サラセミアおよび肺高血圧症患者の運動能力を改善するシルデナフィル
コントロールと比較したサラセミアにおける肺高血圧症の治療のための経口シルデナフィルのパイロット
調査の概要
詳細な説明
サラセミアは遺伝性の血液疾患で、酸素を運ぶ赤血球中のタンパク質であるヘモグロビンが異常な形で作られます。 サラセミアの潜在的な合併症は肺高血圧症であり、これは肺動脈の異常な高血圧を特徴とする状態です。 肺高血圧症を患っているサラセミアの人は、肺高血圧症を患っていないサラセミアの人よりも、息切れや運動能力の低下など、より多くの健康上の合併症を経験する傾向があります。 シルデナフィルは、肺高血圧症の治療に使用される薬です。ただし、サラセミアの人ではまだ研究されていません。 この研究の目的は、サラセミアと肺高血圧症を患っている人々の肺の血圧を下げるシルデナフィルの安全性と有効性を評価することです。 研究者はまた、肺高血圧症のサラセミア患者と肺高血圧症のない患者の違いをさらに比較します。
この研究では、肺高血圧症のサラセミア患者と、肺高血圧症のないサラセミア患者の対照群を登録します。 サラセミアおよび肺高血圧症の人は、ベースライン研究の訪問に参加し、その時点で次の手順を受けます。病歴と医療記録のレビュー。身体検査; 6 分間の歩行テスト。参加者が 6 分間でどれだけ歩けるかを測定します。心臓の画像を取得するための心エコー検査。採血;女性の場合は、採尿。 その後、参加者はシルデナフィルを 1 日 3 回、12 週間服用し始めます。 2、4、および8週目の研究訪問で、参加者はベースラインテストを繰り返し、一部の参加者は呼気一酸化窒素テストに参加します。 12週目に、参加者は肺機能検査と胸部磁気共鳴画像法（MRI）も受けます。
対照群の参加者は、ベースラインで1〜3回の研究訪問に参加します。これには、上記と同じベースライン研究手順に加えて、肺機能検査、胸部MRI、胸部コンピューター断層撮影（CAT）スキャン、呼気一酸化窒素検査が含まれます。 彼らは投薬を受けたり、それ以上の研究訪問を受けたりしません。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Institute Oakland
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
すべての参加者の参加基準:
- ヘモグロビン（Hb）電気泳動または分子診断によって確認されたアルファ、ベータ、またはEベータサラセミア
肺高血圧症の参加者の包含基準:
- 肺高血圧症、ドップラー心エコー検査による三尖弁逆流ジェット (TRjet) 速度が 2.5 m/s を超えると定義される
肺高血圧症のない参加者の包含基準:
- -ドップラー心エコー検査によるTRjet速度が2.5 m / s未満であると定義される肺高血圧症の欠如
除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 以前の使用に基づく、アルギニンまたはシルデナフィルに対する過敏症
以下の病状のいずれか：
- -スクリーニング時の2.5 mg / dLを超えるレベルでの血液透析または血清クレアチニンの使用として定義される重度の腎不全
- -研究登録前の60日間の心臓薬の調整を伴う心臓病
- -胸痛、狭心症、跛行、または冠動脈疾患を治療するための手術の病歴によって示される症候性冠動脈疾患 1年 研究登録前
- -脳卒中、研究に入る前の45日間で24時間以上持続する新しい局所神経学的欠損として定義される
- -換気灌流スキャン、血管造影法、または研究登録前の90日間のその他の技術による肺塞栓症の新たな診断
- -研究に参加する前の180日間の網膜剥離または網膜出血の病歴
- 硝酸塩ベースの血管拡張剤、プロスタサイクリン（吸入、皮下、または静脈内）、エンドセリン拮抗薬、または肺高血圧症のための他の薬物の使用
- -プレドニゾンの使用を必要とする急性喘息増悪 研究に入る前の60日間
- -研究に参加する前の30日間のカルシウムチャネル遮断薬の開始または投与量の増加
- -研究に参加する前の90日間の他の心臓または肺の薬の開始
- -調査官の意見では、その人を登録に不適当にするか、研究へのコンプライアンスを妨げる可能性があるその他の状態の存在。これには、アルコールや薬物乱用が含まれますが、これらに限定されません
- ドップラー心エコー検査で測定可能な TRjet がない (つまり、肺高血圧症の存在を確認または除外できない)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：介入
肺高血圧症のあるサラセミアの参加者は、12週間シルデナフィルを受け取ります。
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参加者は、シルデナフィルを 12 週間、次の治療法で受け取ります。 経口シルデナフィル 50 mg を 1 日 3 回 (TID)、成人および 50 kg を超える子供の場合、100 mg TID に増量。 50kg未満の小児における用量漸増なしのシルデナフィル1mg/kg TID
他の名前：
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介入なし：コントロール
肺高血圧症を持たないサラセミアの参加者は、対照群の一部となり、スクリーニング/ベースライン評価のみを受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シルデナフィル群のベースラインから 12 週までの 6 分間歩行テスト (6MWT) の距離の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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6 分間歩行テスト (6MWT) の距離の変化は、12 週目の 6MWT からベースラインの 6MWT を差し引いて計算されました。
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ベースラインと12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までの三尖弁逆流ジェット速度（TRV）の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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三尖弁逆流ジェット速度 (TRV) の変化は、12 週目の TRV からベースラインの TRV を差し引いたものとして計算されました。
TRV は、肺動脈圧の推定値を提供します。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までのエコー左心室収縮末期容積（LVESV）の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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エコー左心室収縮終期容積（LVESV）の変化は、12週目のLVESVからベースラインのLVESVを差し引いたものとして計算されました。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までのエコー左心室拡張末期容積（LVEDV）の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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エコー左心室拡張末期容積 (LVEDV) の変化は、12 週目の LVEDV からベースラインの LVEDV を差し引いたものとして計算されました。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までの血漿アルギニンの変化
時間枠：ベースラインと12週目
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血漿アルギニンの変化は、12週目の血漿アルギニンからベースラインの血漿アルギニンを引いたものとして計算されました。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までの赤血球（RBC）アルギニンの変化
時間枠：ベースラインと12週目
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赤血球 (RBC) アルギニンの変化は、12 週目の赤血球 (RBC) アルギニンからベースラインの赤血球 (RBC) アルギニンを差し引いたものとして計算されました。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までの可溶性血小板セレクチン（sP-SELECTIN）の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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可溶性血小板セレクチン (sP-SELECTIN) の変化は、12 週目の sP-SELECTIN からベースラインの sP-SELECTIN を差し引いて計算されました。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までの乳酸脱水素酵素（LDH）の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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乳酸脱水素酵素 (LDH) の変化は、12 週目の LDH からベースラインの LDH を引いたものとして計算されました。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群の無細胞ヘモグロビンのベースラインから12週までの変化
時間枠：ベースラインと12週目
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無細胞ヘモグロビンの変化は、12週目の無細胞ヘモグロビンからベースラインの無細胞ヘモグロビンを差し引いて計算した。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までのアルギナーゼ濃度の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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アルギナーゼ濃度の変化は、12週目のアルギナーゼ濃度からベースラインのアルギナーゼ濃度を差し引いて計算した。
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ベースラインと12週目
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シルデナフィル群におけるベースラインから12週目までのアルギナーゼ活性の変化
時間枠：ベースラインと12週目
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アルギナーゼ活性の変化は、12週目のアルギナーゼ活性からベースラインのアルギナーゼ活性を差し引いて計算した。
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ベースラインと12週目
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Patricia Giardina, MD、Weill Medical College of Cornell
- 主任研究者：Janet Kwiatkowski, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：Nancy Olivieri, MD、Toronto General Hospital
- 主任研究者：John Porter, MD、University College, London
- 主任研究者：Charles Quinn, MD、University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
- スタディチェア：Claudia Morris, MD、Children's Hospital and Research Institute Oakland
- 主任研究者：Ali Taher, MD、American University of Beirut Medical Center- Lebannon
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 638
- U01HL065238 (米国 NIH グラント/契約)
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