Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie genové terapie pro Leberovu vrozenou amaurózu způsobenou mutacemi RPE65

8. dubna 2018 aktualizováno: Hadassah Medical Organization

Fáze I studie oční subretinální injekce genového vektoru rekombinantního adeno-asociovaného viru (rAAV2-hRPE65) pacientům s onemocněním sítnice v důsledku mutací RPE65

Účelem této klinické studie je prověřit bezpečnost genové terapie pro Lebers Congenital Amaurosis (LCA) způsobenou mutacemi RPE65 pomocí vektoru rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (rAAV2) nesoucího lidský gen RPE65 (hRPE65). Nedávno byly publikovány tři nezávislé krátkodobé studie genové terapie u lidí s LCA v důsledku mutací RPE65, což naznačuje, že subretinální dodání viru rAAV nesoucího gen RPE65 je bezpečné. Jako sekundární výsledek bylo pozorováno zlepšení zrakových funkcí u sedmi z prvních devíti léčených pacientů. Navrhovaná studie je podobná otevřená klinická studie fáze I s podáváním uniokulárního subretinálního rAAV2-hRPE65 jedincům s onemocněním sítnice souvisejícím s RPE65. Do této studie budou zahrnuty dvě kohorty po třech subjektech a jedna kohorta čtyř subjektů. Skupinu 1 a 2 budou tvořit jednotlivci ve věku 18 let a starší a kohorty 3 budou tvořit jednotlivci ve věku 8 let a starší. V kohortě 2 bude podán větší objem vektoru. Zápis do kohorty 3 bude zahájen až po potvrzení bezpečnosti podávání rAAV2-hRPE65 u starší skupiny účastníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Onemocnění sítnice způsobené homozygotními nebo složenými heterozygotními mutacemi RPE65;
  • Klinická diagnóza Leberovy kongenitální amaurózy (LCA) se závažnou poruchou zraku a funkce sítnice a nejlépe korigovanou zrakovou ostrostí 20/50 nebo horší ve studovaném oku;
  • Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice;
  • Dobrý celkový zdravotní stav;
  • Schopnost dodržovat výzkumné postupy;
  • Specifické pro kohortu 1 a 2: věk 18 let a starší;
  • Specifické pro kohortu 3: starší 8 let;

Kritéria vyloučení:

  • Imunitní deficit nebo užívání imunosupresivních léků;
  • Preexistující oční onemocnění, která by znemožnila plánovanou operaci nebo narušila interpretaci sledovaných parametrů studie (například glaukom nebo zákal očních médií);
  • Komplikující systémová onemocnění;
  • zhoršená koagulace nebo použití protidestičkových látek během 7 dnů před podáním studijní látky;
  • Těhotenství nebo kojení;
  • Jedinci (muži a ženy) ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat účinnou antikoncepci po dobu 1 roku po podání přípravku a bariérovou antikoncepci po dobu 3 měsíců po podání přípravku;
  • Jakýkoli jiný stav, který by subjektu bránil v absolvování navazujících zkoušek v průběhu studia;
  • Jakýkoli jiný stav, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro studii;
  • Současná nebo nedávná účast na jakémkoli jiném výzkumném protokolu zahrnujícím zkoumaná činidla nebo terapie, včetně nedávného (během posledních 6 měsíců) obdržení hodnoceného biologického terapeutického činidla.

Subjekty nebudou vyloučeny na základě jejich pohlaví, rasy nebo etnického původu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rAAV2-hRPE65
Genetický: rAAV2-hRPE65
Uniokulární subretinální injekce; relativní dávky: kohorta 1 - základní (nejnižší) virová dávka; kohorta 2 - vyšší (1,5násobek základní) virové dávky; Kohorta 3 – pacienti ve věku 8-17 let dostanou základní virovou dávku; pacienti ve věku 18 let a starší dostanou vyšší dávku;

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním výsledným měřítkem je oční a systémová bezpečnost léčby.
Časové okno: 3 roky
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vizuální funkce, jak je kvantifikována před a po podání vektoru.
Časové okno: 3 roky
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hadassah Medical Organization

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2009

Primární dokončení (Aktuální)

29. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2009

První zveřejněno (Odhad)

13. ledna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RPE65-HMO-CTIL

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit