Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sildenafil ke zlepšení cvičební kapacity u lidí s talasémií a plicní hypertenzí

2. ledna 2014 aktualizováno: HealthCore-NERI

Pilotní verze perorálního sildenafilu pro léčbu plicní hypertenze u thalassemie ve srovnání s kontrolami

Thalasémie je dědičné onemocnění krve, které může vyústit v mírnou až těžkou anémii. Mnoho lidí s talasémií má také plicní hypertenzi, což je vysoký krevní tlak v tepnách v plicích. Tato studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost léku sildenafil při snižování krevního tlaku v plicích u lidí s talasémií a plicní hypertenzí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Thalasémie je dědičné onemocnění krve, při kterém tělo vytváří abnormální formu hemoglobinu – proteinu v červených krvinkách, který přenáší kyslík. Potenciální komplikací talasémie je plicní hypertenze, což je stav charakterizovaný abnormálně vysokým krevním tlakem v plicních tepnách. Lidé s talasémií, kteří mají plicní hypertenzi, mají tendenci pociťovat více zdravotních komplikací, včetně dušnosti a snížené pohybové kapacity, než lidé s talasémií, kteří nemají plicní hypertenzi. Sildenafil je lék, který se používá k léčbě plicní hypertenze; dosud však nebyl studován u lidí s thalasémií. Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost sildenafilu při snižování krevního tlaku v plicích u lidí, kteří mají talasémii a plicní hypertenzi. Výzkumníci studie budou také dále porovnávat rozdíly mezi lidmi s talasémií, kteří mají plicní hypertenzi, a těmi, kteří nemají plicní hypertenzi.

Do této studie budou zařazeni lidé s talasémií, kteří mají plicní hypertenzi, a kontrolní skupina lidí s talasémií, kteří nemají plicní hypertenzi. Lidé s talasémií a plicní hypertenzí se zúčastní základní studijní návštěvy, kdy podstoupí následující procedury: anamnézu a přezkoumání lékařské dokumentace; fyzická zkouška; 6minutový test chůze, který změří, jak daleko účastníci dojdou za 6 minut; echokardiogram pro získání snímků srdce; odběr krve; a pro ženy sběr moči. Účastníci poté začnou užívat sildenafil třikrát denně po dobu 12 týdnů. Při studijních návštěvách v týdnech 2, 4 a 8 budou účastníci podstupovat opakované základní testování a někteří účastníci se zúčastní testu na oxid dusnatý ve vydechovaném vzduchu. Ve 12. týdnu účastníci také podstoupí vyšetření plicních funkcí a postup zobrazování magnetickou rezonancí hrudníku (MRI).

Účastníci kontrolní skupiny se na začátku zúčastní jedné až tří studijních návštěv, které budou zahrnovat stejné výchozí studijní postupy uvedené výše, plus testování funkce plic, MRI hrudníku, skenování hrudníku počítačovou tomografií (CAT) a testování vydechovaného oxidu dusnatého. Nedostanou žádné léky ani nebudou mít žádné další studijní návštěvy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení pro všechny účastníky:

  • Alfa, beta nebo E-beta talasémie potvrzená hemoglobinovou (Hb)-elektroforézou nebo molekulární diagnózou

Kritéria pro zařazení pro účastníky s plicní hypertenzí:

  • Plicní hypertenze, definovaná jako trikuspidální regurgitační trysková (TRjet) rychlost větší než 2,5 m/s dopplerovou echokardiografií

Kritéria pro zařazení pro účastníky bez plicní hypertenze:

  • Nedostatek plicní hypertenze, definovaný jako rychlost TRjet podle dopplerovské echokardiografie menší než 2,5 m/s

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • Hypersenzitivita na arginin nebo sildenafil na základě předchozího použití

  • Jakýkoli z následujících zdravotních stavů:

    1. Těžká renální insuficience, definovaná jako použití hemodialýzy nebo sérového kreatininu při hladinách vyšších než 2,5 mg/dl v době screeningu
    2. Srdeční onemocnění s úpravou srdečních léků během 60 dnů před vstupem do studie
    3. Symptomatické onemocnění koronárních tepen, jak je indikováno anamnézou bolesti na hrudi, anginy pectoris, klaudikace nebo chirurgického zákroku k léčbě onemocnění koronárních tepen během 1 roku před vstupem do studie
    4. Cévní mozková příhoda, definovaná jako nový fokální neurologický deficit trvající déle než 24 hodin během 45 dnů před vstupem do studie
    5. Nová diagnóza plicní embolie ventilačně-perfuzním skenem, angiografií nebo jakoukoli jinou technikou během 90 dnů před vstupem do studie
    6. Anamnéza odchlípení sítnice nebo krvácení sítnice během 180 dnů před vstupem do studie
    7. Použití vasodilatátorů na bázi nitrátů, prostacyklinu (inhalačního, subkutánního nebo intravenózního), antagonistů endotelinu nebo jakýchkoli jiných léků na plicní hypertenzi
    8. Akutní exacerbace astmatu vyžadující použití prednisonu 60 dní před vstupem do studie
    9. Zahájení nebo zvýšení dávky blokátorů kalciových kanálů během 30 dnů před vstupem do studie
    10. Zahájení jakékoli jiné srdeční nebo plicní medikace během 90 dnů před vstupem do studie
  • Přítomnost jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího učinil osobu nevhodnou pro zařazení do studie nebo by mohl narušit dodržování podmínek ve studii, včetně mimo jiné zneužívání alkoholu nebo drog.
  • Žádný měřitelný TRjet na dopplerovské echokardiografii (tj. přítomnost plicní hypertenze nelze potvrdit ani vyloučit)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Zásah
Účastníci s talasémií, kteří mají plicní hypertenzi, budou dostávat sildenafil po dobu 12 týdnů.
Lék: Sildenafil

Účastníci budou dostávat sildenafil po dobu 12 týdnů s následující terapií:

50 mg perorálního sildenafilu třikrát denně (TID) zvýšeno na 100 mg TID, jak je tolerováno u dospělých a dětí s hmotností nad 50 kg; 1 mg/kg sildenafilu třikrát denně bez zvyšování dávky u dětí s hmotností nižší než 50 kg

Ostatní jména:
  • Viagra
  • Revatio
Žádný zásah: Řízení
Účastníci s talasémií, kteří nemají plicní hypertenzi, budou součástí kontrolní skupiny a budou podstupovat pouze screening/základní hodnocení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v šestiminutovém testu chůze (6MWT) Vzdálenost od výchozího stavu do týdne 12 mezi skupinou sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna vzdálenosti v šestiminutovém testu chůze (6MWT) byla vypočtena jako 6MWT ve 12. týdnu minus 6MWT na začátku.
Výchozí stav a týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna trikuspidální Regurgitant Jet Velocity (TRV) od základní linie do týdne 12 mezi skupinou Sildenafil
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna v trikuspidální regurgitační tryskové rychlosti (TRV) byla vypočtena jako TRV v týdnu 12 minus TRV na začátku. TRV poskytuje odhad tlaku v plicnici.
Výchozí stav a týden 12
Změna echa v systolickém objemu levé komory na konci (LVESV) od výchozího stavu do týdne 12 ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna v echo levém ventrikulárním koncovém systolickém objemu (LVESV) byla vypočtena jako LVESV ve 12. týdnu minus LVESV na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna echového koncového diastolického objemu levé komory (LVEDV) od výchozího stavu do týdne 12 ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna v echo levém ventrikulárním koncovém diastolickém objemu (LVEDV) byla vypočtena jako LVEDV ve 12. týdnu minus LVEDV na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna plazmatického argininu od základní hodnoty do 12. týdne ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna plazmatického argininu byla vypočtena jako plazmatický arginin ve 12. týdnu mínus plazmatický arginin na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna argininu z červených krvinek (RBC) od výchozího stavu do 12. týdne ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna v červených krvinkách (RBC) Arginin byl vypočten jako arginin červených krvinek (RBC) v týdnu 12 mínus arginin červených krvinek (RBC) na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna v selektinu rozpustných krevních destiček (sP-SELECTIN) od výchozího stavu do týdne 12 ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna selektinu rozpustných krevních destiček (sP-SELECTIN) byla vypočtena jako sP-SELECTIN ve 12. týdnu minus sP-SELECTIN na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do týdne 12 ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) byla vypočtena jako LDH ve 12. týdnu minus LDH na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna bezbuněčného hemoglobinu od výchozího stavu do 12. týdne ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna v bezbuněčném hemoglobinu byla vypočtena jako bezbuněčný hemoglobin ve 12. týdnu mínus bezbuněčný hemoglobin na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna koncentrace arginázy od výchozího stavu do týdne 12 ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna koncentrace arginázy byla vypočtena jako koncentrace arginázy ve 12. týdnu mínus koncentrace arginázy na začátku.
Výchozí stav a týden 12
Změna aktivity arginázy od výchozího stavu do týdne 12 ve skupině sildenafilu
Časové okno: Výchozí stav a týden 12
Změna aktivity arginázy byla vypočtena jako aktivita arginázy v týdnu 12 mínus aktivita arginázy na začátku.
Výchozí stav a týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HealthCore-NERI

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Vrchní vyšetřovatel: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: John Porter, MD, University College, London
  • Vrchní vyšetřovatel: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Studijní židle: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Vrchní vyšetřovatel: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. března 2009

První zveřejněno (Odhad)

31. března 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. ledna 2014

Naposledy ověřeno

1. ledna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 638
  • U01HL065238 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sildenafil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit