탈라세미아 및 폐고혈압 환자의 운동 능력을 향상시키는 실데나필
지중해빈혈 환자의 폐고혈압 치료를 위한 경구용 실데나필 파일럿과 대조군 비교
연구 개요
상세 설명
지중해 빈혈은 신체가 산소를 운반하는 적혈구의 단백질인 헤모글로빈의 비정상적인 형태를 만드는 유전성 혈액 장애입니다. 탈라세미아의 잠재적인 합병증은 폐 동맥의 비정상적으로 높은 혈압을 특징으로 하는 상태인 폐고혈압입니다. 폐고혈압이 있는 지중해빈혈 환자는 폐고혈압이 없는 지중해빈혈 환자보다 숨가쁨 및 운동 능력 감소와 같은 건강 합병증을 더 많이 경험하는 경향이 있습니다. 실데나필은 폐 고혈압을 치료하는 데 사용되는 약물입니다. 그러나 지중해 빈혈 환자에 대해서는 아직 연구되지 않았습니다. 이 연구의 목적은 지중해빈혈과 폐고혈압 환자의 폐에서 혈압을 낮추는 실데나필의 안전성과 효과를 평가하는 것입니다. 연구 연구원들은 또한 폐 고혈압이 있는 지중해 빈혈 환자와 폐 고혈압이 없는 사람들 간의 차이를 추가로 비교할 것입니다.
이 연구는 폐고혈압이 있는 지중해빈혈 환자와 폐고혈압이 없는 지중해빈혈 환자 대조군을 등록할 것입니다. 지중해빈혈 및 폐고혈압 환자는 기본 연구 방문에 참석할 것이며, 이때 그들은 다음 절차를 거치게 됩니다: 병력 및 의료 기록 검토; 신체검사; 참가자가 6분 동안 얼마나 걸을 수 있는지 측정하는 6분 걷기 테스트; 심장의 이미지를 얻기 위한 심초음파; 채혈; 여성의 경우 소변 수집. 그런 다음 참가자는 12주 동안 하루에 세 번 실데나필을 복용하기 시작합니다. 2주, 4주 및 8주의 연구 방문에서 참가자는 반복적인 기본 테스트를 받게 되며 일부 참가자는 호기 산화질소 테스트에 참여하게 됩니다. 12주 차에 참가자들은 폐 기능 검사와 흉부 자기 공명 영상(MRI) 절차도 받게 됩니다.
통제 그룹의 참가자는 기준선에서 1~3회의 연구 방문에 참석하게 되며 여기에는 위에 나열된 동일한 기준선 연구 절차와 폐 기능 테스트, 흉부 MRI, 흉부 컴퓨터 단층 촬영(CAT) 스캔 및 호기 산화질소 테스트가 포함됩니다. 그들은 어떤 약도 받지 않거나 더 이상의 연구 방문을 하지 않을 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Institute Oakland
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
모든 참가자를 위한 포함 기준:
- 헤모글로빈(Hb) 전기영동 또는 분자 진단으로 확인된 알파, 베타 또는 E-베타 지중해빈혈
폐고혈압이 있는 참여자를 위한 포함 기준:
- 2.5m/s보다 큰 도플러 심초음파에 의한 삼첨판 역류 제트(TRjet) 속도로 정의되는 폐 고혈압
폐고혈압이 없는 참가자의 포함 기준:
- 2.5m/s 미만의 도플러 심초음파에 의해 TRjet 속도로 정의되는 폐고혈압 부족
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 이전 사용에 근거한 아르기닌 또는 실데나필에 대한 과민증
다음과 같은 의학적 상태:
- 스크리닝 시 2.5 mg/dL 이상의 수준에서 혈액 투석 또는 혈청 크레아티닌의 사용으로 정의되는 중증 신장 기능 부전
- 연구 시작 전 60일 동안 심장 약물을 조정한 심장 질환
- 연구 시작 전 1년 동안 흉통, 협심증, 파행 또는 관상동맥 질환을 치료하기 위한 수술의 병력으로 표시되는 증상이 있는 관상동맥 질환
- 연구 시작 전 45일 동안 24시간 이상 지속되는 새로운 국소 신경학적 결손으로 정의되는 뇌졸중
- 연구 시작 전 90일 이내에 인공호흡-관류 스캔, 혈관조영술 또는 기타 기술에 의한 폐색전증의 새로운 진단
- 연구 시작 전 180일 동안 망막 박리 또는 망막 출혈의 병력
- 질산염 기반 혈관확장제, 프로스타사이클린(흡입, 피하 또는 정맥주사), 엔도텔린 길항제 또는 폐고혈압에 대한 기타 약물 사용
- 연구 시작 전 60일 동안 프레드니손 사용이 필요한 급성 천식 악화
- 연구 시작 전 30일 동안 칼슘 채널 차단제의 시작 또는 용량 증가
- 연구 시작 전 90일 동안 다른 심장 또는 폐 약물의 시작
- 연구자의 의견에 따라 등록에 부적합하거나 연구 준수를 방해할 수 있는 기타 조건의 존재(알코올 또는 약물 남용을 포함하나 이에 국한되지 않음)
- 도플러 심초음파에서 측정 가능한 TRjet 없음(즉, 폐고혈압의 존재를 확인하거나 배제할 수 없음)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 간섭
폐고혈압이 있는 탈라세미아 환자는 12주 동안 실데나필을 투여받게 됩니다.
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참가자는 다음 요법과 함께 12주 동안 실데나필을 받게 됩니다. 50mg 경구용 실데나필 1일 3회(TID)는 성인 및 50kg 이상의 소아에서 내약성만큼 100mg TID로 증가했습니다. 50kg 미만 소아에서 용량 증량 없이 1mg/kg 실데나필 TID
다른 이름들:
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간섭 없음: 제어
폐고혈압이 없는 지중해빈혈 환자는 대조군의 일부가 되며 선별/기준선 평가만 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실데나필 그룹 중 기준선에서 12주차까지의 6분 도보 테스트(6MWT) 거리 변화
기간: 기준선 및 12주차
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6분 보행 테스트(6MWT) 거리의 변화는 12주차의 6MWT에서 기준선의 6MWT를 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주까지 삼첨판 역류 제트 속도(TRV)의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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삼첨판 역류 제트 속도(TRV)의 변화는 12주차의 TRV에서 기준선의 TRV를 뺀 값으로 계산되었습니다.
TRV는 폐동맥압의 추정치를 제공합니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주차까지 에코 좌심실 수축기 부피(LVESV)의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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에코 좌심실 수축기말 용적(LVESV)의 변화는 12주차의 LVESV에서 기준선의 LVESV를 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주차까지 에코 좌심실 이완기 용적(LVEDV)의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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에코 좌심실 이완기 용적(LVEDV)의 변화는 12주차의 LVEDV에서 기준선의 LVEDV를 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주차까지 혈장 아르기닌의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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혈장 아르기닌의 변화는 12주차의 혈장 아르기닌에서 기준선의 혈장 아르기닌을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주까지 적혈구(RBC) 아르기닌의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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적혈구(RBC) 아르기닌의 변화는 12주차의 적혈구(RBC) 아르기닌에서 기준선의 적혈구(RBC) 아르기닌을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주차까지 수용성 혈소판 셀렉틴(sP-SELECTIN)의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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가용성 혈소판 셀렉틴(sP-SELECTIN)의 변화는 12주차의 sP-SELECTIN에서 기준선의 sP-SELECTIN을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준치에서 12주차까지 젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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젖산 탈수소효소(LDH)의 변화는 12주차의 LDH에서 기준선의 LDH를 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주까지의 무세포 헤모글로빈 변화
기간: 기준선 및 12주차
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무세포 헤모글로빈의 변화는 12주차의 무세포 헤모글로빈에서 기준선의 무세포 헤모글로빈을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주차까지 아르기나제 농도의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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아르기나아제 농도의 변화는 12주차 아르기나아제 농도에서 기준선 아르기나아제 농도를 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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실데나필 그룹에서 기준선에서 12주차까지 아르기나제 활성의 변화
기간: 기준선 및 12주차
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아르기나아제 활성의 변화는 12주차 아르기나아제 활성에서 기준선 아르기나아제 활성을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
- 수석 연구원: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
- 수석 연구원: John Porter, MD, University College, London
- 수석 연구원: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
- 연구 의자: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
- 수석 연구원: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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연구 기록 업데이트
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고혈압, 폐에 대한 임상 시험
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