Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RPE65-mutaatioiden aiheuttaman Leberin synnynnäisen amauroosin geeniterapian kliininen tutkimus

sunnuntai 8. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Hadassah Medical Organization

Vaiheen I koe yhdistelmä-adeno-assosioituneen viruksen (rAAV2-hRPE65) geenivektorin silmän subretinaalisesta injektiosta potilaille, joilla on RPE65-mutaatioiden aiheuttama verkkokalvon sairaus

Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on tutkia RPE65-mutaatioiden aiheuttaman Lebersin synnynnäisen amauroosin (LCA) geeniterapian turvallisuutta käyttämällä rekombinanttia adeno-assosioitunutta viruksen serotyyppi 2 (rAAV2) -vektoria, joka sisältää ihmisen RPE65 (hRPE65) -geenin. Äskettäin julkaistiin kolme riippumatonta lyhytaikaista geeniterapiatutkimusta ihmisillä, joilla on RPE65-mutaatioista johtuva LCA, mikä viittaa siihen, että RPE65-geeniä kantavan rAAV-viruksen subretinaalinen kuljetus on turvallista. Toissijaisena tuloksena visuaalisen toiminnan paraneminen havaittiin seitsemällä ensimmäisestä yhdeksästä hoidetusta potilaasta. Ehdotettu tutkimus on samanlainen avoin, vaiheen I kliininen tutkimus silmän subretinaalista rAAV2-hRPE65:n antamisesta henkilöille, joilla on RPE65:een liittyvä verkkokalvosairaus. Tähän tutkimukseen osallistuu kaksi kolmen henkilön kohorttia ja yksi neljän koehenkilön kohortti. Kohortti 1 ja 2 koostuvat vähintään 18-vuotiaista henkilöistä ja kohortissa 3 vähintään 8-vuotiaat. Kohortissa 2 annetaan suurempi tilavuus vektoria. Ilmoittautuminen kohorttiin 3 alkaa vasta sen jälkeen, kun rAAV2-hRPE65:n annon turvallisuus vanhemmassa osallistujaryhmässä on vahvistettu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Homotsygoottisten tai yhdisteiden heterotsygootti-RPE65-mutaatioiden aiheuttama verkkokalvon sairaus;
  • Leberin synnynnäisen amauroosin (LCA) kliininen diagnoosi, jossa on vakava näkö- ja verkkokalvon toimintahäiriö ja paras korjattu näöntarkkuus 20/50 tai huonompi tutkittavassa silmässä;
  • Kyky suorittaa visuaalisen ja verkkokalvon toiminnan testejä;
  • Hyvä yleinen terveys;
  • Kyky noudattaa tutkimusmenettelyjä;
  • Erityisesti kohortille 1 ja 2: 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat;
  • Erityisesti kohortti 3: Yli 8-vuotiaat;

Poissulkemiskriteerit:

  • Immuunivajaus tai immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö;
  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa (esimerkiksi glaukooma tai silmäväliaineen sameus);
  • Monimutkaistuvat systeemiset sairaudet;
  • Hyytymisen heikkeneminen tai verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö 7 päivän aikana ennen tutkimusaineen antamista;
  • Raskaus tai imetys;
  • Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt (miehet ja naiset), jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä 1 vuoden ajan lääkkeen antamisen jälkeen ja esteehkäisyä 3 kuukauden ajan aineen annon jälkeen;
  • Mikä tahansa muu ehto, joka estäisi tutkittavaa suorittamasta seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana;
  • Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan mielestä tekee kohteesta sopimattoman tutkimukseen;
  • Nykyinen tai äskettäinen osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimusprotokollaan, joka sisältää tutkittavia aineita tai hoitoja, mukaan lukien äskettäinen (viimeisten 6 kuukauden aikana) tutkittavan biologisen terapeuttisen aineen vastaanottaminen.

Kohteita ei suljeta pois sukupuolen, rodun tai etnisen taustan perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rAAV2-hRPE65
Geneettinen: rAAV2-hRPE65
Uniokulaariset subretinaaliset injektiot; suhteelliset annokset: Kohortti 1 - perus (pienin) virusannos; Kohortti 2 - suurempi (1,5 kertaa emäksinen) virusannos; Kohortti 3 - 8-17-vuotiaat potilaat saavat perusviruksen annoksen; 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat saavat suuremman annoksen;

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ensisijainen tulosmitta on hoidon silmä- ja systeeminen turvallisuus.
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Visuaalinen toiminta, kvantifioituna ennen vektorin antamista ja sen jälkeen.
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hadassah Medical Organization

Tutkijat

  • Päätutkija: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. tammikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. tammikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 13. tammikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 8. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RPE65-HMO-CTIL

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa