Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szildenafil a thalassemiában és a pulmonális hipertóniában szenvedő emberek testedzési kapacitásának javítására

2014. január 2. frissítette: HealthCore-NERI

Az orális szildenafil kísérleti kísérlete a pulmonális hipertónia kezelésére thalassamiában, összehasonlítva a kontrollokkal

A talaszémia egy örökletes vérbetegség, amely enyhe vagy súlyos vérszegénységhez vezethet. Sok talaszémiában szenvedő embernek pulmonális hipertóniája is van, ami a tüdő artériáiban fellépő magas vérnyomás. Ez a tanulmány értékelni fogja a szildenafil gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát a talaszémiában és pulmonális hipertóniában szenvedők tüdejében lévő vérnyomás csökkentésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A talaszémia egy öröklött vérbetegség, amelyben a szervezet rendellenes hemoglobint termel – a vörösvértestekben lévő fehérjét, amely oxigént szállít. A talaszémia lehetséges szövődménye a pulmonális hipertónia, amely olyan állapot, amelyet a tüdő artériáiban abnormálisan magas vérnyomás jellemez. A pulmonális hipertóniában szenvedő thalassaemiás emberek általában több egészségügyi szövődményt tapasztalnak, beleértve a légszomjat és a csökkent mozgásképességet, mint a thalassaemiás emberek, akiknek nincs pulmonális hipertóniája. A szildenafil pulmonális hipertónia kezelésére szolgáló gyógyszer; azonban még nem vizsgálták thalassemiás embereken. Ennek a tanulmánynak a célja a szildenafil biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a talaszémiában és pulmonális hipertóniában szenvedők tüdejében lévő vérnyomás csökkentésében. A kutatók tovább fogják hasonlítani a pulmonális hipertóniában szenvedő és nem pulmonális hipertóniában szenvedő thalassemiás betegek közötti különbségeket.

Ebben a tanulmányban pulmonális hipertóniában szenvedő thalassaemiás betegeket, valamint pulmonális hipertóniában nem szenvedő betegek kontrollcsoportját vonják be. A talaszémiában és pulmonális hipertóniában szenvedők egy kiindulási vizsgálati látogatáson vesznek részt, amely során a következő eljárásokon esnek át: kórtörténet és kórlap áttekintése; fizikai vizsga; egy 6 perces séta teszt, amely azt méri, hogy a résztvevők 6 perc alatt mennyit tudnak gyalogolni; echokardiogram a szív képeinek készítéséhez; vérvétel; nőstényeknél pedig vizeletgyűjtés. A résztvevők ezután napi háromszor kezdik el szedni a szildenafilt 12 héten keresztül. A 2., 4. és 8. héten végzett tanulmányi látogatások alkalmával a résztvevők ismételt kiindulási vizsgálaton vesznek részt, és néhány résztvevő részt vesz a kilélegzett nitrogén-monoxid teszten. A 12. héten a résztvevők tüdőfunkciós vizsgálaton és mellkasi mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) is átesnek.

A kontrollcsoport résztvevői a kiinduláskor egy-három vizsgálati látogatáson vesznek részt, amelyek a fent felsorolt ​​kiindulási vizsgálati eljárásokat tartalmazzák, valamint tüdőfunkciós vizsgálatot, mellkasi MRI-t, mellkasi számítógépes tomográfiát (CAT) és kilélegzett nitrogén-monoxid-vizsgálatot. Nem kapnak semmilyen gyógyszert, és nem járnak további tanulmányi látogatásra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevonási kritériumok minden résztvevő számára:

  • Alfa, béta vagy E-béta talaszémia hemoglobin (Hb) elektroforézissel vagy molekuláris diagnózissal igazolt

Bevételi kritériumok pulmonális hipertóniában szenvedők számára:

  • Pulmonális hipertónia, amely Doppler echokardiográfiával 2,5 m/s-nál nagyobb tricuspidalis regurgitáns sugár (TRjet) sebessége.

Bevételi kritériumok pulmonális hipertóniával nem rendelkező résztvevők számára:

  • Pulmonális hipertónia hiánya, amelyet Doppler echokardiográfiával 2,5 m/s-nál kisebb TRjet sebességként határoztak meg

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató
  • Argininnel vagy szildenafillal szembeni túlérzékenység, korábbi használat alapján

  • Az alábbi egészségügyi állapotok bármelyike:

    1. Súlyos veseelégtelenség, amelyet a szűrés időpontjában 2,5 mg/dl feletti hemodialízis vagy szérum kreatinin alkalmazásaként határoznak meg
    2. Szívbetegség a szívgyógyszerek módosításával a vizsgálatba való belépés előtti 60 napon belül
    3. Tünetekkel járó koszorúér-betegség, amelyet az anamnézisben szereplő mellkasi fájdalom, angina, claudicatio vagy koszorúér-betegség kezelésére szolgáló műtét jelez a vizsgálatba való belépés előtti 1 évben
    4. Stroke: új fokális neurológiai hiány, amely több mint 24 órán át tart a vizsgálatba való belépés előtti 45 napban
    5. A tüdőembólia új diagnózisa lélegeztető-perfúziós szkenneléssel, angiográfiával vagy bármilyen más technikával a vizsgálatba való belépés előtti 90 napon belül
    6. Retinaleválás vagy retinavérzés a kórtörténetben a vizsgálatba való belépés előtti 180 napon belül
    7. Nitrát alapú értágítók, prosztaciklin (inhalációs, szubkután vagy intravénás), endotelin antagonisták vagy bármely más pulmonális hipertónia kezelésére szolgáló gyógyszer alkalmazása
    8. Akut asztma exacerbáció, amely prednizon alkalmazását igényli a vizsgálatba való belépés előtti 60 napon belül
    9. Kalciumcsatorna-blokkolók kezelésének megkezdése vagy dózisemelése a vizsgálatba való belépés előtti 30 napon belül
    10. Bármilyen más szív- vagy tüdőgyógyászati ​​kezelés megkezdése a vizsgálatba való belépés előtti 90 napon belül
  • Bármilyen egyéb olyan állapot jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a személyt a felvételre, vagy akadályozná a vizsgálatban való részvételt, beleértve, de nem kizárólagosan az alkohollal vagy a kábítószerrel való visszaélést.
  • Doppler echokardiográfián nincs mérhető TRjet (azaz a pulmonális hipertónia jelenléte nem erősíthető meg vagy nem zárható ki)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Közbelépés
A pulmonális hipertóniában szenvedő talaszémiában szenvedő betegek 12 hétig kapnak szildenafilt.
Drog: Szildenafil

A résztvevők 12 hétig szildenafilt kapnak a következő terápiával:

50 mg orális szildenafil naponta háromszor (TID) háromszor 100 mg-ra emelve a felnőttek és az 50 kg-nál nagyobb gyermekek tolerálhatósága szerint; 1 mg/ttkg szildenafil naponta háromszor dózisemelés nélkül 50 kg-nál kisebb testtömegű gyermekeknél

Más nevek:
  • Viagra
  • Revatio
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
A pulmonális hipertóniában nem szenvedő thalassemiás résztvevők egy kontrollcsoport részét képezik, és csak szűrővizsgálaton/kiindulási értékelésen vesznek részt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a hatperces sétateszt (6MWT) távolságában az alapvonaltól a 12. hétig a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A hatperces sétateszt (6MWT) távolságának változását a 12. héten 6MWT mínusz 6MWT az alapvonalon számították ki.
Alapállapot és 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Tricuspidalis Regurgitant Jet Velocity (TRV) változása a kiindulási értékről a 12. hétre a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A tricuspidalis regurgitáns sugársebesség (TRV) változását úgy számítottuk ki, hogy a 12. héten a TRV mínusz a kiindulási érték TRV-je. A TRV becslést ad a pulmonalis artériás nyomásról.
Alapállapot és 12. hét
Az echo bal kamrai végszisztolés térfogat (LVESV) változása a kiindulási értékről a 12. hétre a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az echo bal kamrai végszisztolés térfogat (LVESV) változását LVESV-ként számítottuk ki a 12. héten mínusz LVESV a kiinduláskor.
Alapállapot és 12. hét
Az echo bal kamrai végdiasztolés térfogat (LVEDV) változása a kiindulási értékről a 12. hétre a szildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az echo bal kamrai végdiasztolés térfogat (LVEDV) változását LVEDV-ként számítottuk ki a 12. héten mínusz LVEDV a kiinduláskor.
Alapállapot és 12. hét
A plazma arginin változása a kiindulási értékről a 12. hétre a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A plazma arginin változását úgy számítottuk ki, hogy a plazma arginint a 12. héten mínusz a kiindulási plazma arginin.
Alapállapot és 12. hét
A vörösvértestek (RBC) argininszintjének változása a kiindulási értékről a 12. hétre a szildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A vörösvértestek (RBC) változása Az arginint a vörösvértestek (RBC) argininjeként számították ki a 12. héten, mínusz a vörösvértestek (RBC) argininnel az alapvonalon.
Alapállapot és 12. hét
Az oldható vérlemezke szelektin (sP-SELECTIN) változása a kiindulási értékről a 12. hétre a szildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az oldható thrombocyta-szelektin (sP-SELECTIN) változását a 12. héten sP-SELECTIN mínusz az alapvonal sP-SELECTIN értékével számítottuk.
Alapállapot és 12. hét
A laktát-dehidrogenáz (LDH) változása a kiindulási értékről a 12. hétre a szildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A laktát-dehidrogenáz (LDH) változását a 12. héten mért LDH mínusz a kiindulási LDH értékéből számítottuk ki.
Alapállapot és 12. hét
A sejtmentes hemoglobin változása a kiindulási értékről a 12. hétre a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A sejtmentes hemoglobin változását úgy számítottuk ki, hogy a sejtmentes hemoglobint a 12. héten mínusz a kiindulási sejtmentes hemoglobin értékét.
Alapállapot és 12. hét
Az argináz koncentráció változása a kiindulási értékről a 12. hétre a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az argináz-koncentráció változását úgy számítottuk ki, hogy a 12. héten mért argináz-koncentrációt mínusz az alapvonali argináz-koncentráció.
Alapállapot és 12. hét
Az argináz aktivitás változása a kiindulási értékről a 12. hétre a Sildenafil csoportban
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az argináz aktivitás változását úgy számítottuk ki, hogy a 12. héten mért argináz aktivitást mínusz a kiindulási érték argináz aktivitása.
Alapállapot és 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

HealthCore-NERI

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Kutatásvezető: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Kutatásvezető: John Porter, MD, University College, London
  • Kutatásvezető: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Tanulmányi szék: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Kutatásvezető: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. március 30.

Első közzététel (Becslés)

2009. március 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. február 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 2.

Utolsó ellenőrzés

2014. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 638
  • U01HL065238 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hipertónia, tüdőgyulladás

Klinikai vizsgálatok a Szildenafil

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel