Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RPE65 mutációk által okozott Leber veleszületett amaurosis génterápiájának klinikai vizsgálata

2018. április 8. frissítette: Hadassah Medical Organization

Rekombináns adeno-asszociált vírus (rAAV2-hRPE65) génvektor szem szubretinális injekciójának I. fázisú vizsgálata RPE65 mutációk miatt retinabetegségben szenvedő betegeknél

A klinikai vizsgálat célja az RPE65 mutációk által okozott Lebers Congenital Amaurosis (LCA) génterápia biztonságosságának vizsgálata humán RPE65 (hRPE65) gént hordozó rekombináns adeno-asszociált vírus 2-es szerotípus (rAAV2) vektor felhasználásával. A közelmúltban három független, rövid távú génterápiás vizsgálatot tettek közzé RPE65 mutációk miatt LCA-ban szenvedő embereken, amelyek arra utalnak, hogy az RPE65 gént hordozó rAAV vírus szubretinális bejuttatása biztonságos. Másodlagos eredményként az első kilenc kezelt beteg közül hétnél a látásfunkció javulását figyelték meg. A javasolt vizsgálat egy hasonló nyílt elrendezésű, I. fázisú klinikai vizsgálat az unocularis szubretinális rAAV2-hRPE65 beadásáról RPE65-tel összefüggő retinabetegségben szenvedő egyéneknél. Ebben a kísérletben két, egyenként három alanyból álló kohorsz és egy négy alanyból álló kohorsz vesz majd részt. Az 1. és 2. kohorsz 18 éves vagy annál idősebb, a 3. kohorsz pedig 8 éves vagy annál idősebb egyénekből áll. A 2. kohorszban nagyobb mennyiségű vektort kell beadni. A 3. kohorszba való beiratkozás csak az rAAV2-hRPE65 beadás biztonságosságának megerősítése után kezdődik meg a résztvevők idősebb csoportjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Homozigóta vagy összetett heterozigóta RPE65 mutációk által okozott retina betegség;
  • A Leber congenitalis amaurosis (LCA) klinikai diagnózisa súlyosan károsodott látás- és retinafunkcióval, és a legjobb korrigált látásélesség 20/50 vagy rosszabb a vizsgált szemen;
  • Képes a látás és a retina működésének vizsgálatára;
  • Jó általános egészségi állapot;
  • Képes megfelelni a kutatási eljárásoknak;
  • Az 1. és 2. kohorszra jellemző: 18 éves vagy idősebb;
  • A 3. kohorszra jellemző: 8 éves kor felett;

Kizárási kritériumok:

  • Immunhiány vagy immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása;
  • Korábban fennálló szembetegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálati végpontok értelmezését (például zöldhályog vagy okuláris közeg homályossága);
  • Szisztémás betegségek komplikációja;
  • Károsodott véralvadás vagy vérlemezke-ellenes szerek alkalmazása a vizsgálati szer beadását megelőző 7 napon belül;
  • Terhesség vagy szoptatás;
  • Fogamzóképes korú egyének (férfiak és nők), akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a szer beadását követő 1 évig, illetve a védőfogamzásgátlást a szer beadását követő 3 hónapig;
  • Bármilyen egyéb körülmény, amely megakadályozza, hogy a vizsgálati alany a vizsgálat során utóvizsgálatokat végezzen;
  • Minden egyéb olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatra;
  • Jelenlegi vagy közelmúltbeli részvétel bármely más kutatási protokollban, amely vizsgálati szereket vagy terápiákat tartalmaz, beleértve a közelmúltban (az elmúlt 6 hónapon belül) egy vizsgált biológiai terápiás szer átvételét.

Az alanyok nem zárhatók ki nemük, fajuk vagy etnikai hovatartozásuk alapján.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: rAAV2-hRPE65
Genetikai: rAAV2-hRPE65
Uniocularis szubretinális injekciók; relatív dózisok: 1. kohorsz - alap (legalacsonyabb) vírusdózis; 2. kohorsz – magasabb (1,5-szeres bázikus) vírusdózis; 3. kohorsz – a 8-17 éves betegek alapvető vírusdózist kapnak; a 18 éves vagy annál idősebb betegek magasabb adagot kapnak;

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az elsődleges eredménymérő a kezelés szemészeti és szisztémás biztonsága.
Időkeret: 3 év
3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Vizuális funkció, a vektor beadása előtt és után számszerűsítve.
Időkeret: 3 év
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hadassah Medical Organization

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. június 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. január 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. január 12.

Első közzététel (Becslés)

2009. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2010. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RPE65-HMO-CTIL

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Leber veleszületett amaurosis

Klinikai vizsgálatok a rAAV2-hRPE65

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel