Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av genterapi for Leber medfødt amaurose forårsaket av RPE65-mutasjoner

8. april 2018 oppdatert av: Hadassah Medical Organization

Fase I-forsøk med okulær subretinal injeksjon av et rekombinant adeno-assosiert virus (rAAV2-hRPE65) genvektor til pasienter med netthinnesykdom på grunn av RPE65-mutasjoner

Formålet med denne kliniske studien er å undersøke sikkerheten til genterapi for Lebers Congenital Amaurosis (LCA) forårsaket av RPE65-mutasjoner ved bruk av en rekombinant adeno-assosiert virus serotype 2 (rAAV2) vektor som bærer det humane RPE65 (hRPE65) genet. Nylig ble tre uavhengige kortsiktige genterapistudier hos mennesker med LCA på grunn av RPE65-mutasjoner publisert, noe som tyder på at subretinal levering av rAAV-virus som bærer RPE65-genet er trygg. Som et sekundært resultat ble forbedring i visuell funksjon observert hos syv av de første ni behandlede pasientene. Den foreslåtte studien er en lignende åpen fase I klinisk studie med uniokulær subretinal rAAV2-hRPE65-administrasjon til personer med RPE65-assosiert retinal sykdom. To kohorter på tre fag hver og en kohort på fire fag vil bli inkludert i denne utprøvingen. Kohort 1 og 2 vil bestå av individer 18 år og eldre og kohorter 3 vil bestå av individer 8 år og eldre. I kohort 2 vil et større volum av vektor bli administrert. Påmelding til kohort 3 vil begynne først etter å ha bekreftet sikkerheten til rAAV2-hRPE65-administrasjon i den eldre gruppen av deltakere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Retinal sykdom forårsaket av homozygote eller sammensatte heterozygote RPE65-mutasjoner;
  • Klinisk diagnose av Leber congenital amaurosis (LCA) med alvorlig svekket syns- og retinalfunksjon, og best korrigert synsskarphet på 20/50 eller dårligere i studieøyet;
  • Evne til å utføre tester av visuell og retinal funksjon;
  • God generell helse;
  • Evne til å følge forskningsprosedyrer;
  • Spesifikt for kohort 1 og 2: 18 år og eldre;
  • Spesifikt for kohort 3: Over 8 år;

Ekskluderingskriterier:

  • Immundefekt eller bruk av immundempende medisiner;
  • Eksisterende øyetilstander som vil utelukke den planlagte operasjonen eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter (for eksempel glaukom eller opasitet i okulær media);
  • Komplikerende systemiske sykdommer;
  • Nedsatt koagulasjon eller bruk av anti-blodplatemidler innen 7 dager før administrasjon av studiemiddel;
  • Graviditet eller amming;
  • Personer (menn og kvinner) i fertil alder som ikke er villige til å bruke effektiv prevensjon i 1 år etter administrering av legemidlet og barriereprevensjon i 3 måneder etter administrering av legemidlet;
  • Enhver annen tilstand som hindrer et emne i å gjennomføre oppfølgingseksamener i løpet av studiet;
  • Eventuelle andre forhold som etter utrederens mening gjør emnet uegnet for studien;
  • Nåværende eller nylig deltakelse i enhver annen forskningsprotokoll som involverer undersøkelsesmidler eller terapier, inkludert nylig (innen de siste 6 månedene) mottak av et undersøkelsesbiologisk terapeutisk middel.

Emner vil ikke bli ekskludert basert på deres kjønn, rase eller etnisitet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rAAV2-hRPE65
Genetisk: rAAV2-hRPE65
Uniokulære subretinale injeksjoner; relative doser: Kohort 1 - grunnleggende (laveste) viral dose; Kohort 2 - høyere (1,5 ganger grunnleggende) viral dose; Kohort 3 - pasienter 8-17 år vil få grunnleggende viral dose; pasienter 18 år og eldre vil få høyere dose;

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det primære utfallsmålet er okulær og systemisk sikkerhet ved behandlingen.
Tidsramme: 3 år
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Visuell funksjon, som kvantifisert før og etter vektoradministrasjon.
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2009

Primær fullføring (Faktiske)

29. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2009

Først lagt ut (Anslag)

13. januar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2018

Sist bekreftet

1. februar 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RPE65-HMO-CTIL

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leber medfødt amaurose

Kliniske studier på rAAV2-hRPE65

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere