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Klinische Studie zur Gentherapie der durch RPE65-Mutationen verursachten kongenitalen Leber-Amaurose

8. April 2018 aktualisiert von: Hadassah Medical Organization

Phase-I-Studie zur okulären subretinalen Injektion eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virus (rAAV2-hRPE65)-Genvektors bei Patienten mit Netzhauterkrankungen aufgrund von RPE65-Mutationen

Der Zweck dieser klinischen Studie ist die Untersuchung der Sicherheit der Gentherapie für Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), die durch RPE65-Mutationen verursacht wird, unter Verwendung eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virus-Serotyp-2 (rAAV2)-Vektors, der das menschliche RPE65 (hRPE65)-Gen trägt. Kürzlich wurden drei unabhängige Kurzzeit-Gentherapiestudien bei Menschen mit LCA aufgrund von RPE65-Mutationen veröffentlicht, die darauf hindeuten, dass die subretinale Verabreichung des rAAV-Virus, das das RPE65-Gen trägt, sicher ist. Als sekundäres Ergebnis wurde bei sieben der ersten neun behandelten Patienten eine Verbesserung der Sehfunktion beobachtet. Die vorgeschlagene Studie ist eine ähnliche offene klinische Phase-I-Studie zur unokularen subretinalen Verabreichung von rAAV2-hRPE65 an Personen mit RPE65-assoziierter Netzhauterkrankung. Zwei Kohorten mit jeweils drei Probanden und eine Kohorte mit vier Probanden werden in diese Studie eingeschlossen. Kohorte 1 und 2 bestehen aus Personen ab 18 Jahren und Kohorte 3 aus Personen ab 8 Jahren. In Kohorte 2 wird ein größeres Vektorvolumen verabreicht. Die Aufnahme in Kohorte 3 beginnt erst, nachdem die Sicherheit der rAAV2-hRPE65-Verabreichung in der älteren Teilnehmergruppe bestätigt wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Netzhauterkrankung, die durch homozygote oder zusammengesetzte heterozygote RPE65-Mutationen verursacht wird;
  • Klinische Diagnose einer kongenitalen Leber-Amaurose (LCA) mit stark eingeschränkter Seh- und Netzhautfunktion und bestkorrigierter Sehschärfe von 20/50 oder schlechter im Studienauge;
  • Fähigkeit zur Durchführung von Tests der Seh- und Netzhautfunktion;
  • Gute allgemeine Gesundheit;
  • Fähigkeit, Forschungsverfahren einzuhalten;
  • Spezifisch für Kohorte 1 und 2: 18 Jahre und älter;
  • Spezifisch für Kohorte 3: Über 8 Jahre alt;

Ausschlusskriterien:

  • Immunschwäche oder Verwendung von immunsuppressiven Medikamenten;
  • Vorbestehende Augenerkrankungen, die die geplante Operation ausschließen oder die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen würden (z. B. Glaukom oder Trübungen der Augenmedien);
  • Komplizierte systemische Erkrankungen;
  • Beeinträchtigte Gerinnung oder Verwendung von Thrombozytenaggregationshemmern innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung des Studienmittels;
  • Schwangerschaft oder Stillzeit;
  • Personen (Männer und Frauen) im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, für 1 Jahr nach der Wirkstoffverabreichung eine wirksame Empfängnisverhütung und für 3 Monate nach der Wirkstoffverabreichung eine Barriere-Kontrazeption anzuwenden;
  • Jede andere Bedingung, die einen Studienteilnehmer daran hindern würde, während des Studiums Nachprüfungen zu absolvieren;
  • Jede andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden für die Studie ungeeignet macht;
  • Aktuelle oder kürzliche Teilnahme an einem anderen Forschungsprotokoll mit Prüfsubstanzen oder Therapien, einschließlich des kürzlichen (innerhalb der letzten 6 Monate) Erhalts eines Prüfbiologikums.

Probanden werden nicht aufgrund ihres Geschlechts, ihrer Rasse oder ethnischen Zugehörigkeit ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rAAV2-hRPE65
Genetisch: rAAV2-hRPE65
Unikulare subretinale Injektionen; relative Dosen: Kohorte 1 – grundlegende (niedrigste) Virusdosis; Kohorte 2 – höhere (1,5-fache Grund-) Virusdosis; Kohorte 3 – Patienten im Alter von 8–17 Jahren erhalten eine virale Grunddosis; Patienten ab 18 Jahren erhalten eine höhere Dosis;

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der primäre Endpunkt ist die okulare und systemische Sicherheit der Behandlung.
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Visuelle Funktion, wie vor und nach Vektorverabreichung quantifiziert.
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Ermittler

  • Hauptermittler: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Januar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RPE65-HMO-CTIL

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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