell HealthMedical College of WisconsinTrukket tilbageFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater
-
Complexa, Inc.Medpace, Inc.; MicroConstants; Kidney Research Network, formerly NephCure... og andre samarbejdspartnereAfsluttetPrimær Fokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater