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Sperimentazione clinica di terapia genica per l'amaurosi congenita di Leber causata da mutazioni RPE65

8 aprile 2018 aggiornato da: Hadassah Medical Organization

Sperimentazione di fase I dell'iniezione sottoretinica oculare di un vettore genico del virus adeno-associato ricombinante (rAAV2-hRPE65) a pazienti con malattia retinica dovuta a mutazioni RPE65

Lo scopo di questo studio clinico è esaminare la sicurezza della terapia genica per l'amaurosi congenita di Lebers (LCA) causata da mutazioni RPE65 utilizzando un vettore di virus adeno-associato sierotipo 2 (rAAV2) che trasporta il gene umano RPE65 (hRPE65). Recentemente, sono stati pubblicati tre studi indipendenti di terapia genica a breve termine su esseri umani con LCA a causa di mutazioni RPE65, suggerendo che la somministrazione sottoretinica del virus rAAV che trasporta il gene RPE65 è sicura. Come risultato secondario, è stato osservato un miglioramento della funzione visiva in sette dei primi nove pazienti trattati. Lo studio proposto è un simile studio clinico di fase I in aperto sulla somministrazione di rAAV2-hRPE65 subretinale unioculare a soggetti con malattia retinica associata a RPE65. In questo studio saranno incluse due coorti di tre soggetti ciascuna e una coorte di quattro soggetti. Le coorti 1 e 2 saranno composte da individui di età pari o superiore a 18 anni e le coorti 3 saranno composte da individui di età pari o superiore a 8 anni. Nella coorte 2 verrà somministrato un volume maggiore di vettore. L'arruolamento nella coorte 3 inizierà solo dopo aver confermato la sicurezza della somministrazione di rAAV2-hRPE65 nel gruppo di partecipanti più anziani.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia retinica causata da mutazioni omozigoti o eterozigoti composte RPE65;
  • Diagnosi clinica di amaurosi congenita di Leber (LCA) con funzione visiva e retinica gravemente compromessa e migliore acuità visiva corretta di 20/50 o peggiore nell'occhio dello studio;
  • Capacità di eseguire test di funzionalità visiva e retinica;
  • Buona salute generale;
  • Capacità di rispettare le procedure di ricerca;
  • Specifico per Coorte 1 e 2: dai 18 anni in su;
  • Specifico per Coorte 3: Oltre 8 anni di età;

Criteri di esclusione:

  • Immunodeficienza o uso di farmaci immunosoppressori;
  • Condizioni oculari preesistenti che precluderebbero l'intervento chirurgico pianificato o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio (ad esempio, glaucoma o opacità dei media oculari);
  • Malattie sistemiche complicanti;
  • Coagulazione alterata o uso di agenti antipiastrinici entro 7 giorni prima della somministrazione dell'agente in studio;
  • Gravidanza o allattamento;
  • Individui (maschi e femmine) in età fertile che non sono disposti a utilizzare una contraccezione efficace per 1 anno dopo la somministrazione dell'agente e la contraccezione di barriera per 3 mesi dopo la somministrazione dell'agente;
  • Qualsiasi altra condizione che impedirebbe a un soggetto di completare gli esami di follow-up durante il corso dello studio;
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto inadatto allo studio;
  • Partecipazione attuale o recente a qualsiasi altro protocollo di ricerca che coinvolga agenti o terapie sperimentali, inclusa la ricezione recente (negli ultimi 6 mesi) di un agente terapeutico biologico sperimentale.

I soggetti non saranno esclusi in base al loro genere, razza o etnia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rAAV2-hRPE65
Genetico: rAAV2-hRPE65
Iniezioni sottoretiniche unioculari; dosi relative: Coorte 1 - dose virale di base (la più bassa); Coorte 2 - dose virale più alta (1,5 volte quella base); Coorte 3: i pazienti di età compresa tra 8 e 17 anni riceveranno una dose virale di base; i pazienti di età pari o superiore a 18 anni riceveranno una dose più elevata;

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'outcome primario è la sicurezza oculare e sistemica del trattamento.
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Funzione visiva, come quantificata prima e dopo la somministrazione del vettore.
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Investigatori

  • Investigatore principale: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2009

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2009

Primo Inserito (Stima)

13 gennaio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RPE65-HMO-CTIL

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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