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Sildenafil para mejorar la capacidad de ejercicio en personas con talasemia e hipertensión pulmonar

2 de enero de 2014 actualizado por: HealthCore-NERI

Piloto de sildenafil oral para el tratamiento de la hipertensión pulmonar en talasemia con comparación con controles

La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que puede provocar anemia de leve a grave. Muchas personas con talasemia también tienen hipertensión pulmonar, que es presión arterial alta en las arterias de los pulmones. Este estudio evaluará la seguridad y eficacia del medicamento sildenafilo para reducir la presión arterial en los pulmones de personas con talasemia e hipertensión pulmonar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario en el que el cuerpo produce una forma anormal de hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno. Una posible complicación de la talasemia es la hipertensión pulmonar, que es una afección caracterizada por una presión arterial anormalmente alta en las arterias de los pulmones. Las personas con talasemia que tienen hipertensión pulmonar tienden a experimentar más complicaciones de salud, como dificultad para respirar y una capacidad de ejercicio reducida, que las personas con talasemia que no tienen hipertensión pulmonar. Sildenafil es un medicamento que se usa para tratar la hipertensión pulmonar; sin embargo, aún no se ha estudiado en personas con talasemia. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia del sildenafil para reducir la presión arterial en los pulmones de las personas que tienen talasemia e hipertensión pulmonar. Los investigadores del estudio también compararán las diferencias entre las personas con talasemia que tienen hipertensión pulmonar y las que no tienen hipertensión pulmonar.

Este estudio inscribirá a personas con talasemia que tienen hipertensión pulmonar y un grupo de control de personas con talasemia que no tienen hipertensión pulmonar. Las personas con talasemia e hipertensión pulmonar asistirán a una visita de estudio inicial en la que se someterán a los siguientes procedimientos: historial médico y revisión de registros médicos; examen físico; una prueba de caminata de 6 minutos, que medirá cuánto pueden caminar los participantes en 6 minutos; un ecocardiograma para obtener imágenes del corazón; recogida de sangre; y para las mujeres, una recolección de orina. Luego, los participantes comenzarán a tomar sildenafil tres veces al día durante 12 semanas. En las visitas del estudio en las Semanas 2, 4 y 8, los participantes se someterán a pruebas de referencia repetidas y algunos participarán en una prueba de óxido nítrico exhalado. En la semana 12, los participantes también se someterán a pruebas de función pulmonar y a un procedimiento de imagen por resonancia magnética (IRM) de tórax.

Los participantes en el grupo de control asistirán de una a tres visitas del estudio al inicio del estudio, que incluirán los mismos procedimientos del estudio inicial enumerados anteriormente, además de pruebas de función pulmonar, una resonancia magnética del tórax, una tomografía computarizada (TAC) del tórax y una prueba de óxido nítrico exhalado. No recibirán ningún medicamento ni tendrán más visitas de estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Institute Oakland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión para todos los participantes:

  • Talasemia alfa, beta o E-beta confirmada por electroforesis de hemoglobina (Hb) o diagnóstico molecular

Criterios de inclusión para participantes con hipertensión pulmonar:

  • Hipertensión pulmonar, definida como una velocidad del jet regurgitante tricuspídeo (TRjet) por ecocardiografía Doppler superior a 2,5 m/s

Criterios de inclusión para participantes sin hipertensión pulmonar:

  • Ausencia de hipertensión pulmonar, definida como velocidad TRjet por ecocardiografía Doppler inferior a 2,5 m/s

Criterio de exclusión:

  • embarazada o amamantando
  • Hipersensibilidad a la arginina o al sildenafilo, según el uso anterior

  • Cualquiera de las siguientes condiciones médicas:

    1. Insuficiencia renal grave, definida como uso de hemodiálisis o creatinina sérica a niveles superiores a 2,5 mg/dl en el momento de la selección
    2. Enfermedad cardíaca con ajuste de medicamentos cardíacos en los 60 días anteriores al ingreso al estudio
    3. Arteriopatía coronaria sintomática, indicada por antecedentes de dolor torácico, angina, claudicación o cirugía para tratar la enfermedad arterial coronaria en el año anterior al ingreso al estudio
    4. Accidente cerebrovascular, definido como un nuevo déficit neurológico focal que dura más de 24 horas en los 45 días anteriores al ingreso al estudio
    5. Nuevo diagnóstico de embolia pulmonar por gammagrafía de ventilación-perfusión, angiografía o cualquier otra técnica en los 90 días anteriores al ingreso al estudio
    6. Antecedentes de desprendimiento de retina o hemorragia retiniana en los 180 días anteriores al ingreso al estudio
    7. Uso de vasodilatadores a base de nitrato, prostaciclina (inhalada, subcutánea o intravenosa), antagonistas de la endotelina o cualquier otro medicamento para la hipertensión pulmonar
    8. Exacerbación aguda del asma que requiere el uso de prednisona en los 60 días anteriores al ingreso al estudio
    9. Inicio o aumento de la dosis de bloqueadores de los canales de calcio en los 30 días anteriores al ingreso al estudio
    10. Inicio de cualquier otro medicamento cardíaco o pulmonar en los 90 días anteriores al ingreso al estudio
  • Presencia de cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haría que la persona no fuera apta para la inscripción o podría interferir con el cumplimiento del estudio, incluidos, entre otros, el abuso de alcohol o drogas.
  • Sin TRjet medible en la ecocardiografía Doppler (es decir, no se puede confirmar ni descartar la presencia de hipertensión pulmonar)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Intervención
Los participantes con talasemia que tienen hipertensión pulmonar recibirán sildenafilo durante 12 semanas.
Droga: Sildenafilo

Los participantes recibirán sildenafil durante 12 semanas con la siguiente terapia:

50 mg de sildenafilo oral tres veces al día (TID) aumentados a 100 mg TID según lo tolerado en adultos y niños mayores de 50 kg; 1 mg/kg de sildenafil TID sin aumento de dosis en niños de menos de 50 kg

Otros nombres:
  • Viagra
  • Revatio
Sin intervención: Control
Los participantes con talasemia que no tengan hipertensión pulmonar formarán parte de un grupo de control y solo se someterán a evaluaciones de detección/basales.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la distancia de la prueba de caminata de seis minutos (6MWT) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la distancia de la prueba de caminata de seis minutos (6MWT) se calculó como 6MWT en la semana 12 menos 6MWT al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la velocidad del jet regurgitante tricuspídeo (TRV) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo (TRV) se calculó como TRV en la semana 12 menos TRV al inicio. El TRV proporciona una estimación de la presión de la arteria pulmonar.
Línea de base y semana 12
Cambio en el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo por eco (LVESV) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo por eco (LVESV) se calculó como LVESV en la semana 12 menos LVESV al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12
Cambio en el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo por eco (LVEDV) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo por eco (LVEDV) se calculó como LVEDV en la semana 12 menos LVEDV al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la arginina plasmática desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la arginina plasmática se calculó como la arginina plasmática en la semana 12 menos la arginina plasmática al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la arginina de los glóbulos rojos (RBC) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la arginina de los glóbulos rojos (RBC) se calculó como la arginina de los glóbulos rojos (RBC) en la semana 12 menos la arginina de los glóbulos rojos (RBC) al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la selectina plaquetaria soluble (sP-SELECTIN) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la selectina plaquetaria soluble (sP-SELECTIN) se calculó como sP-SELECTIN en la semana 12 menos sP-SELECTIN al inicio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH) desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH) se calculó como LDH en la semana 12 menos LDH al inicio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la hemoglobina libre de células desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la hemoglobina libre de células se calculó como la hemoglobina libre de células en la semana 12 menos la hemoglobina libre de células al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la concentración de arginasa desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la concentración de Arginasa se calculó como la concentración de Arginasa en la semana 12 menos la concentración de Arginasa al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12
Cambio en la actividad de la arginasa desde el inicio hasta la semana 12 entre el grupo de sildenafil
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El cambio en la actividad de la arginasa se calculó como la actividad de la arginasa en la semana 12 menos la actividad de la arginasa al inicio del estudio.
Línea de base y semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

HealthCore-NERI

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Patricia Giardina, MD, Weill Medical College of Cornell
  • Investigador principal: Janet Kwiatkowski, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Nancy Olivieri, MD, Toronto General Hospital
  • Investigador principal: John Porter, MD, University College, London
  • Investigador principal: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
  • Silla de estudio: Claudia Morris, MD, Children's Hospital and Research Institute Oakland
  • Investigador principal: Ali Taher, MD, American University of Beirut Medical Center- Lebannon

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de marzo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de marzo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

21 de febrero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de enero de 2014

Última verificación

1 de enero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 638
  • U01HL065238 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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