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Sildenafil para melhorar a capacidade de exercício em pessoas com talassemia e hipertensão pulmonar

2 de janeiro de 2014 atualizado por: HealthCore-NERI

Piloto de Sildenafil Oral para o Tratamento da Hipertensão Pulmonar na Talassemia Comparado a Controles

A talassemia é uma doença sanguínea hereditária que pode resultar em anemia leve a grave. Muitas pessoas com talassemia também têm hipertensão pulmonar, que é a pressão alta nas artérias dos pulmões. Este estudo avaliará a segurança e eficácia do medicamento sildenafil na redução da pressão arterial nos pulmões de pessoas com talassemia e hipertensão pulmonar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A talassemia é uma doença sanguínea hereditária na qual o corpo produz uma forma anormal de hemoglobina - a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio. Uma complicação potencial da talassemia é a hipertensão pulmonar, que é uma condição caracterizada por pressão sanguínea anormalmente alta nas artérias dos pulmões. Pessoas com talassemia que têm hipertensão pulmonar tendem a ter mais complicações de saúde, incluindo falta de ar e capacidade de exercício reduzida, do que pessoas com talassemia que não têm hipertensão pulmonar. Sildenafil é um medicamento usado para tratar a hipertensão pulmonar; no entanto, ainda não foi estudado em pessoas com talassemia. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do sildenafil na redução da pressão arterial nos pulmões de pessoas com talassemia e hipertensão pulmonar. Os pesquisadores do estudo também irão comparar as diferenças entre pessoas com talassemia que têm hipertensão pulmonar e aquelas que não têm hipertensão pulmonar.

Este estudo incluirá pessoas com talassemia que têm hipertensão pulmonar e um grupo controle de pessoas com talassemia que não têm hipertensão pulmonar. As pessoas com talassemia e hipertensão pulmonar participarão de uma consulta de estudo inicial, na qual serão submetidas aos seguintes procedimentos: histórico médico e revisão de prontuários médicos; exame físico; um teste de caminhada de 6 minutos, que medirá a distância que os participantes podem caminhar em 6 minutos; um ecocardiograma para obter imagens do coração; coleta de sangue; e para as mulheres, uma coleta de urina. Os participantes começarão a tomar sildenafil três vezes ao dia durante 12 semanas. Nas visitas do estudo nas semanas 2, 4 e 8, os participantes serão submetidos a testes de linha de base repetidos e alguns participantes participarão de um teste de óxido nítrico exalado. Na semana 12, os participantes também passarão por testes de função pulmonar e um procedimento de ressonância magnética (MRI) do tórax.

Os participantes do grupo de controle participarão de uma a três visitas de estudo na linha de base, que incluirão os mesmos procedimentos de estudo de linha de base listados acima, além de teste de função pulmonar, ressonância magnética de tórax, tomografia computadorizada de tórax (TAC) e teste de óxido nítrico exalado. Eles não receberão nenhum medicamento ou terão outras visitas de estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão para todos os participantes:

  • Talassemia alfa, beta ou E-beta confirmada por eletroforese de hemoglobina (Hb) ou diagnóstico molecular

Critérios de Inclusão para Participantes com Hipertensão Pulmonar:

  • Hipertensão pulmonar, definida como uma velocidade do jato regurgitante tricúspide (TRjet) por ecocardiografia Doppler superior a 2,5 m/s

Critérios de Inclusão para Participantes sem Hipertensão Pulmonar:

  • Ausência de hipertensão pulmonar, definida como velocidade TRjet por ecocardiografia Doppler inferior a 2,5 m/s

Critério de exclusão:

  • Grávida ou amamentando
  • Hipersensibilidade à arginina ou sildenafil, com base em uso anterior

  • Qualquer uma das seguintes condições médicas:

    1. Insuficiência renal grave, definida como uso de hemodiálise ou creatinina sérica em níveis superiores a 2,5 mg/dL no momento da triagem
    2. Doença cardíaca com ajuste de medicamentos cardíacos nos 60 dias anteriores à entrada no estudo
    3. Doença arterial coronariana sintomática, indicada por história de dor no peito, angina, claudicação ou cirurgia para tratar doença arterial coronariana no 1 ano anterior à entrada no estudo
    4. AVC, definido como um novo déficit neurológico focal com duração superior a 24 horas nos 45 dias anteriores à entrada no estudo
    5. Novo diagnóstico de embolia pulmonar por varredura de ventilação-perfusão, angiografia ou qualquer outra técnica nos 90 dias antes da entrada no estudo
    6. História de descolamento de retina ou hemorragia retiniana nos 180 dias antes da entrada no estudo
    7. Uso de vasodilatadores à base de nitrato, prostaciclina (inalatória, subcutânea ou intravenosa), antagonistas da endotelina ou qualquer outro medicamento para hipertensão pulmonar
    8. Exacerbação aguda da asma requerendo uso de prednisona nos 60 dias anteriores à entrada no estudo
    9. Início ou aumento da dosagem de bloqueadores dos canais de cálcio nos 30 dias anteriores à entrada no estudo
    10. Início de qualquer outra medicação cardíaca ou pulmonar nos 90 dias antes da entrada no estudo
  • Presença de qualquer outra condição que, na opinião do investigador, tornaria a pessoa inadequada para inscrição ou poderia interferir na adesão ao estudo, incluindo, entre outros, abuso de álcool ou drogas
  • Nenhum TRjet mensurável na ecocardiografia Doppler (ou seja, a presença de hipertensão pulmonar não pode ser confirmada ou descartada)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Intervenção
Os participantes com talassemia que têm hipertensão pulmonar receberão sildenafil por 12 semanas.
Medicamento: Sildenafil

Os participantes receberão sildenafil por 12 semanas com a seguinte terapia:

50 mg de sildenafil oral três vezes ao dia (TID) aumentado para 100 mg TID conforme tolerado em adultos e crianças com mais de 50 kg; 1 mg/kg de sildenafil TID sem escalonamento de dose em crianças com menos de 50 kg

Outros nomes:
  • Viagra
  • Revatio
Sem intervenção: Ao controle
Os participantes com talassemia que não têm hipertensão pulmonar farão parte de um grupo de controle e serão submetidos apenas a triagem/avaliações iniciais.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na distância do teste de caminhada de seis minutos (6MWT) da linha de base até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A mudança na distância do teste de caminhada de seis minutos (6MWT) foi calculada como 6MWT na semana 12 menos 6MWT na linha de base.
Linha de base e Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na velocidade do jato regurgitante tricúspide (TRV) desde o início até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na velocidade do jato regurgitante tricúspide (TRV) foi calculada como TRV na semana 12 menos TRV na linha de base. O TRV fornece uma estimativa da pressão da artéria pulmonar.
Linha de base e Semana 12
Alteração no volume sistólico final do ventrículo esquerdo (LVESV) desde o início até a semana 12 no grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração no volume sistólico final do ventrículo esquerdo eco (LVESV) foi calculada como LVESV na semana 12 menos LVESV na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Alteração no volume diastólico final do ventrículo esquerdo (LVEDV) desde o início até a semana 12 no grupo sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração no volume diastólico final do ventrículo esquerdo eco (LVEDV) foi calculada como LVEDV na semana 12 menos LVEDV na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Mudança na arginina plasmática desde a linha de base até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na arginina plasmática foi calculada como arginina plasmática na semana 12 menos arginina plasmática na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Alteração na arginina de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na arginina de glóbulos vermelhos (RBC) foi calculada como arginina de glóbulos vermelhos (RBC) na semana 12 menos arginina de glóbulos vermelhos (RBC) na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Alteração na selectina de plaquetas solúveis (sP-SELECTIN) desde o início até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na selectina de plaquetas solúveis (sP-SELECTIN) foi calculada como sP-SELECTIN na semana 12 menos sP-SELECTIN na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Alteração na lactato desidrogenase (LDH) desde a linha de base até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na lactato desidrogenase (LDH) foi calculada como LDH na semana 12 menos LDH na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Alteração na hemoglobina livre celular desde o início até a semana 12 entre o grupo sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na hemoglobina livre de células foi calculada como hemoglobina livre de células na semana 12 menos hemoglobina livre de células na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Alteração na concentração de arginase desde o início até a semana 12 entre o grupo sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na concentração de arginase foi calculada como a concentração de arginase na semana 12 menos a concentração de arginase na linha de base.
Linha de base e Semana 12
Mudança na atividade da arginase desde o início até a semana 12 entre o grupo Sildenafil
Prazo: Linha de base e Semana 12
A alteração na atividade da arginase foi calculada como a atividade da arginase na semana 12 menos a atividade da arginase na linha de base.
Linha de base e Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

HealthCore-NERI

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Investigador principal: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Investigador principal: John Porter, MD, University College, London
  • Investigador principal: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Cadeira de estudo: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Investigador principal: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de março de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de março de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

31 de março de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

21 de fevereiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de janeiro de 2014

Última verificação

1 de janeiro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 638
  • U01HL065238 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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