Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sildenafil for at forbedre træningskapaciteten hos mennesker med thalassæmi og pulmonal hypertension

2. januar 2014 opdateret af: HealthCore-NERI

Pilot af oral sildenafil til behandling af pulmonal hypertension ved thalassæmi sammenlignet med kontroller

Thalassæmi er en arvelig blodsygdom, der kan resultere i mild til svær anæmi. Mange mennesker med thalassæmi har også pulmonal hypertension, som er forhøjet blodtryk i arterierne i lungerne. Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​medicinen sildenafil til at reducere blodtrykket i lungerne hos mennesker med thalassæmi og pulmonal hypertension.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Thalassæmi er en arvelig blodsygdom, hvor kroppen danner en unormal form for hæmoglobin - proteinet i røde blodlegemer, der transporterer ilt. En potentiel komplikation af thalassæmi er pulmonal hypertension, som er en tilstand karakteriseret ved unormalt højt blodtryk i lungernes arterier. Mennesker med thalassæmi, der har pulmonal hypertension, har en tendens til at opleve flere helbredskomplikationer, herunder åndenød og nedsat træningskapacitet, end personer med thalassæmi, der ikke har pulmonal hypertension. Sildenafil er en medicin, der bruges til at behandle pulmonal hypertension; det er dog endnu ikke blevet undersøgt hos mennesker med thalassæmi. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​sildenafil til at reducere blodtrykket i lungerne hos mennesker, der har thalassæmi og pulmonal hypertension. Undersøgelsesforskere vil også yderligere sammenligne forskellene mellem mennesker med thalassæmi, der har pulmonal hypertension, og dem, der ikke har pulmonal hypertension.

Denne undersøgelse vil inkludere personer med thalassæmi, der har pulmonal hypertension, og en kontrolgruppe af mennesker med thalassæmi, som ikke har pulmonal hypertension. Mennesker med thalassæmi og pulmonal hypertension vil deltage i et baseline studiebesøg, hvorefter de vil gennemgå følgende procedurer: sygehistorie og journalgennemgang; fysisk eksamen; en 6-minutters gangtest, som vil måle, hvor langt deltagerne kan gå på 6 minutter; et ekkokardiogram for at få billeder af hjertet; blodindsamling; og for kvinder, en urinopsamling. Deltagerne vil derefter begynde at tage sildenafil tre gange om dagen i 12 uger. Ved studiebesøg i uge 2, 4 og 8 vil deltagerne gennemgå gentagen baseline-testning, og nogle deltagere vil deltage i en udåndet nitrogenoxidtest. I uge 12 vil deltagerne også gennemgå lungefunktionstest og en brystmagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) procedure.

Deltagerne i kontrolgruppen vil deltage i et til tre undersøgelsesbesøg ved baseline, som vil omfatte de samme baseline undersøgelsesprocedurer, der er anført ovenfor, plus lungefunktionstestning, en bryst-MRI, en chest computed tomography (CAT)-scanning og udåndet nitrogenoxidtest. De vil ikke modtage medicin eller have yderligere studiebesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier for alle deltagere:

  • Alfa-, beta- eller E-beta-thalassæmi bekræftet ved hæmoglobin (Hb)-elektroforese eller molekylær diagnose

Inklusionskriterier for deltagere med pulmonal hypertension:

  • Pulmonal hypertension, defineret som en tricuspid regurgitant jet (TRjet) hastighed ved Doppler ekkokardiografi større end 2,5 m/s

Inklusionskriterier for deltagere uden pulmonal hypertension:

  • Mangel på pulmonal hypertension, defineret som TRjet-hastighed ved Doppler-ekkokardiografi mindre end 2,5 m/s

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Overfølsomhed over for arginin eller sildenafil, baseret på tidligere brug

  • Enhver af følgende medicinske tilstande:

    1. Alvorlig nyreinsufficiens, defineret som brug af hæmodialyse eller serumkreatinin ved niveauer over 2,5 mg/dL på screeningstidspunktet
    2. Hjertesygdom med justering af hjertemedicin i de 60 dage før studiestart
    3. Symptomatisk koronararteriesygdom, som indikeret af en historie med brystsmerter, angina, claudicatio eller kirurgi til behandling af koronararteriesygdom i 1 år før studiestart
    4. Slagtilfælde, defineret som et nyt fokalt neurologisk underskud, der varer mere end 24 timer i de 45 dage før studiestart
    5. Ny diagnose af lungeemboli ved ventilation-perfusionsscanning, angiografi eller enhver anden teknik i de 90 dage før undersøgelsens start
    6. Anamnese med nethindeløsning eller nethindeblødning i de 180 dage før studiestart
    7. Brug af nitratbaserede vasodilatorer, prostacyclin (inhaleret, subkutant eller intravenøst), endotelinantagonister eller enhver anden medicin mod pulmonal hypertension
    8. Akut astmaforværring, der kræver brug af prednison i de 60 dage før studiestart
    9. Påbegyndelse eller dosisforøgelse af calciumkanalblokkere i de 30 dage før studiestart
    10. Påbegyndelse af anden hjerte- eller lungemedicin inden for de 90 dage før studiestart
  • Tilstedeværelse af enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre personen uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre overholdelse af undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til alkohol- eller stofmisbrug
  • Ingen målbar TRjet på Doppler-ekkokardiografi (dvs. tilstedeværelse af pulmonal hypertension kan ikke bekræftes eller udelukkes)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Intervention
Deltagere med thalassæmi, som har pulmonal hypertension, vil modtage sildenafil i 12 uger.
Medicin: Sildenafil

Deltagerne vil modtage sildenafil i 12 uger med følgende behandling:

50 mg oral sildenafil tre gange dagligt (TID) øget til 100 mg TID som tolereret hos voksne og børn over 50 kg; 1 mg/kg sildenafil TID uden dosisoptrapning til børn under 50 kg

Andre navne:
  • Viagra
  • Revatio
Ingen indgriben: Styring
Deltagere med thalassæmi, som ikke har pulmonal hypertension, vil være en del af en kontrolgruppe og vil kun gennemgå screening/baselinevurderinger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i seks minutters gangtest (6MWT) afstand fra baseline til uge 12 blandt Sildenafil Group
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i seks minutters gangtest (6MWT) distance blev beregnet som 6MWT ved uge 12 minus 6MWT ved baseline.
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) fra baseline til uge 12 blandt Sildenafil Group
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i trikuspidal regurgitant jethastighed (TRV) blev beregnet som TRV ved uge 12 minus TRV ved baseline. TRV giver et estimat af pulmonal arterietryk.
Baseline og uge 12
Ændring i ekko venstre ventrikulær ende systolisk volumen (LVESV) fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i ekko venstre ventrikulære endesystoliske volumen (LVESV) blev beregnet som LVESV ved uge 12 minus LVESV ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i ekko venstre ventrikulære ende diastolisk volumen (LVEDV) fra baseline til uge 12 blandt Sildenafil Group
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i ekko venstre ventrikulære endediastoliske volumen (LVEDV) blev beregnet som LVEDV ved uge 12 minus LVEDV ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i plasmaarginin fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i plasmaarginin blev beregnet som plasmaarginin ved uge 12 minus plasmaarginin ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i røde blodlegemer (RBC) arginin fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i røde blodlegemer (RBC) Arginin blev beregnet som røde blodlegemer (RBC) arginin ved uge 12 minus røde blodlegemer (RBC) arginin ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i opløseligt trombocytselektion (sP-SELECTIN) fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i opløseligt trombocytselektion (sP-SELECTIN) blev beregnet som sP-SELECTIN ved uge 12 minus sP-SELECTIN ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i lactatdehydrogenase (LDH) blev beregnet som LDH ved uge 12 minus LDH ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i cellefrit hæmoglobin fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i cellefri hæmoglobin blev beregnet som cellefri hæmoglobin ved uge 12 minus cellefri hæmoglobin ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i arginasekoncentration fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i arginasekoncentration blev beregnet som arginasekoncentration ved uge 12 minus arginasekoncentration ved baseline.
Baseline og uge 12
Ændring i arginaseaktivitet fra baseline til uge 12 blandt sildenafilgruppen
Tidsramme: Baseline og uge 12
Ændring i Arginase-aktivitet blev beregnet som Arginase-aktivitet ved uge 12 minus Arginase-aktivitet ved baseline.
Baseline og uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

HealthCore-NERI

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Ledende efterforsker: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Ledende efterforsker: John Porter, MD, University College, London
  • Ledende efterforsker: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Studiestol: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Ledende efterforsker: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2009

Først opslået (Skøn)

31. marts 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. januar 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 638
  • U01HL065238 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypertension, lunge

Kliniske forsøg med Sildenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner