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Sildenafil per migliorare la capacità di esercizio nelle persone con talassemia e ipertensione polmonare

2 gennaio 2014 aggiornato da: HealthCore-NERI

Progetto pilota del sildenafil orale per il trattamento dell'ipertensione polmonare nella talassemia rispetto ai controlli

La talassemia è una malattia ereditaria del sangue che può causare anemia da lieve a grave. Molte persone affette da talassemia hanno anche ipertensione polmonare, che è la pressione alta nelle arterie nei polmoni. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco sildenafil nel ridurre la pressione sanguigna nei polmoni delle persone con talassemia e ipertensione polmonare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La talassemia è una malattia ereditaria del sangue in cui il corpo produce una forma anormale di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Una potenziale complicazione della talassemia è l'ipertensione polmonare, che è una condizione caratterizzata da una pressione sanguigna anormalmente alta nelle arterie dei polmoni. Le persone con talassemia che hanno ipertensione polmonare tendono a sperimentare più complicazioni di salute, tra cui mancanza di respiro e una ridotta capacità di esercizio, rispetto alle persone con talassemia che non hanno ipertensione polmonare. Il sildenafil è un farmaco usato per trattare l'ipertensione polmonare; tuttavia, non è stato ancora studiato nelle persone con talassemia. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del sildenafil nel ridurre la pressione sanguigna nei polmoni di persone affette da talassemia e ipertensione polmonare. I ricercatori dello studio confronteranno ulteriormente le differenze tra le persone con talassemia che hanno ipertensione polmonare e quelle che non hanno ipertensione polmonare.

Questo studio arruolerà persone con talassemia che hanno ipertensione polmonare e un gruppo di controllo di persone con talassemia che non hanno ipertensione polmonare. Le persone con talassemia e ipertensione polmonare parteciperanno a una visita di studio di base in cui saranno sottoposte alle seguenti procedure: anamnesi e revisione della cartella clinica; esame fisico; un test del cammino di 6 minuti, che misurerà quanto lontano i partecipanti possono camminare in 6 minuti; un ecocardiogramma per ottenere immagini del cuore; raccolta del sangue; e per le femmine, una raccolta delle urine. I partecipanti inizieranno quindi a prendere il sildenafil tre volte al giorno per 12 settimane. Durante le visite di studio alle settimane 2, 4 e 8, i partecipanti saranno sottoposti a test di base ripetuti e alcuni partecipanti prenderanno parte a un test di ossido nitrico esalato. Alla settimana 12, i partecipanti saranno anche sottoposti a test di funzionalità polmonare e una procedura di risonanza magnetica del torace (MRI).

I partecipanti al gruppo di controllo parteciperanno da una a tre visite di studio al basale, che includeranno le stesse procedure di studio di riferimento sopra elencate, oltre a test di funzionalità polmonare, una risonanza magnetica del torace, una tomografia computerizzata del torace (TAC) e test dell'ossido nitrico esalato. Non riceveranno alcun farmaco né avranno ulteriori visite di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione per tutti i partecipanti:

  • Talassemia alfa, beta o E-beta confermata dall'elettroforesi dell'emoglobina (Hb) o dalla diagnosi molecolare

Criteri di inclusione per i partecipanti con ipertensione polmonare:

  • Ipertensione polmonare, definita come velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRjet) mediante ecocardiografia Doppler superiore a 2,5 m/s

Criteri di inclusione per i partecipanti senza ipertensione polmonare:

  • Assenza di ipertensione polmonare, definita come velocità TRjet mediante ecocardiografia Doppler inferiore a 2,5 m/s

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • Ipersensibilità all'arginina o al sildenafil, in base all'uso precedente

  • Una delle seguenti condizioni mediche:

    1. Insufficienza renale grave, definita come uso di emodialisi o creatinina sierica a livelli superiori a 2,5 mg/dL al momento dello screening
    2. Malattie cardiache con aggiustamento dei farmaci cardiaci nei 60 giorni prima dell'ingresso nello studio
    3. Malattia coronarica sintomatica, come indicato da una storia di dolore toracico, angina, claudicatio o intervento chirurgico per trattare la malattia coronarica nell'anno precedente l'ingresso nello studio
    4. Ictus, definito come un nuovo deficit neurologico focale che dura più di 24 ore nei 45 giorni precedenti l'ingresso nello studio
    5. Nuova diagnosi di embolia polmonare mediante scintigrafia ventilazione-perfusione, angiografia o qualsiasi altra tecnica nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
    6. Storia di distacco di retina o emorragia retinica nei 180 giorni prima dell'ingresso nello studio
    7. Uso di vasodilatatori a base di nitrato, prostaciclina (per via inalatoria, sottocutanea o endovenosa), antagonisti dell'endotelina o qualsiasi altro farmaco per l'ipertensione polmonare
    8. Esacerbazione acuta dell'asma che richiede l'uso di prednisone nei 60 giorni prima dell'ingresso nello studio
    9. Inizio o aumento del dosaggio dei bloccanti dei canali del calcio nei 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
    10. Inizio di qualsiasi altro farmaco cardiaco o polmonare nei 90 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Presenza di qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, renderebbe la persona non idonea all'arruolamento o potrebbe interferire con la compliance allo studio, incluso ma non limitato all'abuso di alcol o droghe
  • Nessun TRjet misurabile all'ecocardiografia Doppler (cioè, la presenza di ipertensione polmonare non può essere confermata o esclusa)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Intervento
I partecipanti con talassemia che hanno ipertensione polmonare riceveranno sildenafil per 12 settimane.
Droga: Sildenafil

I partecipanti riceveranno sildenafil per 12 settimane con la seguente terapia:

50 mg di sildenafil orale tre volte al giorno (TID) aumentato a 100 mg TID come tollerato negli adulti e nei bambini di peso superiore a 50 kg; 1 mg/kg di sildenafil tre volte al giorno senza aumento della dose nei bambini di peso inferiore a 50 kg

Altri nomi:
  • Viagra
  • Revatio
Nessun intervento: Controllo
I partecipanti con talassemia che non hanno ipertensione polmonare faranno parte di un gruppo di controllo e saranno sottoposti solo a screening/valutazioni di base.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della distanza del test del cammino in sei minuti (6MWT) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione della distanza del test del cammino in sei minuti (6MWT) è stata calcolata come 6MWT alla settimana 12 meno 6MWT al basale.
Basale e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRV) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione della velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRV) è stata calcolata come TRV alla settimana 12 meno TRV al basale. Il TRV fornisce una stima della pressione arteriosa polmonare.
Basale e settimana 12
Variazione del volume sistolico finale del ventricolo sinistro ecografico (LVESV) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione del volume telesistolico del ventricolo sinistro dell'eco (LVESV) è stata calcolata come LVESV alla settimana 12 meno LVESV al basale.
Basale e settimana 12
Variazione del volume telediastolico del ventricolo sinistro ecografico (LVEDV) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione del volume telediastolico del ventricolo sinistro dell'eco (LVEDV) è stata calcolata come LVEDV alla settimana 12 meno LVEDV al basale.
Basale e settimana 12
Variazione dell'arginina plasmatica dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione dell'arginina plasmatica è stata calcolata come arginina plasmatica alla settimana 12 meno arginina plasmatica al basale.
Basale e settimana 12
Variazione dell'arginina dei globuli rossi (RBC) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione dell'arginina dei globuli rossi (RBC) è stata calcolata come arginina dei globuli rossi (RBC) alla settimana 12 meno l'arginina dei globuli rossi (RBC) al basale.
Basale e settimana 12
Variazione della selettrice piastrinica solubile (sP-SELECTIN) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione della selectina piastrinica solubile (sP-SELECTIN) è stata calcolata come sP-SELECTIN alla settimana 12 meno sP-SELECTIN al basale.
Basale e settimana 12
Variazione della lattato deidrogenasi (LDH) dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione della lattato deidrogenasi (LDH) è stata calcolata come LDH alla settimana 12 meno LDH al basale.
Basale e settimana 12
Variazione dell'emoglobina libera cellulare dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione dell'emoglobina libera cellulare è stata calcolata come emoglobina libera cellulare alla settimana 12 meno l'emoglobina libera cellulare al basale.
Basale e settimana 12
Variazione della concentrazione di arginasi dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione della concentrazione di arginasi è stata calcolata come concentrazione di arginasi alla settimana 12 meno la concentrazione di arginasi al basale.
Basale e settimana 12
Variazione dell'attività dell'arginasi dal basale alla settimana 12 nel gruppo Sildenafil
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
La variazione dell'attività dell'arginasi è stata calcolata come attività dell'arginasi alla settimana 12 meno l'attività dell'arginasi al basale.
Basale e settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

HealthCore-NERI

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Investigatore principale: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Investigatore principale: John Porter, MD, University College, London
  • Investigatore principale: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Cattedra di studio: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Investigatore principale: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 marzo 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 marzo 2009

Primo Inserito (Stima)

31 marzo 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

21 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 gennaio 2014

Ultimo verificato

1 gennaio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 638
  • U01HL065238 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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