Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sildenafiili parantaa harjoituskykyä ihmisillä, joilla on talassemia ja keuhkoverenpainetauti

torstai 2. tammikuuta 2014 päivittänyt: HealthCore-NERI

Suun kautta otettavan sildenafiilin pilotti keuhkoverenpainetaudin hoitoon talassemiassa verrattuna kontrolleihin

Talassemia on perinnöllinen verisairaus, joka voi johtaa lievästä vaikeaan anemiaan. Monilla ihmisillä, joilla on talassemia, on myös keuhkoverenpainetauti, joka on korkea verenpaine keuhkojen valtimoissa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan sildenafiilin turvallisuutta ja tehokkuutta verenpaineen alentamisessa talassemiaa ja keuhkoverenpainetautia sairastavien ihmisten keuhkoissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Talassemia on perinnöllinen verisairaus, jossa elimistö tuottaa epänormaalia hemoglobiinia - punasoluissa olevaa proteiinia, joka kuljettaa happea. Talassemian mahdollinen komplikaatio on keuhkoverenpainetauti, joka on tila, jolle on ominaista epänormaalin korkea verenpaine keuhkovaltimoissa. Ihmiset, joilla on talassemia, joilla on keuhkoverenpainetauti, kokevat yleensä enemmän terveysongelmia, mukaan lukien hengenahdistusta ja heikentynyttä liikuntakykyä, kuin ihmiset, joilla on talassemia, joilla ei ole keuhkoverenpainetautia. Sildenafiili on lääke, jota käytetään keuhkoverenpainetaudin hoitoon; sitä ei kuitenkaan ole vielä tutkittu ihmisillä, joilla on talassemia. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida sildenafiilin turvallisuutta ja tehokkuutta talassemiaa ja keuhkoverenpainetautia sairastavien ihmisten keuhkojen verenpaineen alentamisessa. Tutkijat vertailevat edelleen eroja talassemiaa sairastavien ihmisten välillä, joilla on keuhkoverenpainetauti ja joilla ei ole keuhkoverenpainetautia.

Tähän tutkimukseen otetaan talassemiaa sairastavia ihmisiä, joilla on keuhkoverenpainetauti, ja kontrolliryhmä talassemiaa sairastavia ihmisiä, joilla ei ole keuhkoverenpainetautia. Ihmiset, joilla on talassemia ja keuhkoverenpainetauti, osallistuvat perustutkimusvierailulle, jolloin heille suoritetaan seuraavat toimenpiteet: sairaushistoria ja sairauskertomusten tarkistus; fyysinen koe; 6 minuutin kävelytesti, joka mittaa kuinka pitkän matkan osallistujat voivat kävellä 6 minuutissa; kaikukardiogrammi sydämen kuvien saamiseksi; veren keräys; ja naisille virtsakokoelma. Osallistujat alkavat sitten ottaa sildenafiilia kolme kertaa päivässä 12 viikon ajan. Opintovierailuilla viikoilla 2, 4 ja 8 osallistujille tehdään toistuva perustesti, ja jotkut osallistujat osallistuvat uloshengitetyn typpioksidin testiin. Viikolla 12 osallistujille tehdään myös keuhkojen toimintatesti ja rintakehän magneettikuvaus (MRI).

Kontrolliryhmän osallistujat osallistuvat lähtötilanteessa yhdestä kolmeen tutkimuskäyntiin, jotka sisältävät samat edellä luetellut lähtötilanteen tutkimustoimenpiteet sekä keuhkojen toimintatestin, keuhkojen MRI:n, rintakehän tietokonetomografian (CAT) ja uloshengitetyn typpioksidin testin. He eivät saa mitään lääkitystä eikä heillä ole muita opintokäyntejä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit kaikille osallistujille:

  • Alfa-, beeta- tai E-beeta-talassemia, joka on vahvistettu hemoglobiini- (Hb)-elektroforeesilla tai molekyylidiagnoosilla

Osallistumiskriteerit keuhkoverenpainetautia sairastaville:

  • Keuhkoverenpainetauti, joka määritellään kolmikulmaisen regurgitanttisuihkun (TRjet) nopeudeksi Doppler-kaikukardiografialla yli 2,5 m/s

Osallistumiskriteerit osallistujille, joilla ei ole keuhkoverenpainetautia:

  • Keuhkoverenpainetaudin puute, joka määritellään TRjet-nopeudeksi Doppler-kaikukardiografialla alle 2,5 m/s

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Yliherkkyys arginiinille tai sildenafiilille aikaisemman käytön perusteella

  • Mikä tahansa seuraavista lääketieteellisistä tiloista:

    1. Vaikea munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään hemodialyysin tai seerumin kreatiniinin käytöksi seulonnan aikana yli 2,5 mg/dl
    2. Sydänsairaus ja sydänlääkkeiden säätäminen 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa
    3. Oireinen sepelvaltimotauti, josta on osoituksena rintakipu, angina pectoris, kyynäryys tai sepelvaltimotaudin hoitoon tarkoitettu leikkaus 1 vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa
    4. Aivohalvaus, joka määritellään uudeksi fokusoivaksi neurologiseksi vajaatoiminnaksi, joka kestää yli 24 tuntia 45 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
    5. Uusi keuhkoembolian diagnoosi ventilaatio-perfuusioskannauksella, angiografialla tai millä tahansa muulla tekniikalla 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
    6. Verkkokalvon irtoaminen tai verkkokalvon verenvuoto 180 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
    7. Nitraattipohjaisten verisuonia laajentavien lääkkeiden, prostasykliinin (inhaloitava, ihonalainen tai suonensisäinen), endoteliiniantagonistien tai minkä tahansa muun keuhkoverenpainelääkkeen käyttö
    8. Akuutti astman paheneminen, joka vaatii prednisonin käyttöä 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa
    9. Kalsiumkanavasalpaajien aloitus tai annoksen suurentaminen 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
    10. Minkä tahansa muun sydän- tai keuhkolääkkeen aloittaminen 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
  • Minkä tahansa muun sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä tekisi henkilöstä sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistumista, mukaan lukien mutta ei rajoittuen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
  • Ei mitattavissa olevaa TRjet-tulosta Doppler-kaikukardiografiassa (eli keuhkoverenpainetaudin esiintymistä ei voida vahvistaa tai sulkea pois)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Interventio
Talassemiapotilaat, joilla on keuhkoverenpainetauti, saavat sildenafiilia 12 viikon ajan.
Lääke: Sildenafiili

Osallistujat saavat sildenafiilia 12 viikon ajan seuraavalla hoidolla:

50 mg suun kautta otettavaa sildenafiilia kolme kertaa vuorokaudessa (TID) nostettiin 100 mg:aan kolme kertaa vuorokaudessa aikuisten ja yli 50 kg painavien lasten sietokyvyn mukaisesti; 1 mg/kg sildenafiilia kolme kertaa päivässä ilman annoksen nostamista alle 50 kg painaville lapsille

Muut nimet:
  • Viagra
  • Revatio
Ei väliintuloa: Ohjaus
Talassemiaa sairastavat osallistujat, joilla ei ole keuhkoverenpainetautia, kuuluvat kontrolliryhmään, ja heille tehdään vain seulonta/perusarvioinnit.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kuuden minuutin kävelytestissä (6 MWT) lähtötasosta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos kuuden minuutin kävelytestin (6MWT) matkassa laskettiin 6 MWT viikolla 12 miinus 6 MWT lähtötasolla.
Lähtötilanne ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tricuspid Regurgitant Jet Velocityn (TRV) muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Trikuspidaalisen regurgitantin suihkunopeuden (TRV) muutos laskettiin TRV:nä viikolla 12 miinus TRV lähtötilanteessa. TRV antaa arvion keuhkovaltimon paineesta.
Lähtötilanne ja viikko 12
Vasemman kammion pään systolisen tilavuuden (LVESV) muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Vasemman kammion loppusystolisen tilavuuden muutos (LVESV) laskettiin LVESV:nä viikolla 12 miinus LVESV lähtötilanteessa.
Lähtötilanne ja viikko 12
Vasemman kammion pään diastolisen tilavuuden (LVEDV) muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Vasemman kammion loppudiastolisen tilavuuden muutos (LVEDV) laskettiin LVEDV:nä viikolla 12 miinus LVEDV lähtötilanteessa.
Lähtötilanne ja viikko 12
Plasman arginiinin muutos lähtötasosta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos plasman arginiinissa laskettiin plasman arginiinina viikolla 12 miinus plasman arginiini lähtötasolla.
Lähtötilanne ja viikko 12
Punasolujen (RBC) arginiinin muutos lähtötasosta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos punasoluissa (RBC) Arginiini laskettiin punasolujen (RBC) arginiinina viikolla 12 miinus punaisten verisolujen (RBC) arginiini lähtötasolla.
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos liukoisen verihiutaleselektiinissä (sP-SELECTIN) lähtötasosta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos liukoisessa verihiutaleselektiivissä (sP-SELECTIN) laskettiin muodossa sP-SELECTIN viikolla 12 miinus sP-SELECTIN lähtötasolla.
Lähtötilanne ja viikko 12
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta viikkoon 12 sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos laktaattidehydrogenaasissa (LDH) laskettiin LDH:na viikolla 12 miinus LDH lähtötilanteessa.
Lähtötilanne ja viikko 12
Soluttoman hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Sildenafiiliryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Soluttoman hemoglobiinin muutos laskettiin soluvapaana hemoglobiinina viikolla 12 miinus soluvapaa hemoglobiini lähtötasolla.
Lähtötilanne ja viikko 12
Sildenafiiliryhmän arginaasipitoisuuden muutos lähtötilanteesta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos arginaasipitoisuudessa laskettiin arginaasin konsentraationa viikolla 12 miinus arginaasikonsentraatio lähtötilanteessa.
Lähtötilanne ja viikko 12
Sildenafiiliryhmän arginaasiaktiivisuuden muutos lähtötilanteesta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos arginaasiaktiivisuudessa laskettiin arginaasiaktiivisuudella viikolla 12 miinus arginaasiaktiivisuus lähtötasolla.
Lähtötilanne ja viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

HealthCore-NERI

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Päätutkija: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Päätutkija: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Päätutkija: John Porter, MD, University College, London
  • Päätutkija: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Opintojen puheenjohtaja: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Päätutkija: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 31. maaliskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 21. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. tammikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 638
  • U01HL065238 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hypertensio, keuhko

Kliiniset tutkimukset Sildenafiili

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa