RPE65変異によるレーバー先天性黒内障の遺伝子治療の臨床試験

包含基準:

• ホモ接合体または複合ヘテロ接合体 RPE65 変異によって引き起こされる網膜疾患;
• -レーバー先天性黒内障（LCA）の臨床診断で、視力および網膜機能が著しく損なわれ、研究眼で20/50またはそれ以下の最高矯正視力;
• 視覚および網膜機能のテストを実行する能力;
• 全身の健康状態が良好です。
• 研究手順を遵守する能力;
• コホート 1 および 2 に固有: 18 歳以上。
• コホート 3 に固有: 8 歳以上。

除外基準:

• 免疫不全または免疫抑制薬の使用;
• -計画された手術を妨げる、または研究エンドポイントの解釈を妨げる既存の眼の状態（たとえば、緑内障または眼の中膜混濁）;
• 全身性疾患を複雑にする;
• -試験薬投与前の7日以内の凝固障害または抗血小板薬の使用;
• 妊娠中または授乳中;
• 薬剤投与後1年間は効果的な避妊法を、薬剤投与後3ヶ月間はバリア避妊法を使用することを望まない、出産の可能性のある個人（男性および女性）;
• -被験者が研究の過程でフォローアップ検査を完了するのを妨げるその他の状態;
• 研究者の意見では、被験者を研究に不適切にするその他の状態;
• -治験薬または治療法を含む他の研究プロトコルへの現在または最近の参加。最近（過去6か月以内）に治験生物治療薬を受け取った。

被験者は、性別、人種、または民族性に基づいて除外されることはありません。