Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej wrodzonej ślepoty Lebera spowodowanej mutacjami RPE65

8 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Hadassah Medical Organization

Faza I próby wstrzyknięcia podsiatkówkowego rekombinowanego wektora genowego wirusa związanego z adenowirusem (rAAV2-hRPE65) pacjentom z chorobą siatkówki spowodowaną mutacjami RPE65

Celem tego badania klinicznego jest zbadanie bezpieczeństwa terapii genowej wrodzonej ślepoty Lebersa (LCA) spowodowanej mutacjami RPE65 przy użyciu wektora rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami serotypu 2 (rAAV2) niosącego ludzki gen RPE65 (hRPE65). Niedawno opublikowano trzy niezależne badania krótkoterminowej terapii genowej u ludzi z LCA z powodu mutacji RPE65, co sugeruje, że podsiatkówkowe dostarczanie wirusa rAAV niosącego gen RPE65 jest bezpieczne. Jako wynik drugorzędny, poprawę funkcji wzrokowych zaobserwowano u siedmiu z pierwszych dziewięciu leczonych pacjentów. Proponowane badanie jest podobnym otwartym badaniem klinicznym fazy I dotyczącym podawania jednoocznego podsiatkówkowego rAAV2-hRPE65 osobom z chorobą siatkówki związaną z RPE65. W tym badaniu zostaną uwzględnione dwie kohorty po trzy osoby i jedna kohorta po czterech osób. Kohorty 1 i 2 będą składać się z osób w wieku 18 lat i starszych, a Kohorty 3 będą składać się z osób w wieku 8 lat i starszych. W kohorcie 2 zostanie podana większa objętość wektora. Rekrutacja do Kohorty 3 rozpocznie się dopiero po potwierdzeniu bezpieczeństwa podania rAAV2-hRPE65 w starszej grupie uczestników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Organization

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba siatkówki spowodowana mutacjami RPE65 homozygoty lub złożonej heterozygoty;
  • Rozpoznanie kliniczne wrodzonej ślepoty Lebera (LCA) z poważnym upośledzeniem funkcji wzroku i siatkówki oraz najlepszą skorygowaną ostrością wzroku 20/50 lub gorszą w badanym oku;
  • Umiejętność wykonywania badań wzroku i funkcji siatkówki;
  • Dobry ogólny stan zdrowia;
  • Umiejętność przestrzegania procedur badawczych;
  • Specyficzne dla Kohorty 1 i 2: 18 lat i więcej;
  • Specyficzne dla Kohorty 3: Wiek powyżej 8 lat;

Kryteria wyłączenia:

  • Niedobór odporności lub stosowanie leków immunosupresyjnych;
  • Istniejące wcześniej choroby oczu, które wykluczałyby planowaną operację lub zakłócały interpretację punktów końcowych badania (na przykład jaskra lub zmętnienie środka oka);
  • Powikłania chorób ogólnoustrojowych;
  • Zaburzenia krzepnięcia lub stosowanie leków przeciwpłytkowych w ciągu 7 dni przed podaniem badanego środka;
  • Ciąża lub karmienie piersią;
  • Osoby (mężczyźni i kobiety) w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji przez 1 rok po podaniu środka i mechanicznej antykoncepcji przez 3 miesiące po podaniu środka;
  • Wszelkie inne warunki, które uniemożliwiłyby uczestnikowi ukończenie badań kontrolnych w trakcie badania;
  • Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza sprawiają, że osoba badana nie nadaje się do badania;
  • Aktualny lub niedawny udział w jakimkolwiek innym protokole badawczym obejmującym badane środki lub terapie, w tym niedawne (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) otrzymywanie eksperymentalnego biologicznego środka terapeutycznego.

Uczestnicy nie będą wykluczeni ze względu na płeć, rasę lub pochodzenie etniczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rAAV2-hRPE65
Genetyczny: rAAV2-hRPE65
Jednooczne zastrzyki podsiatkówkowe; dawki względne: Kohorta 1 - podstawowa (najniższa) dawka wirusowa; Kohorta 2 – wyższa (1,5 razy podstawowa) dawka wirusa; Kohorta 3 - pacjenci w wieku 8-17 lat otrzymają podstawową dawkę wirusa; pacjenci w wieku 18 lat i starsi otrzymają wyższą dawkę;

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawową miarą wyniku jest bezpieczeństwo oczne i ogólnoustrojowe leczenia.
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Funkcja wzrokowa, określona ilościowo przed i po podaniu wektora.
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Śledczy

  • Główny śledczy: Eyal Banin, MD, PhD, Hadassah Medical Organization

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 stycznia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RPE65-HMO-CTIL

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj