RPE65 변이에 의한 레버 선천 흑암시 유전자 치료의 임상시험

포함 기준:

• 동형접합체 또는 복합 이형접합체 RPE65 돌연변이로 인한 망막 질환;
• 시력 및 망막 기능이 심각하게 손상된 레버 선천 흑암시(LCA)의 임상 진단, 연구 안구에서 20/50 이하의 최고 교정 시력;
• 시각 및 망막 기능 검사 수행 능력;
• 좋은 일반 건강;
• 연구 절차를 준수하는 능력;
• 코호트 1 및 2에 대한 특정: 18세 이상;
• 코호트 3에 특이적: 8세 이상;

제외 기준:

• 면역 결핍 또는 면역 억제 약물 사용;
• 계획된 수술을 배제하거나 연구 종점의 해석을 방해하는 기존의 눈 상태(예: 녹내장 또는 안구 매체 혼탁)
• 복잡한 전신 질환;
• 연구 제제 투여 전 7일 이내에 손상된 응고 또는 항혈소판제의 사용;
• 임신 또는 모유 수유
• 제제 투여 후 1년 동안 효과적인 피임법 및 제제 투여 후 3개월 동안 장벽 피임법을 사용하지 않으려는 가임기 개인(남성 및 여성);
• 연구 과정 동안 피험자가 후속 검사를 완료하는 것을 방해하는 기타 모든 조건;
• 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구에 부적합하다고 판단되는 기타 조건
• 최근(지난 6개월 이내)에 조사용 생물학적 치료제를 받은 것을 포함하여 조사용 제제 또는 치료법과 관련된 다른 연구 프로토콜에 현재 또는 최근에 참여했습니다.

피험자는 성별, 인종 또는 민족에 따라 제외되지 않습니다.