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Sildenafil zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit bei Menschen mit Thalassämie und pulmonaler Hypertonie

2. Januar 2014 aktualisiert von: HealthCore-NERI

Pilotprojekt von oralem Sildenafil zur Behandlung von pulmonaler Hypertonie bei Thalassämie im Vergleich zu Kontrollen

Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, die zu einer leichten bis schweren Anämie führen kann. Viele Menschen mit Thalassämie leiden auch unter pulmonaler Hypertonie, also hohem Blutdruck in den Arterien der Lunge. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments Sildenafil bei der Senkung des Blutdrucks in der Lunge von Menschen mit Thalassämie und pulmonaler Hypertonie bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Thalassämie ist eine erbliche Bluterkrankung, bei der der Körper eine abnormale Form von Hämoglobin bildet – dem Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff transportiert. Eine mögliche Komplikation der Thalassämie ist die pulmonale Hypertonie, eine Erkrankung, die durch abnormal hohen Blutdruck in den Arterien der Lunge gekennzeichnet ist. Menschen mit Thalassämie, die an pulmonaler Hypertonie leiden, neigen dazu, mehr gesundheitliche Komplikationen zu erleiden, einschließlich Kurzatmigkeit und verminderter körperlicher Leistungsfähigkeit, als Menschen mit Thalassämie, die keine pulmonale Hypertonie haben. Sildenafil ist ein Medikament zur Behandlung von pulmonaler Hypertonie; Es wurde jedoch noch nicht bei Menschen mit Thalassämie untersucht. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sildenafil bei der Senkung des Blutdrucks in der Lunge von Menschen mit Thalassämie und pulmonaler Hypertonie. Die Forscher der Studie werden außerdem die Unterschiede zwischen Menschen mit Thalassämie, die an pulmonaler Hypertonie leiden, und denen, die keine pulmonale Hypertonie haben, weiter vergleichen.

In diese Studie werden Menschen mit Thalassämie aufgenommen, die an pulmonaler Hypertonie leiden, und eine Kontrollgruppe von Menschen mit Thalassämie, die keine pulmonale Hypertonie haben. Personen mit Thalassämie und pulmonaler Hypertonie werden an einem Basisstudienbesuch teilnehmen, zu dem sie sich den folgenden Verfahren unterziehen: Anamnese und Überprüfung der Krankenakte; körperliche Untersuchung; ein 6-Minuten-Gehtest, bei dem gemessen wird, wie weit die Teilnehmer in 6 Minuten gehen können; ein Echokardiogramm, um Bilder des Herzens zu erhalten; Blutentnahme; und für Frauen eine Urinsammlung. Die Teilnehmer beginnen dann mit der Einnahme von Sildenafil dreimal täglich für 12 Wochen. Bei den Studienbesuchen in den Wochen 2, 4 und 8 werden die Teilnehmer wiederholten Basistests unterzogen, und einige Teilnehmer nehmen an einem Test auf ausgeatmetes Stickstoffmonoxid teil. In Woche 12 werden die Teilnehmer außerdem einem Lungenfunktionstest und einer Magnetresonanztomographie (MRT) des Brustkorbs unterzogen.

Die Teilnehmer der Kontrollgruppe nehmen zu Studienbeginn an ein bis drei Studienbesuchen teil, die die gleichen oben aufgeführten Studienverfahren umfassen, plus Lungenfunktionstests, eine MRT des Brustkorbs, eine Computertomographie (CAT) des Brustkorbs und Tests auf ausgeatmetes Stickstoffmonoxid. Sie erhalten keine Medikamente und haben keine weiteren Studienbesuche.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien für alle Teilnehmer:

  • Alpha-, Beta- oder E-Beta-Thalassämie, bestätigt durch Hämoglobin (Hb)-Elektrophorese oder molekulare Diagnose

Einschlusskriterien für Teilnehmer mit pulmonaler Hypertonie:

  • Pulmonale Hypertonie, definiert als Trikuspidal-Regurgitations-Jet (TRjet)-Geschwindigkeit durch Doppler-Echokardiographie von mehr als 2,5 m/s

Einschlusskriterien für Teilnehmer ohne pulmonale Hypertonie:

  • Mangel an pulmonaler Hypertonie, definiert als TRjet-Geschwindigkeit durch Doppler-Echokardiographie von weniger als 2,5 m/s

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Überempfindlichkeit gegen Arginin oder Sildenafil, basierend auf vorheriger Anwendung

  • Eine der folgenden Erkrankungen:

    1. Schwere Niereninsuffizienz, definiert als Anwendung von Hämodialyse oder Serum-Kreatinin mit Werten von mehr als 2,5 mg/dl zum Zeitpunkt des Screenings
    2. Herzerkrankungen mit Anpassung der Herzmedikation in den 60 Tagen vor Studieneintritt
    3. Symptomatische koronare Herzkrankheit, wie durch eine Vorgeschichte von Brustschmerzen, Angina pectoris, Claudicatio oder Operation zur Behandlung einer koronaren Herzkrankheit im 1 Jahr vor Studieneintritt angezeigt
    4. Schlaganfall, definiert als ein neues fokales neurologisches Defizit, das in den 45 Tagen vor Studienbeginn länger als 24 Stunden andauert
    5. Neue Diagnose einer Lungenembolie durch Beatmungs-Perfusions-Scan, Angiographie oder eine andere Technik in den 90 Tagen vor Studieneintritt
    6. Anamnese einer Netzhautablösung oder Netzhautblutung in den 180 Tagen vor Studieneintritt
    7. Verwendung von Nitrat-basierten Vasodilatatoren, Prostacyclin (inhalativ, subkutan oder intravenös), Endothelin-Antagonisten oder anderen Medikamenten gegen pulmonale Hypertonie
    8. Akute Asthmaexazerbation, die die Anwendung von Prednison in den 60 Tagen vor Studieneintritt erforderte
    9. Beginn oder Dosiserhöhung von Calciumkanalblockern in den 30 Tagen vor Studieneintritt
    10. Beginn einer anderen Herz- oder Lungenmedikation in den 90 Tagen vor Studieneintritt
  • Vorhandensein einer anderen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Person für die Aufnahme ungeeignet machen würde oder die Compliance in der Studie beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Kein messbarer TRjet in der Doppler-Echokardiographie (d. h. das Vorhandensein einer pulmonalen Hypertonie kann nicht bestätigt oder ausgeschlossen werden)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Intervention
Teilnehmer mit Thalassämie und pulmonaler Hypertonie erhalten 12 Wochen lang Sildenafil.
Arzneimittel: Sildenafil

Die Teilnehmer erhalten Sildenafil für 12 Wochen mit der folgenden Therapie:

50 mg orales Sildenafil dreimal täglich (TID) erhöht auf 100 mg TID je nach Verträglichkeit bei Erwachsenen und Kindern über 50 kg; 1 mg/kg Sildenafil TID ohne Dosiseskalation bei Kindern unter 50 kg

Andere Namen:
  • Viagra
  • Revision
Kein Eingriff: Kontrolle
Teilnehmer mit Thalassämie, die keine pulmonale Hypertonie haben, sind Teil einer Kontrollgruppe und werden nur einem Screening/Basisuntersuchungen unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Distanz des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung der Distanz beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT) wurde als 6MWT in Woche 12 minus 6MWT zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRV) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung der Trikuspidal-Regurgitationsstrahlgeschwindigkeit (TRV) wurde als TRV in Woche 12 minus TRV zu Studienbeginn berechnet. Die TRV liefert eine Schätzung des Pulmonalarteriendrucks.
Baseline und Woche 12
Veränderung des linksventrikulären endsystolischen Echovolumens (LVESV) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung des linksventrikulären endsystolischen Echovolumens (LVESV) wurde als LVESV in Woche 12 minus LVESV zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung des linksventrikulären enddiastolischen Echovolumens (LVEDV) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung des linksventrikulären enddiastolischen Echovolumens (LVEDV) wurde als LVEDV in Woche 12 minus LVEDV zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung des Plasma-Arginin von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung des Plasma-Arginin wurde als Plasma-Arginin in Woche 12 minus Plasma-Arginin zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung des Arginins der roten Blutkörperchen (RBC) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung des Arginins der roten Blutkörperchen (RBC) wurde als Arginin der roten Blutkörperchen (RBC) in Woche 12 minus Arginin der roten Blutkörperchen (RBC) zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung des löslichen Thrombozyten-Selectins (sP-SELECTIN) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung des löslichen Thrombozyten-Selektins (sP-SELECTIN) wurde als sP-SELECTIN in Woche 12 minus sP-SELECTIN zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) von der Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) wurde als LDH in Woche 12 minus LDH zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung des zellfreien Hämoglobins vom Ausgangswert bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Veränderung des zellfreien Hämoglobins wurde als zellfreies Hämoglobin in Woche 12 minus zellfreies Hämoglobin zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung der Arginase-Konzentration von Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Änderung der Arginase-Konzentration wurde als Arginase-Konzentration in Woche 12 minus Arginase-Konzentration zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12
Veränderung der Arginase-Aktivität von Baseline bis Woche 12 in der Sildenafil-Gruppe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Die Änderung der Arginase-Aktivität wurde als Arginase-Aktivität in Woche 12 minus Arginase-Aktivität zu Studienbeginn berechnet.
Baseline und Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

HealthCore-NERI

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Hauptermittler: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Hauptermittler: John Porter, MD, University College, London
  • Hauptermittler: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Studienstuhl: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Hauptermittler: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. März 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. März 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

21. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 638
  • U01HL065238 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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