Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av oral galaktose på fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS) permeabilitetsfaktor

8. september 2015 oppdatert av: Howard Trachtman MD, Northwell Health

Effekt av galaktose på permeabilitetsfaktor hos pasienter med fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS)

Denne studien er en proof-of-concept klinisk studie designet for å teste hypotesen om at oral administrering av galaktose kan senke nivået av en sirkulerende faktor som øker glomerulær permeabilitet for albumin hos pasienter med resistent FSGS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med resistent FSGS har vedvarende proteinuri og høy risiko for progresjon til sluttstadium nyresykdom (ESKD). En sirkulerende faktor som øker glomerulær permeabilitet for albumin (Palb) er påvist hos over 50 % av disse pasientene. Mens den molekylære identiteten til faktoren ikke er fullstendig etablert, tyder in vitro-studier og begrenset klinisk erfaring på at galaktose kan redusere nivået av FSGS-permeabilitetsfaktoren.

Denne studien er en pilotstudie for å avgjøre om oral administrering av galaktose kan senke det sirkulerende nivået av FSGS-permeabilitetsfaktoren.

To grupper av pasienter med biopsipåvist primær FSGS som er resistente mot steroider og ett annet immunsuppressivt middel vil bli studert:

l. FSGS, pre-ESKD 2. FSGS, med ESKD på nyreerstatningsterapi

Den eneste kvalifikasjonsfaktoren er tilstedeværelsen av FSGS-permeabilitetsfaktoren.

Fem pasienter vil bli inkludert i hver gruppe.

Den eksperimentelle intervensjonen er administrering av galaktose, oralt, 0,2 g/kg kroppsvekt/dose to ganger daglig. behandlingens varighet vil være 28 dager.

Pasienter vil bli sett på dag 0, 14 og 28 av behandlingen. De vil bli sett i uke 8, 16 og 24 etter seponering av galaktosen.

Fysisk undersøkelse og rutinemessige laboratorietester (SMAC, CBC, urinprotein:kreatinin-forhold i en tidlig morgenprøve) vil bli utført ved hvert besøk. FSGS-permeabilitetsfaktoren vil bli analysert på dag 0 og 28 av behandlingen og 6 måneder etter seponering av galaktosen. Permeabilitetsfaktoren vil bli testet i laboratoriet til Virginia Savin MD (Medical College of Wisconsin) ved bruk av tidligere beskrevne metoder.

Alle andre behandlinger vil være uendret i løpet av den 28-dagers orale galaktosebehandlingsperioden.

Studien vil bli analysert basert på antall pasienter hvor FSGS permeabilitetsfaktoren er senket til normale nivåer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Primær FSGS
  • Resistens mot steroider og annen immunsuppressiv medisin

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær FSGS

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Galaktose
Legemiddel: Galaktose
Oral galaktose, 0,2 g/kg/dose to ganger daglig i 28 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Reduksjon i FSGS permeabilitetsfaktor
Tidsramme: 28 dager
28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Northwell Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Howard Trachtman, MD, Schneider Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. desember 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. desember 2008

Først lagt ut (Anslag)

1. januar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEPHCURE 1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere